SPG302 orale therapie van Spinogenix door FDA benoemd tot weesgeneesmiddel

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft Spinogenix' experimentele orale molecule SPG302 voor de behandeling van ALS aangewezen als weesgeneesmiddel.

De status van weesgeneesmiddel wordt door de FDA toegekend om de ontwikkeling te stimuleren van therapieën voor aandoeningen die minder dan 200.000 mensen in de VS treffen. Het kent Spinogenix bepaalde voordelen en stimulansen toe, zoals bijstand bij het opzetten van klinisch onderzoek, belastingvoordelen, en belastingvrijstellingen, en ook zeven jaar het alleenrecht op verkoop mocht het medicijn wettelijke goedkeuring krijgen.   
“De toekenning van weesgeneesmiddel krijgen van de FDA voor de behandeling van ALS is een belangrijke mijlpaal,” zei Stella Sarraf, PhD, stichtend CEO bij Spinogenix, in een persbericht.

Het bedrijf kreeg ook positieve feedback van de FDA over zijn klinisch ontwikkelingsprogramma voor SPG302. In een vergadering voorafgaand aan een mogelijke goedkeuring voor klinische testen - een zogenaamde pre-investigational new drug meeting - stemde het regelgevend agentschap in met het algemene klinische programma van Spinogenix voor SPG302.

Dat programma omvat een Fase 1 / 2, een klinische proef die ALS patiënten betrekt, gevolgd door een  cruciale proef, de Fase 2/3.

Het ontwerp van de pivotale proef, die naar verwachting een aanvraag voor goedkeuring van SPG302 zal ondersteunen, zal worden gebaseerd op de veiligheids- en farmacokinetische gegevens die in de fase 1/2-proef zijn waargenomen.

Farmacokinetiek heeft betrekking op de wijze waarop een geneesmiddel in het lichaam wordt verwerkt, vanaf de absorptie, de distributie en het metabolisme tot de uitscheiding.
"We zijn ook blij met de richtlijnen van de FDA, die ons nu een duidelijk klinisch plan geven om snel vooruitgang te boeken met ons eerste geneesmiddel in zijn klasse om ALS-patiënten te helpen," zei Sarraf.
SPG302 is een oraal toegediende kleine molecule die verloren synapsen herstelt - het contactpunt tussen twee zenuwcellen, waar ze chemische boodschappen doorgeven om te communiceren.
De therapie, die een spinogene verbinding wordt genoemd, is ontworpen om deze verbindingen tussen zenuwcellen te vergroten, wat heeft geleid tot verbeteringen in de motorische en cognitieve functie bij diermodellen van neurodegeneratieve ziekten, aldus het bedrijf.

Opmerkelijk is dat de kandidaat-therapie in staat is door de bloed-hersenbarrière heen te dringen - een zeer selectief membraan dat verhindert dat de meeste moleculen de hersenen en het ruggenmerg bereiken, waardoor de doeltreffendheid ervan wordt beperkt.

Spinogenix verwacht samen te werken met het Mass General Hospital in Boston op weg naar de testfase met SPG302.
"We zijn zeer verheugd dat de FDA [de aanwijzing als weesgeneesmiddel] heeft toegekend aan Spinogenix voor hun nieuwe geneesmiddel SPG302 en we zijn verheugd met hen samen te werken als ze in testfase gaan", zegt Merit Cudkowicz, MD, directeur van het Sean M. Healey en AMG Centrum voor ALS van het ziekenhuis..

Het Amerikaanse ministerie van Defensie heeft Spinogenix onlangs een onderzoeksbeurs toegekend om de kandidaat-therapie voor ALS verder te testen. Het project zal eerst gebruik maken van geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC's) van ALS-patiënten en gezonde controles, en zal in een latere fase overgaan op diermodellen van de ziekte.

iPSC's zijn stamcellen die worden gegenereerd uit rijpe cellen, hetzij uit de huid of uit het bloed, die worden geprogrammeerd om stamcellen te worden en vervolgens verschillende celtypes kunnen aanmaken, waaronder zenuwcellen, afhankelijk van het verstrekte chemische signaal.

Vertaling: E. Van Daele
Bron: ALS News Today