Verge Genomics dient voor het eerst doses aan mensen toe in een fase 1-onderzoek naar VRG50635, een nieuwe therapie tegen ALS

• Nieuw doelwit ontdekt en klaar voor klinisch gebruik in slechts vier jaar, met behulp van CONVERGE™, het door AI gestuwde, op menselijk gebruik toegesneden platform van Verge.
• VRG50635 is één van de eerste geneesmiddelen die uitsluitend aan de hand van een technologisch platform werden ontdekt, ontwikkeld en klaargemaakt voor klinisch onderzoek.

Verge Genomics, een door technologie gestuwde biotechnologische onderneming van het klinische stadium, is een pionier van de artificiële intelligentie (AI) en menselijke data om een nieuwe wending te geven aan geneesmiddelenontwikkeling. Ze kondigde vandaag aan dat een eerste doses VRG50635 is toegediend in een fase 1 klinisch onderzoek. VRG50635 is een kleine moleculeremmer van PIKfyve, een nieuw therapeutisch doelwit voor amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het product werd ontdekt door CONVERGE™, het door AI gestuwde en op mensen toegesneden platform van Verge.

“Al vele jaren verlaten onderzoekers zich op dieren- en cellulaire modellen om nieuwe doelwitten te identificeren. Dat behelst een al te grote vereenvoudiging van de enorme complexiteit van de menselijke biologie, meer bepaald voor ziekten als ALS”, zegt Robert H. Scannevin, PhD, Chief Scientific Officer van Verge Genomics. “Het CONVERGE™-platform gaat uit van en integreert menselijke gegevens en menselijke modelsystemen gedurende het hele ontdekkings- en ontwikkelingsproces. Dit levert unieke inzichten op in de biologische basis van ALS. Het voorspelt bovendien geneesmiddelendoelwitten zoals PIKfyve, die een ruime impact kunnen hebben op deze complexe, voor de ziekte relevante processen. We kijken ernaar uit te gepasten tijde de vorderingen in ons klinisch onderzoek naar VRG50635 en verdere studies te delen.”

Dankzij de evaluatie van meer dan 11,4 miljoen datapunten van weefsel van ALS-patiënten en van genetische datasets, ontdekte CONVERGE™ dat het verlies van endolysosomale functie een causatief mechanisme van ALS vormt, en dat PIKfyve een veelbelovend nieuw therapeutisch doelwit is. VRG50635 is een krachtige PIKfyve-remmer die de endolysosomale functie herstelt in de neuronen van ALS-patiënten en die efficiënt is gebleken in meerdere preklinische studies naar modellen van motorneuronendegeneratie die relevant zijn voor ALS. VRG50635 is de enige PIKfyve-remmer die momenteel klinisch wordt ontwikkeld die specifiek is geoptimaliseerd voor de behandeling van ziekten van het centrale zenuwstelsel zoals ALS en zou een topper kunnen worden.

De studie, die voor het eerst op mensen wordt toegepast, is gerandomiseerd, dubbelblind, placebo gecontroleerd, met enkelvoudige en meervoudige toenemende doses, en evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid, de farmacokinetica en de farmacodynamica van VRG50635 bij gezonde vrijwilligers (Fase 1a) en in meerdere doses bij ALS-patiënten (Fase 1b). Meer informatie vindt u op  https://www.isrctn.com/ISRCTN14792372.

“We zijn trots dat we niet zomaar één van de vele door AI gestuwde biotechondernemingen zijn die het klinische stadium halen, maar ook één van de eerste om een nieuwe klinische samenstelling naar voren te schuiven tegen een nieuw doelwit, dat uitsluitend door ons platform werd ontdekt en ontwikkeld”, zegt Alice Zhang, CEO van Verge Genomics. “Dat we VRG50635 in slechts vier jaar van de onderzoeksfase naar het klinische stadium hebben geloodst, is een duidelijk bewijs van de toewijding van onze ploeg aan een gedisciplineerde uitvoering en wijst op de potentiële efficiëntie van door technologie gestuwde geneesmiddelenontdekking. Dit vormt nog maar het begin van onze plannen om een robuuste klinische geneesmiddelenpijplijn uit te bouwen en toont aan dat een mens-tot-mensbenadering in tegenstelling tot een dier-tot-mensbenadering het potentieel heeft voor grotere klinische successen.”

Vertaling: Bart De Becker
Bron: website Verge Genomics