UMC Utrecht en VectorY Therapeutics werken samen in ALS Biomarker Studie

Eerste patiënt ingeschreven.

Het UMC Utrecht heeft de eerste patiënt ingeschreven voor een nieuwe studie om biomarkers van Amyotrofische Lateraal Sclerose (ALS) te identificeren. De observationele investigator-initiated studie wordt geleid door Professor Dr. Leonard van den Berg en ondersteund door VectorY Therapeutics.

VectorY Therapeutics ontwikkelt innovatieve gevectoriseerde antilichaamtherapieën voor neurodegeneratieve ziekten. Het hoofdprogramma van VectorY, VTx-002, is gericht tegen TDP-43 voor de behandeling van ALS. ALS is een verwoestende aandoening die in de westerse wereld een geschat levensrisico van 1:400 heeft. Het wordt gekenmerkt door de progressieve degeneratie van motorische neuronen, wat leidt tot een gemiddelde levensverwachting na de eerste symptomen van slechts drie tot vijf jaar. Op dit moment is er geen genezing voor ALS beschikbaar en de beschikbare behandelingen vertragen de progressie van de ziekte slechts met maanden.

De nieuwe longitudinale studie die vandaag is aangekondigd, heeft als doel biomarkers in bloed of hersenvocht (CSF) van ALS-patiënten te identificeren. Het vinden van deze biomarkers zal naar verwachting helpen bij het diagnosticeren van ALS en het volgen van de ziekteprogressie en zal het ontwerp van toekomstige klinische studies verbeteren. Er wordt ook verwacht dat biomarkers inzicht zullen geven in de pathogenese van ALS, wat de ontwikkeling van nieuwe therapeutica zal ondersteunen.

Het doel van de studie is om 70 ALS-patiënten in Nederland aan te trekken. Seriële bloed- en CSF-monsters zullen worden verzameld en meerdere potentiële biomarkers zullen worden geïdentificeerd en getest. Hiertoe behoren TDP-43-gerelateerde biomarkers, die indicatief zijn voor de pathogene processen die leiden tot degeneratie van motorneuronen. De onderzoeksresultaten zullen worden gepubliceerd in een peer-reviewed tijdschrift en bijdragen aan het inzicht van de wetenschappelijke gemeenschap 
in ALS en de behandeling ervan. Het onderzoek voldoet aan de principes van de Verklaring van Helsinki en de Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO) en is goedgekeurd door de Medisch Ethische Commissie, NedMec.

Sander van Deventer, CEO van VectorY, licht toe: "In de afgelopen jaren zijn de belangrijkste kenmerken van de pathogenese van ALS opgehelderd, wat de ontwikkeling van nieuwe, mogelijk ziekteveranderende therapieën gericht op de TDP-43 pathologie mogelijk heeft gemaakt. Klinische ontwikkeling van deze therapieën is kritisch afhankelijk van de beschikbaarheid van gemakkelijk meetbare biomarkers die de onderliggende pathogenese weerspiegelen. Onze samenwerking met het UMC Utrecht is erg belangrijk omdat het toegang geeft tot longitudinale CSF- en bloedmonsters die momenteel ontbreken en essentieel zijn voor de ontwikkeling van biomarkers."

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
Bron: Business Wire