Twintig medicijnen tonen mogelijkheden voor ALS

In een artikel gepubliceerd in het vakblad Neurology worden samenstellingen besproken die beloftevol zouden kunnen zijn voor het behandelen van ALS. De consensus dat deze potentiële behandelingen voor de ziekte aangewezen zijn om het klinische testen in ALS in te gaan, kwam er na gemeenschappelijke besprekingen tussen ALS deskundigen en de ALS gemeenschap. Dit proces wil informatie geven over toekomstige selecties van nieuwe therapieën voor versnelde klinische proeven in ALS, om sneller een efficiënte behandeling te ontdekken voor deze fataal aflopende ziekte.

Twee van de medicijnen die in de lijst staan die momenteel gepubliceerd is, hebben reeds belofte getoond in vroegere fase II klinische studies in ALS. Deze samenstellingen zijn talampanel en tamoxifen. Grotere studies die specifiek worden ontworpen om de doeltreffendheid aan te tonen (fase III), zijn vereist om te zien of deze medicijnen kunnen helpen in de ziekte. Andere in de lijst opgenomen medicijnen zitten reeds in fase III studies.

Ceftriaxone, Minocycline, ONO-2506 en IGF-1 polypeptide.

Van de resterende medicijnen worden er nog meer preklinische gegevens en toxicologische proeven bij mensen vereist, alvorens zij in een grote klinische patiëntenstudie in ALS kunnen opgenomen worden.

Een totaal van 20 bestaande samenstellingen wordt vermeld in het rapport, aangezien ze het meest beloftevol lijken voor het behandelen van de ziekte. Ze werden geselecteerd na een overzicht en bespreking van de oorspronkelijke 113 samenstellingen die de wetenschappers hadden geïdentificeerd door bestaande informatie door te lichten. De gebruikte consensusaanpak zal zeker helpen om nieuwe klinische kandidaten te laten opduiken, vooral met het nieuwe initiatief van de ALSA, TREAT ALS (Translational Research Advancing Therapy voor ALS) een programma voor het ontdekken van medicijnen en een proces van klinische studies dat de ontdekking en het testen van potentiële therapie voor ALS versnelt.

Veelvoudige biochemische richtingen worden betrokken in het ziekteproces bij ALS, en daarom omvat de lijst van vooropgestelde samenstellingen die prioriteit hebben bij het testen, medicijnen die inwerken op de verschillende aspecten van de biologie van het motorneuron, de cel die sterft in de ziekte. Combinaties van deze voorgestelde medicijnen kunnen misschien de meest hulpvolle manier blijken om de ziekte te behandelen.

De onderzoekers die de medicijnen evalueerden proberen een duidelijke tendens te maken waarbij wordt geprobeerd de medicijnen in onderzoek te hebben in hun eigen laboratoria.

Alle gegevens die relevant zijn voor het overzicht van de samenstellingen werden ter beschikking gesteld van de ALS gemeenschap tijdens de besprekingen.

De ALSA moedigt klinische onderzoekers aan om voorstellen voor pilootstudies in te dienen die een therapie of een combinatietherapie met medicijnen die voorkomen op de lijst wil onderzoeken. TREAT ALS is ook een onderzoeksprogramma voor medicijnen, indien nieuwe moleculen tevoorschijn zouden komen kan er overwogen worden om er een prioritair karakter aan te geven. TREAT ALS wil bevindingen van basisonderzoeken vertalen naar goed ontworpen patiëntenstudies.

Bron: www.alsa.org

Vertaling: Kris Van Hespen