WVE-004 studie bij patiënten met C9orf72 mutaties krijgt financiering

Verkorte versie

Wave Life Sciences heeft bijkomende financiële steun gekregen voor een lopende klinische “basket”-proef in fase 1b/2a die hun experimentele therapie WVE-004 onderzoekt, bij mensen met ALS en/of front-temporale dementie (FTD), veroorzaakt door mutaties in het gen C9orf72.
De zogenaamde basket-studies, gewoonlijk gebruikt in het domein van kanker, testen eenzelfde therapie bij mensen met verschillende ziektes die een gemeenschappelijke moleculaire oorzaak hebben. 
De proef van Wave, FOCUS-C9 (NCT04931862) genoemd, is de eerste basket-studie bij neurologische aandoeningen. De studie werd midden 2021 gelanceerd en zoekt nu volwassenen in de leeftijd van 18-80 op locaties in Europa, Canada, en Australië; je kan hier meer informatie vinden over de aanmelding.

De nieuwe financiering werd verleend door the Association for Frontotemporal Degeneration (AFTD) en the Alzheimer’s Drug Discovery Foundation (ADDF) via hun gezamenlijke fonds Treat FTD, dat tot $2 miljoen voorziet aan financiering gebaseerd op de fase en het bereik van de studie. Er werd geen specifiek bedrag aangekondigd voor de WVE-004 studie. Het Fonds Treat FTD is bedoeld om proeven in een vroeg stadium te ondersteunen, proeven voor behandelingen of instrumenten voor ziektes in verband met FTD.
De investering zal de evaluatie van functionele onderzoeken en vloeiende en digitale biomarkers in FOCUS-C9 ondersteunen, wat kan helpen om klinisch betekenisvolle maatregelen te identificeren om te informeren over de ontwikkeling van behandelingen voor FTD en mogelijks ALS.

Vertaling: E. Van Daele
Bron: ALS News Today