Veelbelovende nieuwe resultaten van het HEALEY ALS-platformonderzoek ter behandeling van ALS

Cruciaal bij ALS-onderzoek is manieren te vinden om het ziekteverloop te vertragen. Onlangs werd op basis van gunstige resultaten van het HEALEY ALS-platformonderzoek fase 3 van het klinisch onderzoek gestart voor twee experimentele geneesmiddelen. Dat betekent dat de medicatie nu zal worden uitgeprobeerd bij een grotere testpopulatie om de vroege, ziekte vertragende resultaten te bevestigen. Fase 3 is de laatste fase alvorens goedkeuring wordt gevraagd aan het FDA.

Merit Cudkowicz, MD, voorzitter Neurologie en directeur van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS, dat verbonden is aan het Massachusetts General Hospital, Harvard Medical School, onthulde tijdens het 26ste Wereldcongres voor Neurologie de resultaten van de recente HEALEY-platformstudies en had het over het groeiende aantal beschikbare ALS-behandelingen de afgelopen tien jaar. Momenteel zijn er vijf goedgekeurde middelen op de markt, tegen slechts één tien jaar geleden. Het HEALEY ALS-platformonderzoek versnelt de zoektocht doordat meerdere geneesmiddelen gelijktijdig kunnen worden getest.

"Dat we over al deze nieuwe behandelingen beschikken, is een echte game changer", zegt Dr. Cudkowicz. "Vroeger konden we de mensen nauwelijks helpen, maar nu kunnen we ten minste veel doen voor hun levenskwaliteit. Er is nog veel onderzoek nodig om de onderliggende biologische factoren van de ziekte beter te doorgronden en om meer doelgerichte therapieën te ontwikkelen, maar de perspectieven zijn gunstig dankzij de inzet van een grote gemeenschap van wetenschappers, artsen en ALS-patiënten."

Vertaling: Bart De Becker
Bron: World Federation of Neurology - PRNewswire