Transplantatie van zenuw stamcellen bij ratten verlichten ademhalingsfalen gerelateerd aan ALS

25-11-2009

Aangezien het onvermogen om te ademen een ultieme doodsoorzaak is bij patiënten met ALS, richten wetenschappers van het Packard Center zich op het diafragma als een therapeutisch doel, door rechtstreeks stam cellen in te planten in de zenuwbanen van de hals, precies daar waar de motor neuronen zich bevinden die de ademhalingsspier controleren.

“We transplanteren stam cellen die astrocyten zullen worden omdat deze cellen een belangrijke rol spelen in het behoud van de gezondheid van motor neuronen,” zegt Angelo Lepore, Ph.D., een postdoctoraal collega in het lab van de Nicholas Maragakis, M.D. wetenschapper bij Packard en eveneens een professor neurologie aan de John Hopkins universitaire school voor geneeskunde.

Het team toonde aan dat transplantatie van ratafgeleide stam cellen* in de hals zenuwbanen van het knaagdier, het wegkwijnen van het diafragma helpt te vertragen en daardoor de overleving uitbreidt in het rat model bij ALS. Hun bevindingen tonen dat gerichte aflevering van stamcellen in de halszenuwbanen een veelbelovende therapeutische strategie is. Zelfs een gedeeltelijke redding van motorneuronen verbeterde de ademhalingsfunctie.

Het werk is een vervolg op eerder, gelijkaardig positieve studies die stam cellen gebruikten afgeleid van embryo’s van ratten. In dit nieuwer onderzoek werden stam cellen, gemaakt van huidcellen van volwassen ratten, genetisch behandeld om terug te gaan naar een minder gespecialiseerd minder ontwikkeld stadium.

Het is een veel nuttiger bron van cellen, zeggen de wetenschappers, en één die theoretisch realistischer is voor menselijke therapie, wanneer de positieve resultaten zouden aanhouden.

“Ik denk dat we eerst het potentieel van menselijk afgeleide cellen moeten onderzoeken na transplantatie, vooraleer we kunnen zeggen of deze strategie zal werken bij menselijke patiënten,” zegt Lepore. “Terwijl de initiële resultaten veelbelovend zijn, moeten we een aantal sleutel experimenten uitvoeren alvorens deze therapie vertaald wordt naar het klinische. Dit houdt het testen van de efficiëntie in van een gelijkaardige klasse van menselijke stam cellen.”

* De stam cellen, genaamd gliaal-restricted precursors, of GRP’s; komen van een ongewone bron: de eigen huid van de rat. Fibroblaste huid cellen werden omgevormd om master pluripotente stam cellen te worden door sleutel ontwikkelingsgenen aan te zetten. Deze “master’ pluripotente stam cellen hebben de mogelijkheid om eender welke stof te worden. Zij werden, achtereenvolgens, behandeld om meer gespecialiseerd te worden, om cellen te worden wiens mogelijkheden gelimiteerd zijn om neuronen of astrocyten te worden, hun mede cellen.

Vertaling: Doris Willaert

Bron: ALS Independence

Share