ALS beroert de ganse wereld

26-07-2013

Op 37-jarige leeftijd, in 1941, stierf de Amerikaanse honkballer Lou Gehrig, 2 jaar nadat hij was gediagnosticeerd met de ziekte ALS. Het verschrikkelijke leed van ALS-patiënten, hun vrienden en hun familie trekt zowat overal te wereld uitgebreide liefdadige hulp aan, maar tot nu toe zijn er toch nog velen die de omvang van deze ziekte niet ten volle begrijpen. Dit jaar loopt er een onafhankelijke Britse docufilm, ‘I am Breathing’, over een jongeman die zijn getuigenis aflegt van het ogenblik van zijn diagnose tot aan zijn dood. De film probeert meer begrip voor en kennis van deze ziekte te creëren. En meer dan 70 jaar later begint ook het onderzoek stilaan een licht te werpen op een potentieel pad naar een effectieve behandeling en een eventuele remedie, grotendeels toegeschreven aan recente ontwikkelingen in de cellulaire biologie en stamcellenonderzoek.

Het afsterven van een cel is een kenmerk van neurodegeneratieve ziektes, evenals vele storingen in het centraal zenuwstelsel. Het verlies van cellen wordt verhoogd door het gebrek aan regeneratieve capaciteiten voor celvervanging en reparatie. Een manier om dit te vermijden is een celvervangende therapie via regeneratieve neurale stamcellen. De voordelen van deze therapeutische behandeling zijn reeds onderzocht bij de ziekte van Parkinson, de ziekte van Huntington, en multiple sclerose. Stamcellen die voorlopers zijn van zenuwcellen (nakomelingen van geïmplanteerde stamcellen) kunnen neurale reparatie opwekken via neurobescherming en aanpassingen aan het immuunsysteem van de gastheer.

Een andere techniek impliceert het herprogrammeren van volwassen menselijke cellen om meerdere krachtige stamcellen op te wekken. Deze behandeling produceert specifieke cellen voor overplanting op de patiënt. Of dergelijke cellen op lange termijn kunnen overleven, kunnen veranderen in functionele zenuwcellen of herstel kunnen brengen in de hersenen valt nog af te wachten. Het herstel van ratten met neurologische verwondingen vertoonde één week na overplanting vooruitgang. De wetenschappers betrokken bij deze studie waren snel om het overdreven enthousiasme te relativeren, want de verbetering was waarschijnlijk niet toe te schrijven aan de vervanging van de zenuwcellen, maar werd geassocieerd met verhoogde groeifactoren van de bloedvaten, die zich waarschijnlijk aanpasten aan de toename van de capaciteit van de zenuwcellen. Deze studie levert evenwel het bewijs dat de overplanting van menselijke stamcellen een veilige en efficiënte behandeling is om herstel na neurale schade te bevorderen.

‘Neuralstem’ is een biotech bedrijf dat door middel van gepatenteerde technologie neurale stamcellen van de menselijke hersenen en ruggenmerg produceert, en de essentiële verschillen van deze cellen leidt naar significant volgroeide, physiologische menselijke zenuwcellen en steunweefsel (niet-neurale hersencellen). Neuralstem voltooide in februari 2013 een Fase I klinische proef voor ALS en ontving de goedkeuring van het FDA om te starten met Fase II. Fase II betreft het rechtstreeks injecteren van grotere hoeveelheden van deze stamcellen in de top van de wervelkolom. De proeven in Fase I bewezen niet alleen dat de techniek veilig was, maar dat de patiënten zelfs bij een lage dosis duidelijk verbetering ondervonden. Ondanks deze positieve reacties is de behandeling nog steeds in de primaire fase en potentiële langetermijnbijwerkingen moeten nog worden geobserveerd en geregistreerd.

Een studie van de Northwestern Universiteit in Illinois stelt dat zenuwcellen in ‘fluorescerende jasjes’ ALS beter kunnen leren begrijpen. Van de ongeveer twee miljard cellen in de hersenen, worden er slechts 75.000 motorische zenuwcellen getroffen door de ziekte ALS. In deze universiteit hebben medische onderzoekers de zenuwcellen geïsoleerd die afsterven bij ALS, en aangekleed in ‘fluorescerende jassen’, zodat de onderzoekers ze nauwkeuriger kunnen bestuderen. ’We hebben een techniek ontwikkeld om te onderzoeken wat deze cellen zo kwetsbaar en ziek maakt’ verklaart neuroloog Professor Hande Ozdinler. Deze techniek staat Ozdinler en zijn collega's ook toe te onderzoeken welke motorische zenuwcellen niet afsterven, zodat wetenschappers kunnen ontdekken wat hen beschermt.

‘Nu hebben we een model van één motorische zenuwcel die sterft en één die bestendig blijft,’ zei Ozdinler. ‘Dat is het perfecte experiment. We kunnen nu onderzoeken waarom de ene zenuwcel zo immuun blijft en wat de andere zenuwcel zo kwetsbaar maakt. En dat is precies wat we willen ontdekken’.

Bewerking en vertaling: Bea Peeters

Bron: Monolith Magazine