Update op verzoek van het FDA voor een studie met stamcellen bij ALS
19-07-2005
Clive Svendsen, Nick Boulis, Derek Hei, en Erik Pioro van de universiteit van Wisconsin en de kliniek van Cleveland.
Op 23 april, legden we een pre- IND informatiepakket voor aan het FDA (Food and Drug Administration). Het schetste een Fase I veiligheidsproef gericht op het transplanteren van menselijke neurale progenitor cellen die gericht gewijzigd worden om de groeifactor GDNF (Glial Derived Neurotrophic Factor) vrij te geven in het ruggenmerg bij patiënten met ALS.
Ons doel was precies te bepalen wat het FDA voor een dergelijke klinische proef vereiste en toen de aangewezen experimenten uitvoerden om aan hun eisen te voldoen. We hadden de eerste teleconferentie met het FDA op 23 mei 2005. Ook aanwezig waren een aantal personeelsleden van het NIH (Nationaal Gezondheidsinstituut), andere deelnemers aan de nieuwe studie en ook de wetenschapsdirecteur van ALSA.
Het FDA was over het algemeen zeer tevreden over de aanpak. Onze conclusie over deze vergadering was dat we een reeks veiligheidsproeven moeten uitvoeren bij grotere dieren, identieke technieken gebruiken als die welke we voorstellen bij de definitieve klinische studie en het exacte celproduct bepalen dat moet gebruikt worden bij de uiteindelijke studie. We moeten ook toxicologische studies uitvoeren bij het rat of muismodel van ALS dat we gaan gebruiken.
Nu zijn we de menselijke neurale progenitor celbank aan het verzamelen die we nodig hebben voor het gebruik bij de toxicologische proeven en de uiteindelijke celtransplantaties. In afwachting, zijn we aan het overleggen met het Nationale Gen Vector Laboratorium (NGVL) die ons kunnen helpen bij het afronden van de toxicologiestudies. Zodra een tijdsschema en een reeks van experimenten zijn vastgelegd, maken we een laatste controleronde met het FDA en dan kunnen de uiteindelijke pre-klinische studies aanvangen. Wij zijn ook nog altijd actief op zoek naar financiële steun voor deze studies, en dit zowel via de overheid als privékanalen.
Wij willen beklemtonen dat het belangrijkste doel van deze Fase I studie, te bepalen is of het inspuiten van stamcellen in het lumbale ruggenmerg van patiënten met ALS veilig is en geen bijkomende problemen kan veroorzaken. Deze studie is niet ontworpen om ALS te genezen.
Bovendien zullen de testen gebruikt worden om te zien of de menselijke neurale progenitor cellen kunnen integreren en overleven in het ruggenmerg van ALS patiënten en trofische factoren zoals GDNF vrijgeven. Als de studie veilig is en potentieel voordeel toont, zijn we van plan om onmiddellijk een Fase II studie te starten om te onderzoeken of menselijke neurale progenitor cellen om het even welke functionele effecten kunnen produceren.
Nochtans, zien we deze eerste Fase I studie als een onmisbaar gegeven voor we kunnen overstappen naar de Fase II studie.
Bron : www.alsa.org
