AB Science annonce que la FDA autorise le masitinib IND dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA), permettant ainsi aux patients américains de commencer leur étude de phase 3

AB Science SA annonce aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a autorisé la demande de recherche de nouveaux médicaments (IND) de la société, lui permettant de lancer son étude de phase 3 sur le masitinib (AB19001) dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

"C'est vraiment une bonne nouvelle pour nous tous et en particulier pour les patients et nous visons à lancer l'essai de confirmation de phase 3 dans la SLA dès que les conditions sur les sites cliniques américains se stabiliseront après la pandémie de coronavirus", a déclaré Alain Moussy, co -fondateur et PDG d'AB Science.

L'étude AB19001 est une étude internationale de phase 3 multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, en groupe 3, visant à comparer l'efficacité et l'innocuité du masitinib en association avec le riluzole par rapport au placebo en association avec le riluzole pour le traitement des patients souffrant de la SLA.

Le critère d'évaluation principal de l'étude est le changement absolu par rapport au départ du score fonctionnel évalué à l'aide de l'échelle de notation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R) après 48 semaines de traitement. Le critère d'évaluation secondaire principal est l'évaluation combinée de la fonction et de la survie (EFC).

L'étude inclura 495 patients randomisés dans l'un des trois groupes de traitement dans un rapport 1: 1: 1.

● Groupe 1: titration du masitinib commençant à 3,0 mg / kg / jour et augmentant à 4,5 mg / kg / jour, plus riluzole
● Groupe 2: titration du masitinib commençant à 3,0 mg / kg / jour et augmentant à 4,5 mg / kg / jour puis à 6,0 mg / kg / jour, plus riluzole
● Groupe 3: placebo correspondant, plus riluzole

L'étude AB19001 vise à confirmer les résultats précédemment publiés [1] de la première étude de phase 2/3 (AB10015) qui a démontré que le masitinib à 4,5 mg / kg / jour en association avec le riluzole ralentissait significativement le déclin de l'ALSFRS-R de 27% par rapport à riluzole seul à la semaine 48 (valeur p <0,05).

Des preuves d'une relation dose-réponse ont été observées dans la précédente étude AB10015 avec des doses d'entretien de 3,0 et 4,5 mg / kg / jour, avec un profil de sécurité acceptable. Par conséquent, cet essai de confirmation évaluera une dose encore plus élevée de 6,0 mg / kg / jour dans l'un des deux bras actifs.

La conception de l'essai de phase 3 AB19001 a bénéficié de l'assistance du protocole, la forme spéciale d'avis scientifique disponible pour les développeurs de médicaments orphelins désignés, obtenue du comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

La justification de l'utilisation du masitinib chez les patients SLA est étayée par un solide corpus de preuves démontrant que l'action pharmacologique du masitinib dans la microglie et les mastocytes peut ralentir la progression de la maladie à médiation microgliale, réduire la neuro-inflammation et moduler le microenvironnement neuronal dégénératif dans les deux régions centrales. (CNS) et les systèmes nerveux périphériques (PNS) [2–5].

Le professeur Albert Ludolph, professeur de neurologie et président du département de neurologie de l'hôpital universitaire et de la faculté de médecine d'Ulm en Allemagne, et coordinateur international de l'étude AB19001, a déclaré: « Je suis extrêmement satisfait de cette autorisation de la FDA, qui représente une étape importante pour la développement du masitinib dans la SLA. Le masitinib est le premier médicament qui cible à la fois la microglie et les mastocytes à évaluer dans la SLA. Je suis convaincu que cette approche représente un ajout potentiel prometteur à nos options thérapeutiques actuellement limitées pour les patients atteints de SLA. »

Traduction : Christina Lambrecht

Source : GlobeNewswire