Realise

Une étude de phase 2a, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer la sécurité, la tolérance, l'efficacité, la pharmacocinétique et l'immunogénicité d'ARGX-119 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique. L'étude sera suivie d'une étude d'extension avec traitement actif.

Cette étude est sponsorisée par ARGENX BV et vise à déterminer si l'ARGX-119 peut ralentir la détérioration chez les patients atteints de SLA. L'ARGX-119 est un anticorps monoclonal humanisé et agoniste en cours de développement comme nouveau traitement pour les patients atteints de troubles neuromusculaires. ARGX-119 se lie à MUSK et stimule sa fonction. MUSK est une protéine importante qui assure la stabilité des jonctions neuromusculaires et ARGX-119 vise à contrecarrer la perte des jonctions neuromusculaires dans la SLA.

L'étude évaluera également l'impact d'ARGX-119 sur la fonction musculaire. Elle évaluera également dans quelle mesure l'ARGX-119 est distribué dans le corps et éliminé du corps, comment le système immunitaire réagit à l'ARGX-119 et si l'administration de l'ARGX-119 affecte la qualité de vie des participants.

Cette étude dure jusqu'à 100 semaines. Elle comprend une période de sélection (jusqu'à 4 semaines), une période de traitement en double aveugle (24 semaines), une prolongation du traitement actif (48 semaines) et une période de suivi pour étudier la sécurité (24 semaines). Au départ, les participants appropriés seront randomisés dans un rapport 1:1:1:1 dans l'un des trois bras de dose intraveineuse (IV) d'ARGX-119 (3, 6 ou 12 mg/kg) ou de placebo IV pour la période de traitement en double aveugle.

Le médicament à l'étude ARGX-119 est administré par voie intraveineuse pendant 60 minutes, d'abord toutes les 2 semaines, puis toutes les 4 semaines après 4 semaines.

Les patients atteints de SLA, âgés de 18 à 80 ans, répondant au profil de risque TRICALS, traités ou non par une dose stable de riluzole (100mg/jour), ayant une fonction pulmonaire (SVC) ≥60% et répondant aux critères du test musculaire avec stimulation nerveuse, peuvent être éligibles pour participer à cette étude. Au total, 60 patients seront recrutés au niveau international.