Update Fase 1 van ALS-stamcelonderzoek door Neuralstem

28-05-2013

Rockville, Maryland (VS), 22 mei 2013

Patiënten met ALS in een vroegtijdig stadium bij wie de ziekte in de ledematen is begonnen vertoonden de beste resultaten bij het onderzoek, zo meldt Neuralstem.

Uit een recente rapportage van het klinische Fase 1-onderzoek met neurale NSI-566-stamcellen blijkt dat een bepaalde groep ALS-patiënten betere resultaten vertoonden dan de overige deelnemers.

Neurale stamcellen groeien uit tot motorneuronen en gliacellen. Het biotherapeutische bedrijf Neuralstem, dat de NSI-566-stamcellen heeft ontwikkeld, onderzoekt of de cellen de ademhalingsfunctie kunnen verbeteren en de overlevingsduur van patiënten kunnen verlengen.

Eerder bekend gemaakte resultaten uit het afgeronde Fase 1-onderzoek lieten zien dat zowel de stamcellen als de methode waarmee ze werden toegediend veilig waren en goed werden verdragen.

Hoofdonderzoeker Eva Feldman heeft de aanvullende gegevens op 17 mei 2013 bekend gemaakt op een conferentie in Roemenië. Ook staan ze vermeld in een persbericht van Neuralstem van 20 mei 2013.

Begonnen in de ledematen, vroegtijdige behandeling gaat samen met betere resultaten
Volgens Feldman blijkt uit de nieuwe analyse dat bij zes deelnemers, die nu zo’n 700 tot 850 dagen geleden zijn behandeld, sprake is van een “stabiel, zeer langzaam voortschrijdend of verbeterd ziekteverloop.”

De zes patiënten hebben twee overeenkomsten: bij hen is ALS in de ledematen begonnen (in tegenstelling tot ALS die begint in de bulbaire regio (hoofd, hals en borststreek) en die zich doorgaans sneller ontwikkelt); en zij hebben stamceltransplantaties ontvangen in een vroeg stadium van de ziekte (rond twee jaar en een maand na het begin van de symptomen). Twee van de zes patiënten waarbij sprake was van stabilisatie of verbetering behoorden daarnaast tot de groep die zowel in de onderrug als de bovenrug stamcelinjecties hadden gekregen.

Van de negen overige deelnemers is bij drie personen weinig verandering merkbaar geweest in het ziekteverloop en zijn er zes inmiddels overleden. De drie personen bij wie weinig verandering merkbaar was, leden op het tijdstip van de transplantatie al geruime tijd aan de ziekte (5,6, 11,6 en 12,7 jaar).

De zes overleden patiënten (zij overleden tussen 7 en 30 maanden na toediening van de neurale stamcellen)vertoonden allen bulbaire symptomen van ALS ten tijde van de transplantaties.

Eerdere rapporten bevestigden veiligheid en verdraagbaarheid
Eerdere resultaten uit het onderzoek zijn in december 2012 op het 23e internationale symposium over ALS/MND in Chicago bekend gemaakt door Jonathan Glass, directeur van het MDA/ALS Center aan de Emory University School of Medicine in Atlanta.

Glass vertelde daar dat de stamcellen en de toedieningsprocedure veilig waren en door alle deelnemers goed was verdragen, en dat er bij enkele deelnemers al behandeleffecten zichtbaar waren, namelijk een verandering in het ziekteverloop. Daarnaast troffen de onderzoekers tijdens de autopsie van de zes overleden patiënten (vijf patiënten overleden aan ALS, de zesde aan niet-gerelateerd hartfalen) getransplanteerde stamcellen aan.

Het Fase 1-onderzoek: stapsgewijs verhoogd risico
Het fase 1-onderzoek – het eerste onderzoek met ruggenmergstamcellen in de VS – begon in januari 2010 in het MDA/ALS Center van de Emory University in Atlanta. Bij het onderzoek werden de deelnemers steeds zwaarder belast.

De vijftien deelnemers ontvingen in totaal 18 behandelingen met neurale stamcellen. (Drie deelnemers die in een vroeg stadium waren behandeld, kregen van de Amerikaanse voedsel- en warenautoriteit FDA toestemming om later nog een keer mee te doen).

Bij de eerste 12 deelnemers werden stamcelinjecties toegediend in het lumbale gedeelte van de wervelkolom (onderrug). Als eerste werden de patiënten behandeld die niet meer konden lopen en daarna degenen die nog wel mobiel waren. Daarna werd het onderzoek vervolgd met injecties in het cervicale gedeelte van de wervelkolom (bovenrug). Drie deelnemers ontvingen alleen injecties in de cervicale wervelkolom. De laatste drie deelnemers ontvingen injecties in de cervicale wervelkolom na eerder in het onderzoek al injecties te hebben ontvangen in de lumbale wervelkolom.

Fase 2-onderzoek met steeds hogere dosering goedgekeurd dor de FDA
In april kondigde Neuralstem aan dat het goedkeuring had ontvangen van de FDA om te beginnen met een klinisch Fase 2-onderzoek naar gebruik van de NSI-566-stamcellen bij ALS-patiënten.

Het onderzoek is bedoeld om de veiligheid van de behandeling te testen en om vast te stellen wat de maximaal verdraagbare dosering is. Naast de oorspronkelijke locatie op de Emory University in Atlanta, is het onderzoek uitgebreid naar een locatie op de University of Michigan in Ann Arbor.

Meer informatie over het Fase 2-onderzoek is te vinden op Dose Escalation and Safety Study of Human Spinal Cord Derived Neural Stem Cell Transplantation for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis. Ook kan gezocht worden op ClinicalTrials.gov. Onder Trial ID NCT01730716.

 

Bron: MDA/ALS Newsmagazine

FDA-goedkeuring van fase II studie Neuralstem - Klik hier

Share