Van Clare Bates, editorial director - PMGroup 

Toegenomen Farma belangstelling voor weesziekten wordt niet omgezet in productielijnen.

Het aantal geneesmiddelen dat weesziekten moet behandelen zal toenemen, toch liggen bij enkele ziekten de productielijnen droog en blijven lanceringen schaars.

Er mag geen twijfel over bestaan dat veranderingen in de gezondheidszorg geleid hebben tot toegenomen belangstelling in de behandeling van weesziekten. Dergelijke geneesmiddelen zijn complex, met bijzondere bepalingen voor markttoegang en communicatie. Volgens IMS (International Medical Statistics) zullen geneesmiddelen voor weesziekten tot 2016 ongeveer een derde uitmaken van alle NME’s (nieuwe moleculaire entiteiten). Die NME’s zijn geneesmiddelen die nieuwe werkende moleculaire bestanddelen bevatten die nog niet eerder goedgekeurd werden door de FDA.

Het IMS Instituut voor GezondheidsInformatie bericht: The Global Use of Medicines: Outlook Through 2016,voorspelt dat wereldwijde lanceringen van NME’s opveren van 32 tot 37 % per jaar tot in 2016, komende van minder dan 30 % in vier van de laatste zeven jaren. Maar één bepaalde weesziekte zal meer dan waarschijnlijk niet bijdragen tot die toename, namelijk ALS. ALS zal te weinig bediend blijven door de leidende onderzoeksbedrijven. Global Data stelt dat de therapeutische markt voor ALS zorgwekkend onvoldoende is.

In 2011 werd de wereldwijde ALS-markt geschat op 112 miljoen Dollar, maar die waarde zal teruglopen tot 70 miljoen Dollar tegen 2019. Toch wordt verwacht dat het aantal patiënten zal toenemen, omwille van de toename van de oudere populatie en van de toenemende ziektebewustwording (Global Data over ALS – analyse en marktvoorspellingen tot 2019). De huidige opties voor behandeling met geneesmiddelen zijn beperkt tot generische medicaties die hooguit symptoomverbetering bieden en Rilutek (riluzole van Sanofi), de enige goedgekeurde ziekteverbeterende behandeling voor ALS, die dit jaar zijn patent verliest.

De niet ingevulde behoefte aan ALS-behandeling met nieuwe actieve genezende bestanddelen die de progressie van de ziekte kunnen beïnvloeden blijft hoog. Er zijn weinig therapieën die in een ver ontwikkelingsstadium geraken: potentiële lanceringen tot 2019 zijn, ALS-02 van Avicena (in 2015) en Tanabe’s Radicul van Mitsubishi (in 2013 in Japan alleen). Global Data stelt dat die producten de markt zullen doen toenemen, maar gaat er van uit dat zij het behandelingsparadigma niet zullen transformeren, omdat die nieuwe middelen aanvullend gebruikt zullen worden bij Rilutek.

Het meest beloftevolle geneesmiddel, dexpramipexole van Biogen, werd in januari stilgelegd omdat de Fase III testresultaten op effectiviteit faalden en geen perspectief boden op langere overleving. Volgens Adis International vertonen de exploraties voor bijkomende actieve mechanismen in preklinische trials weinig toepasbaarheid op menselijke trials. Dat betekent dat toekomstige behandelingen zich zullen moeten toeleggen op pathogenetische kenmerken die uitsluitend vanuit het standpunt van menselijke ALS bekeken worden.

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: PMLiVE 

Veelbelovende medicijnen zijn in het vooruitzicht

De grootste hoop van alle ALS-patiënten ligt in de ontdekking van een medicijn dat deze vreselijke ziekte stabiliseert, zodat men tenminste een betere levenskwaliteit en een verlenging van het leven bekomt, en het feit dat deze ziekte hopelijk ooit eens genezen kan worden.

Voor het ogenblik is Rilutek het meest gekende medicijn, maar er zijn ondertussen verschillende hoogpotentiële medicijnen die getest worden in klinische processen. Rilutek (riluzole) bestaat al ongeveer 20 jaar. De ‘American Academy of Neurology's 2009 Practice Parameters’ beweren dat het medicijn efficiënt is om de graad van toename van ALS te vertragen. Sommige artsen onderschatten de voordelen en potentiële impact van Rilutek, maar het is belangrijk om weten dat het een rol speelt in de behandeling van ALS. Het is wel geen perfect medicijn, en daarom gaat het zoeken naar een bijkomende behandeling door medicatie voort.

Wanneer ze denken over een toekomstige therapie voor ALS door medicijnen, zijn de meeste experts ervan overtuigd dat de meest efficiënte behandeling een “medicijnencocktail” zou zijn, die twee of meer medicijnen combineert, eerder dan slechts één. Dit zou uiteindelijk de beste strategie zijn in de behandeling van de ziekte. Op dit moment zijn er verschillende klinische processen lopende die medicijnen, stamcellen, en gentherapie uittesten, die het verloop van de ziekte zouden kunnen veranderen en de spiersterkte behouden of verbeteren. Hier volgt een korte opsomming:

CK2017357 (Tirasemtiv) door Cytokinetics: Dit medicijn verhoogt de spierkracht wanneer deze samenbalt en zou vermoeidheid kunnen verminderen. Het heeft de grootste impact op wat beschreven wordt als ‘een inspanning op gemiddeld niveau’, zoals wandelen en praten. CK2017357 schijnt de vermoeidheid te verminderen en de functie te verbeteren bij mensen met ALS. Dit medicijn zou ook samen met andere medicatie kunnen worden gebruikt. Het ziet er vrij veelbelovend uit.

NP001, door ‘Neuraltus Pharmaceuticals’: De resultaten van een Fase 2 klinische studie van NP001 werden deze herfst vrijgegeven en voorgesteld op het Internationale ALS/MND Symposium in Chicago. De studie toonde aan dat 27% van de patiënten die het medicijn toegediend kregen, geen toename hadden van hun ziekte gedurende de periode van zes maanden waarin zij de medicatie namen. Dit betekent dat twee keer zoveel mensen geen toename van de ziekte hadden, vergeleken met zij die een placebo (een inactief medicijn) namen. De studie werden uitgevoerd in 17 centra in de USA met een totaal van 136 patiënten. Mensen werden op toevallige basis getest met een lage dosis, een hoge dosis of een placebo. Dr. Bob Miller, de voornaamste onderzoeker van de studie, beschreef de studieresultaten in een ‘Neuraltus’ persuitgave als “bemoedigend”. “Het stoppen van de graad van toename van de ziekte, in een subgroep van patiënten”, zo suggereert de studie, “zou zich kunnen uiten in een duidelijk klinisch voordeel voor deze patiënten”. Spijtig genoeg wordt deze medicatie, niet als oraal medicijn, intraveneus toegediend over verschillende dagen, voor een periode van maanden.

De volgende stap is een Fase 3 studie die in 2013 van start gaat.

Bewerkt: Bea Peeters