Alpha Cognition annonce la désignation d'un médicament orphelin pour sa plateforme de progranuline

VANCOUVER -- Alpha Cognition, une société de biothérapie thérapeutique au stade clinique, a annoncé aujourd'hui qu'elle avait obtenu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour sa plateforme de produits de progranuline pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

L'Alpha-602, la progranuline, est une protéine qui a une puissante capacité à protéger les neurones qui sont soumis à un stress. Dans les études précliniques, Alpha Cognition. a démontré que la progranuline peut corriger les défauts cellulaires causés par la modification des patrons de protéines dans les motoneurones. Alpha Cognition développe une forme spécifique de progranuline, appelée Alpha-602, pour le traitement des patients SLA.

L'US Orphan Drug Act prévoit des incitations spéciales pour le développement de traitements pour les maladies rares, telles que la SLA. Pour qu'un médicament soit admissible à la désignation de médicament orphelin, le médicament et la maladie doivent répondre à certains critères spécifiés. Au premier trimestre de 2020, la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à Alpha-602 pour le traitement de la SLA. Alpha-602, progresse actuellement grâce à des programmes de développement préclinique et de toxicologie.

Le directeur scientifique d'Alpha Cognition, le Dr Denis Kay, a déclaré: «Cette désignation de médicament orphelin accordée marque une étape importante dans le développement clinique d'Alpha-602 pour le traitement de la SLA.

Traduction : Christina Lambrecht

Source : PR Newswire