Amylyx Pharmaceuticals annonce AMX0035 démontrait bénéfice de traitement statistiquement significatif avec SLA dans l’essai CENTAUR

19-12-2019

L’étude Atteint le Critère d’Évaluation Primaire du Ralentissement de SLA comme Mesuré par ALSFRS-R

Amylyx Pharmaceuticals Inc., une compagnie pharmaceutique axée sur le développement de nouveaux traitements pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et autres maladies neurodégénératives, et le Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General ont annoncé aujourd’hui que AMX0035 démontrait un bénéfice de traitement statistiquement significatif pour les personnes avec la SLA dans l’étude CENTAUR. Dans l’étude, les participants prenant AMX0035 avaient un ralentissement de progression de la maladie SLA comme mesuré par le ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R-) comparé au placebo (p0.05), le résultat primaire de l’essai.

Des résultats détaillés de CENTAUR seront soumis pour publication après examen par des pairs et présentation au prochain congrès médical.

‘’Ce jour marque un pas en avant significatif dans la lutte pour développer de nouveaux traitements pour la SLA,’’ disait le Dr. Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D. investigatrice principale de l’étude CENTAUR, investigatrice au Healey Center for ALS at Mass General and Assistant Professor of PM&R at Harvard Medical School and Spaulding Rehabilitation Hospital. ‘’ Les résultats de l’étude mettent en exergue AMX0035 comme un nouveau traitement potentiellement bénéfique pour les personnes avec SLA, et la conception et l’exécution de l’essai CENTAUR sont un témoignage de la véritable collaboration entre les nombreux intervenants dans cette lutte. Merci à tous ceux qui ont rendu ceci possible, et j’ai hâte de présenter les résultats d’étude complets dans les mois prochains.’’ 

‘’Nous sommes honorés et reconnaissants d’avoir atteint ce jalon après avoir travaillé près de sept ans au développement de AMX0035’’ disait Joshua Cohen, CEO, Chairman, et Co-Fondateur de Amylyx. ‘’Merci à chaque participant, famille, physicien, infirmière, coordinateur,  fournisseur, et conseiller qui a travaillé et qui continue à travailler avec nous pour améliorer la vie des personnes avec la SLA.’’

‘’Avec ces résultats, Amylyx a maintenant une responsabilité d’aller de l’avant aussi efficacement que possible, vu que les personnes vivant avec la SLA n’ont pas le temps d’attendre,’’ disait Justin Klee, President and Co-Founder of Amylyx. ‘’Nous travaillerons étroitement avec la FDA et la communauté SLA, incluant les merveilleux sites de direction et de membres  Northeast ALS Consortium, qui ont conduit l’essai CENTAUR, pour décider de prochaines étapes et nous continuerons à garder tout le monde informé.’’

Les participants en CENTAUR ont obtenu l’option après l’essai de s’inscrire dans une extension d’étude ouverte pour recevoir un traitement avec AMXOO35. Près de 90 pourcent des participants qui complétèrent CENTAUR ont élu de s’inscrire dans l’extension d’étude. Des données intérimaires de l’extension d’étude en cours seront présentées en 2020. 

En outre, la compagnie fournira une mise à jour sur les plans de règlementation et de plus amples détails sur les plans d’accès élargi au début 2020. 

‘’ALS Finding a Cure est fier d’avoir catalysé et soutenu l’étude CENTAUR, et je suis encouragée par ce que les résultats signifient pour les personnes vivant avec la SLA. Notre team au Mass General Neurological Clinical Research Institute est fier de cette collaboration avec Amylyx et nos collègues dans le Northeast ALS Consortium dans cette importante étude,’’ a commenté le Dr. Merit Cudkowicz, Chief Medical Officer de ALS Finding a Cure, Director of the Healey Center for ALS, Chief of Neurology at Mass General,  and the Julieanne Dorn Professor of Neurology at Harvard Medical School. ‘’ Il nous tarde de faire avancer cette recherche et de ce que cela pourrait signifier pour ceux vivant avec la SLA.’’

Le Dr. Neil Thakur, executive vice president for mission strategy at the ALS Association, ajoutait, ‘’Nous sommes fiers d’avoir soutenu AMX0035 et Amylyx  à partir d’un stade précoce et sommes très excités concernant ce que AMX0035 peut accomplir pour les personnes avec la SLA. Cette compagnie et team d’étude se sont focalisés sur la perspective du patient durant la conception et la conduite de cette étude, et nous sommes heureux de travailler et d’innover de concert avec eux. Nous sommes excités de continuer à collaborer sur cette thérapie à l’avenir.’’

Le Dr. Rudolph Tanzi, Ph.D., Kennedy Professor of Neurology, Massachusetts General Hospital, chair of the Cure Alzheimer’s Fund Research Leadership Group and chair of the Amylyx SAB, faisait savoir, ‘’Les résultats positifs de l’étude CENTAUR ALS, démontrent que le nouveau mécanisme de AMX0035 peut représenter une nouvelle approche de traitement non seulement pour la SLA, mais pour la maladie d’Alzheimer. Je suis très enthousiasmé par le bénéfice démontré de AMX0035 dans les personnes avec la SLA, et j’attends avec impatience les résultats de l’essai PEGASUS en cours pour les personnes avec la maladie d’Alzheimer.’’

SLA, également connue comme la maladie de Lou Gehrig, est une maladie neurodégénérative progressive, qui affecte les cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière. La neurodégénération progressive en SLA conduit éventuellement à la mort de motoneurones et la perte d’habilité du cerveau d’entamer et de contrôler le mouvement musculaire. Avec une action musculaire progressivement affectée, les patients peuvent devenir paralysés dans des stades ultérieurs et incapables de respirer normalement.

 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Business Wire

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