Ontwikkeling en evaluatie van een klinisch staging systeem voor Amyotrofische Laterale Sclerose
17-12-2013
Ontwikkeling en evaluatie van een klinisch staging systeem voor Amyotrofische Laterale Sclerose
Abstract
Achtergrond
Het inschalen van de ernst van een ziekte is handig voor prognose, besluitvorming en kostenplanning. Er bestaat echter geen veelgebruikt, gevalideerd staging systeem voor Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Ons doel was het ontwikkelen van een ALS staging systeem (ALS Milano-Torino Staging) dat het waargenomen progressief verlies van de onafhankelijkheid en het functioneren capteert.
Methoden
Klinische mijlpalen in ALS-progressie werden gedefinieerd aan de hand van het verlies van onafhankelijkheid in de vier belangrijke domeinen van de ALS functionele rating schaal (ALSFRS): slikken, lopen/voor zichzelf-zorgen, communiceren en ademen. En werden als volgt gedefinieerd: stadium 0, functioneel verlies zonder verlies van onafhankelijkheid in enig domein; stadia 1–4: naargelang het aantal domeinen waarin onafhankelijkheid verloren is gegaan; met overlijden als stadium 5. Staging criteria zijn getest bij patiënten die deelnamen aan een studie over de kwaliteit van zorg in ALS (QOC-studie); eindpunten omvatten functioneren (ALSFRS), kwaliteit van leven (QOL; Short form-36) en gezondheidskosten. De waarschijnlijkheid van de overgang naar een ander stadium werd in de QOC-studie en in een tweede klinische studie met lithiumcarbonaat in ALS beoordeeld.
Resultaten
70/118 (59.3%) deelnemers in de QOC-studie gingen over naar een hoger stadium van de ziekte ten opzichte van hun basislijn stadium na 12 maanden. Functionele (ALSFRS) en QOL meetresultaten waren omgekeerd gerelateerd aan het ziektestadium. Gezondheidskosten waren rechtstreeks gerelateerd met toenemende ziekte stadia van 0 tot 4 (p < 0.001). De kans op de overgang van een bepaald stadium vanaf de startlijn was meestal het grootst voor de daaropvolgende fase in beide studies.
Conclusies
Het voorgestelde ALS Milano-Torino Staging systeem correleert goed met de evaluaties van het functioneren, de kwaliteit van leven en de gezondheidskosten. Verdere studies zijn nodig om dit systeem te valideren.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry
