Tecdifera Biogen Dimethylfumaraat (DMF) faalt in het vertragen van ALS-progressie in studie

25-10-2021

(VERKORTE VERSIE)

Dimethylfumaraat of DMF - een orale therapie goedgekeurd voor multiple sclerose (MS) - werd goed verdragen door volwassenen met amyotrofische laterale sclerose (ALS), maar slaagde er niet in de ziekteprogressie significant te vertragen of de overleving en kwaliteit van leven bij deze patiënten te verbeteren, volgens gegevens van een fase 2-studie.

Behandeling met DMF ging gepaard met verminderde schade aan motorneuronen in vergelijking met een placebo, maar dit verschil was niet statistisch significant.

Hoewel deze bevindingen de afwezigheid van de gunstige effecten van DMF in deze patiëntenpopulatie ondersteunen, merkten de onderzoekers op dat deelnemers tijdens het onderzoek een ongewoon langzame ziekteprogressie vertoonden. Gezien die gegevens suggereerde het team dat toekomstige proeven moeten worden gedaan om DMF te testen bij snel voortschrijdende ALS-patiënten.

De studie, "Veiligheid en werkzaamheid van dimethylfumaraat bij ALS: gerandomiseerde gecontroleerde studie", werd gepubliceerd in het tijdschrift Annals of Clinical and Translational Neurology.

DMF, verkocht onder de merknaam Tecfidera door Biogen en verkrijgbaar in generieke versies, is een oraal klein molecuul met ontstekingsremmende en immuun regulerende eigenschappen.

Eerder werd aangetoond dat het de immuunrespons van het lichaam verandert in de richting van een meer ontstekingsremmende activiteit door het aantal regulerende T-cellen - bekend als Tregs - te verhogen en het aantal pro-inflammatoire immuuncellen te verlagen.

Tregs werken als negatieve regulatoren van het immuunsysteem, wat betekent dat ze overmatige immuun- en ontstekingsreacties uitschakelen die door andere immuuncellen worden veroorzaakt, waardoor een gezond immuunsysteem in stand wordt gehouden.

Neuro-inflammatie, in het bijzonder, is een van de belangrijkste spelers in de ontwikkeling van ALS, en een verschuiving naar een toename van pro-inflammatoire immuuncellen in het nadeel van Tregs wordt geassocieerd met de ernst en progressie van ALS.

Gezien de effecten op Tregs, werd verwacht dat DMF ontstekingen zou verminderen en mogelijk de ziekteprogressie zou vertragen bij mensen met ALS.

Een fase 2 klinische studie, TEALS genaamd (ACTRN12618000534280), evalueerde de veiligheid en effectiviteit van DMF bij 107 volwassenen bij wie in de twee jaar voorafgaand aan de inschrijving sporadische ALS was vastgesteld.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: ALS News Today

Share