Tranquis Therapeutics kondigt aan dat fase 1 van het klinisch onderzoek naar TQS-168 met succes is afgerond

TQS-168 werd goed verdragen en vertoonde uitmuntende farmacokinetische eigenschappen

Fase 2 van het onderzoek staat gepland voor eind 2022

Tranquis Therapeutics is een onderneming die zich bezighoudt met immunoneurologie in het klinische stadium en die innovatieve geneesmiddelen ontwikkelt met het potentieel een revolutie teweeg te brengen in het beheer van neurodegeneratieve en leeftijdsgebonden ziektes. Het bedrijf kondigde vandaag aan dat fase 1 van zijn klinisch onderzoek naar TQS-168 is afgerond. TQS-168 is een kleinemoleculemodulator van PGC-1a die wordt ontwikkeld ter behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) en andere neurodegeneratieve ziektes.

Enkelvoudige en meervoudige doses van TQS-168 werden goed verdragen door 78 gezonde vrijwilligers, en er deden zich geen ernstige negatieve bijwerkingen voor. Dee bijwerkingen die zich wel voordeden, waren mild en van voorbijgaande aard en leidden er niet toe dat de behandeling werd stopgezet. TQS-168 vertoonde ook uitmuntende farmacokinetische eigenschappen met een adequate mate van plasmablootstelling. Op basis van deze resultaten plant Tranquis tegen het einde van het jaar een tweede fase van het klinisch onderzoek naar TQS-168.

“Uit de gegevens van de fase 1-studie blijkt dat doelwitplasmablootstelling kan worden bereikt met dosisniveaus die goed worden verdragen. Het vermogen om tot menselijke blootstelling te komen die voordelen oplevert in preklinische modellen van ALS doet ons vertrouwen in onze aanpak alleen maar toenemen. We ontwikkelen nu een orale samenstelling die PGC-1a doelwit kiest in myeloïde cellen. Op die manier willen we neurodegeneratieve ziektes behandelen waarbij dysfunctionele myeloïde cellen een sleutelrol vervullen in de ziektevoortgang”, zegt Jonas Hannestad, MD, PhD, Chief Medical Officer bij Tranquis. “Tegen het einde van het jaar willen we de tweede fase starten.”

Tranquis zal op basis van het klinisch bewijsmateriaal van zijn ALS-programma de verdere ontwikkeling bepalen van TQS-168, alsmede van een tweede kandidaat-geneesmiddel, TQS-621, en van samenstellingen van de volgende generatie die worden ingeschakeld tegen een brede waaier van ziektes met als gemeenschappelijk kenmerk een onderliggende metabolische dysfunctie van de myeloïde cellen.

Over TQS-168 en PGC-1a
TQS-168 is een kleine molecule die PGC-1a als doelwit kiest en wordt ontwikkeld ter behandeling van ALS en andere neurodegeneratieve ziektes waarbij de dysfunctie van myeloïde cellen een cruciale rol speelt. PGC-1a is een transcriptionele co-activator die genen reguleert die betrokken zijn bij celenergiemetabolisme en die zo dienstdoen als cruciale regulatoren van mitochondriale biogenese. Als PGC-1 wordt opgereguleerd in dysfunctionele myeloïde cellen, normaliseert het het celenergiemetabolisme en de immuunfunctie. Zo krijgt het het potentieel van een doelwit voor een waaier van neurodegeneratieve ziektes. TQS-168 vertoonde voordelen qua overlevingsduur en functioneren in diverse dierenmodellen van neurodegeneratieve ziektes, waaronder ALS en de ziekte van Parkinson. TQS-168 leverde tevens zeer aantrekkelijke biomerkergegevens op, waaronder toegenomen PGC-1a-genexpressie, een afname van inflammatoire monocyten en cytokinen, en afgenomen niveaus van neurofilament lichte ketting. In vitro vertoonde TQS-168 ook specifieke immunomodulatorische effecten bij myeloïde cellijnen in witte bloedcellen van ALS-patiënten.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Tranquis.com