Update BrainStorm's stamceltherapie

ALS-stamcelonderzoek in Israël naar volgende fase

Petach Tikyah, (Israël) / New York (VS), 7 januari 2013

Dankzij de veelbelovende resultaten uit het fase 1-2 onderzoek naar de veiligheid van de NurOwn stamceltherapie heeft BrainStorm Cell Therapeutics nu fase 2a opgestart. In deze fase wordt de dosering van volwassen stamcellen verhoogd. Het Israëlische ministerie van volksgezondheid heeft BrainStorm goedkeuring gegeven voor deze volgende stap.

Deze fase, waarbij de dosering stapsgewijs wordt verhoogd, is bedoeld om de veiligheid en het voorlopige effect vast te stellen van de experimentele ALS therapie. In het Hadassah Medical Center in Jeruzalem is nu direct begonnen met deze fase. Vorig jaar maakte BrainStorm voorlopige resultaten bekend waaruit bleek dat de experimentele therapie goed werd verdragen en dat bij de deelnemers enige functionele verbeteringen zichtbaar waren.

Volgens een persbericht van BrainStorm van 7 januari 2013 is de goedkeuring voor deze volgende fase gebaseerd op een evaluatie van de eerste 12 deelnemers (van een verwacht totaal van 24 deelnemers) aan het fase 1-2 onderzoek in het Hadassah Medical Center.

In fase 2a ontvangt de tweede groep van 12 deelnemers een combinatie van NurOwn stamcelinjecties in de spieren en de ruggenmergvloeistof, waarbij de dosering steeds wordt verhoogd. De deelnemers, die inmiddels al zijn uitgekozen, worden vervolgens drie tot zes maanden na de injecties nauwkeurig gevolgd.

Voorlopige gegevens laten behandeleffect zien
De behandeling van de eerste groep deelnemers in het fase 1-2 onderzoek (patiënten met ALS in een vroeg stadium)bestond uit een eenmalige toediening van een aantal injecties in de biceps en triceps. Op 17 januari 2012 werden de eerste voorlopige resultaten bekend gemaakt van de eerste vier deelnemers aan dit fase 1-2 onderzoek. De experimentele therapie bleek geen noemenswaardige bijwerkingen te veroorzaken. Daarnaast gaven de deelnemers bij klinische vervolgconsulten aan dat zij verbeteringen bemerkten bij het ademen en slikken, en dat hun spierkracht was toegenomen.

Bij de NurOwn-techniek worden de eigen stamcellen van de deelnemers gebruikt
Bij de experimentele behandeling worden mesenchymale stamcellen uit het beenmerg gebruikt. Deze cellen kunnen zich ontwikkelen (differentiëren) tot verschillende soorten cellen. Bij dit onderzoek zijn mesenchymale stamcellen uit het beenmerg van de deelnemers opgekweekt tot gezonde volwassen cellen die in staat zijn neurotrofische factoren te produceren (dit zijn moleculen die motorneuronen ondersteunen; motorneuronen zijn de zenuwcellen die bij ALS afsterven). De opgekweekte cellen zijn vervolgens ingebracht bij de patiënten bij wie ze waren afgenomen.

BrainStorm heeft vestigingen in New York en Petach Tikyah, Israël. De Amerikaanse voedsel- en warenautoriteit (FDA) heeft in Februari 2011 aan het onderzoek de “orphan status” (onderzoek naar behandeling van zeldzame aandoeningen) toegekend. Aan deze status zijn economische voordelen verbonden die bedoeld zijn als aansporing voor bedrijven om geneesmiddelen te ontwikkelen voor zeldzame ziekten.

In een gerelateerd persbericht van 17 december 2012 kondigde BrainStorm aan dat het een samenwerkingsverband was aangegaan met Octane Biotech in Kingston, Ontario (Canada) om een bioreactor te ontwikkelen waarmee de productie van de NurOwn-stamcellen kan worden geoptimaliseerd. Deze speciaal ontworpen bioreactor moet BrainStorm in staat stellen de productiecapaciteit aanzienlijk te verhogen en tegelijkertijd de productiekosten en productietijd naar beneden te brengen.

BrainStorm wil onderzoek uitbreiden naar de VS
In afwachting van goedkeuring van de FDA, is BrainStorm voornemens om in 2013 het lopende klinische NurOwn-onderzoek uit te breiden naar locaties in de VS, waaronder het Massachusetts General Hospital in Boston en de University of Massachusetts Medical School in Worcester, Massachusetts.

Er moeten nog verschillende stappen worden ondernomen voordat in de VS onderzoek met NurOwn stamcellen mag worden uitgevoerd. Deze stappen zijn onder meer:

• ontwikkeling van een onderzoeksplan;
• benoeming van behandellocaties;
• afsluiten van een formele samenwerkingsovereenkomst tussen BrainStorm en de deelnemende instellingen; en
• goedkeuring van de FDA voor de nieuwe onderzoeken.

Meer informatie over het huidige onderzoek in Israël is te vinden in Autologous Cultured Mesenchymal Bone Marrow Stromal Cells Secreting Neurotrophic Factors (MSC-NTF) in ALS Patients (type ‘NCT01051882’ als zoekopdracht op ClinicalTrials.gov)

 

Bron: MDA/ALS Newsmagazine