Verge Genomics kondigt mijlpalen aan in samenwerking met Lilly om nieuwe behandelingen voor ALS te ontdekken en ontwikkelen

Lilly gaat twee doelen ontwikkelen die zijn geïdentificeerd en gevalideerd met behulp van het AI-gestuurde, volledig menselijke CONVERGE®-platform van Verge Genomics 

Demonstratie van de robuuste voorspellende kracht van CONVERGE® - 83% van de geprioriteerde doelen werd gevalideerd in ziekterelevante modellen, een percentage dat aanzienlijk hoger ligt dan de industrienormen

Verge Genomics, een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat pioniert in het gebruik van kunstmatige intelligentie (AI) en menselijke data om de ontdekking en ontwikkeling van geneesmiddelen te transformeren, heeft aangekondigd dat Eli Lilly & Company ("Lilly") ervoor heeft gekozen om de ontwikkeling van therapeutische middelen tegen twee gevalideerde medicijndoelen voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) voort te zetten als onderdeel van de samenwerking van de bedrijven, die in juli 2021 van start ging. De doelen werden geïdentificeerd en gevalideerd door Verge's AI-gestuurd CONVERGE®-platform, met 83% van de geprioriteerde doelen gevalideerd in ziekterelevante modellen, een percentage dat aanzienlijk hoger ligt dan de industrienormen, wat de robuuste voorspellende kracht van CONVERGE® aantoont. Doelselectie triggerde mijlpaalbetalingen op korte termijn van Lilly aan Verge. Verge komt in aanmerking voor aanvullende downstream-economie naarmate de programma's vorderen.

"Door ons te voorzien van wetenschappelijk overtuigende doelvoorspellingen, die werden ondersteund door elegante validatie-experimenten in menselijke celsystemen, hebben het Verge-team en het CONVERGE®-platform meerdere veelbelovende therapeutische doelen opgeleverd", aldus Michael Hutton, Ph.D., Senior Vice President en CSO, Neurodegeneration and Genetic Medicine bij Lilly. "We kijken ernaar uit om voort te bouwen op hun werk met als doel ALS-medicijnkandidaten te ontwikkelen om tegemoet te komen aan de aanzienlijke onvervulde behoeften van patiënten bij deze dodelijke ziekte." 

In 2021 gingen Verge en Lilly een samenwerking van 3 jaar aan om nieuwe therapeutische doelen voor ALS te ontdekken en valideren die de focus zouden worden voor daaropvolgende medicijnontdekking en -ontwikkeling. Verge ontving maximaal $ 25 miljoen aan initiële investeringen, eigen vermogen en mogelijke mijlpalen op korte termijn, met een totale dealwaarde van $ 694 miljoen plus mogelijke royalty's op de langere termijn.

"Deze prestatie bevestigt de voorspellende kracht van CONVERGE® om uniek inzichten te ontsluiten in de biologische basis van ALS en zinvolle doelen te ontdekken voor complexe ziekten", aldus Robert H. Scannevin, Ph.D., Chief Scientific Officer bij Verge Genomics. "Door robuuste computationele voorspellingen te combineren met overtuigende experimentele gegevens, hebben we Lilly in staat gesteld om geselecteerde doelen verder te ontwikkelen." 

Verge blijft ook VRG50635 ontwikkelen, haar interne leidende kandidaat-medicijn voor de behandeling van sporadische en familiale ALS. VRG50635 wordt momenteel geëvalueerd in een Fase 1B Proof-of-Concept (PoC)-studie in Canada en verschillende Europese landen. De inschrijving is voltooid en de dosisverhoging, inclusief naar het hoogste dosisniveau, is aan de gang. De PoC-studie van Verge omvat innovatieve technologie die grote hoeveelheden onpartijdige, objectieve, ziekterelevante moleculaire en klinische gegevens verzamelt om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacologische dosisrespons en werkzaamheid, inclusief voor ziektemodificatie, op de juiste manier te beoordelen. VRG50635 is een krachtige, oraal biobeschikbare en hersenpenetrerende PIKfyve-remmer waarvan is aangetoond dat deze de overleving verbetert in ALS-patiënt-afgeleide motorneuronen en die werkzaamheid heeft getoond in meerdere preklinische studies in ALS-relevante modellen van motorneuronendegeneratie. 

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: Verge Genomics