Amylyx Pharmaceuticals kondigt aan dat AMX0035 in het CENTAUR-onderzoek een statistisch significant behandelingsvoordeel heeft vertoond bij mensen met ALS

De studie haalt het primaire eindpunt: ALS vertragen zoals gemeten door de ALSFRS-R

Amylyx Pharmaceuticals, Inc., een farmaceutische onderneming die zich toelegt op de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) en andere neurodegeneratieve ziektes, kondigde vandaag samen met het Sean M. Healey & AMG Center for ALS van het Mass General aan dat AMX0035 in de CENTAUR-studie een significant behandelingsvoordeel heeft vertoond voor mensen met ALS. Tijdens de studie bleek dat deelnemers die AMX0035 namen in vergelijking met placebo (p<0,05) een statistisch significante vertraging van het ALS-ziekteverloop vertoonden zoals gemeten door de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS (ALSFRS-R). Dit vormt het primaire resultaat van het onderzoek.

Gedetailleerde resultaten van CENTAUR zullen worden vrijgegeven aan mede-experten ter publicatie en presentatie op een toekomstig medisch congres.

“We zijn vandaag getuige van een belangrijke stap voorwaarts in de strijd voor de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor ALS,” zegt dr. Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., leidend onderzoeker van de CENTAUR-studie, onderzoeker aan het Healey Center for ALS aan het Mass General en assistent-professor PM&R aan de Harvard Medical School en het Spaulding Rehabilitation Hospital. “De studieresultaten plaatsen AMX0035 in de schijnwerpers als een potentieel voordelige nieuwe behandeling voor mensen met ALS, en het ontwerp en de uitvoering van het CENTAUR-onderzoek getuigen van een voorbeeldige samenwerking van de vele belanghebbenden in die strijd. Ik bedank iedereen die dit mogelijk heeft gemaakt, en kijk ernaar uit de volledige studieresultaten te presenteren in de komende maanden.”

“Het is een eer en het stemt ons nederig dat we deze mijlpaal hebben behaald na bijna zeven jaar werk aan de ontwikkeling van AMX0035,” zegt Joshua Cohen, CEO, voorzitter en medeoprichter van Amylyx. “Ik bedank alle deelnemers, families, artsen, verplegers en verpleegsters, coördinators, verkopers en adviseurs voor hun niet aflatende inspanningen om het leven van mensen met ALS te verbeteren.”

“Deze resultaten leggen Amylyx een verantwoordelijkheid op de schouders, namelijk efficiënt verder timmeren aan de weg, want mensen met ALS kunnen het zich niet veroorloven te wachten”, zegt Justin Klee, voorzitter en medeoprichter van Amylyx. “We zullen nauw samenwerken met het FDA en de ALS-gemeenschap, waaronder de voortreffelijke leidende en ledensites van het Northeast ALS Consortium die het CENTAUR-onderzoek hebben uitgevoerd, om onze volgende stappen te bepalen. We zullen ook iedereen goed op de hoogte blijven houden.”

De deelnemers aan CENTAUR kregen de optie zich na het onderzoek in te schrijven voor een open-label extensiestudie waarbij ze AMX0035 kunnen blijven krijgen. Bijna 90 procent van de deelnemers die CENTAUR afwerkten, koos hiervoor. Tussentijdse gegevens van de lopende extensiestudie zullen worden gepresenteerd in 2020.

Bovendien zal de onderneming het publiek begin 2020 updaten over de regelgevende plannen en over verdere details over de plannen voor geëxpandeerde toegang.

“ALS Finding a Cure is trots dat het een drijvende en ondersteunende kracht is geweest voor de CENTAUR-studie, en het is bemoedigend dat de resultaten zoveel betekenis hebben voor mensen met ALS. Onze ploeg aan het Mass General Neurological Clinical Research Institute is trots op dit samenwerkingsverband met Amylyx en met onze collega’s van het Northeast ALS Consortium bij de verwezenlijking van deze belangrijke studie”, zegt dr. Merit Cudkowicz, Chief Medical Officer van ALS Finding a Cure®, directeur van het Healey Center for ALS, hoofd Neurologie aan het Mass General, en de Julieanne Dorn-professor Neurologie aan de Harvard Medical School. “We kijken ernaar uit dit onderzoek verder te ontwikkelen ten behoeve van mensen die met ALS leven.”

Dr. Neil Thakur, uitvoerend vicevoorzitter voor missiestrategie van de ALS Association, voegt hieraan toe: “We zijn trots dat we AMX0035 en Amylyx vanaf een vroeg stadium hebben ondersteund en we zijn opgewonden over de mogelijkheden die AMX0035 biedt voor mensen met ALS. Deze onderneming en de studieploeg hebben zich tijdens het ontwerp en de uitvoering van deze studie geconcentreerd op het perspectief van de patiënt en we zijn blij dat we samen kunnen werken en samen kunnen innoveren. We zijn opgetogen dat we in de toekomst kunnen blijven samenwerken om deze therapie verder te ontwikkelen.”

Dr. Rudolph Tanzi, Ph.D., Kennedy-professor Neurologie, Massachusetts General Hospital, voorzitter van de Cure Alzheimer’s Fund Research Leadership Group en voorzitter van de Amylyx SAB, deelde het volgende met ons: “De positieve resultaten van de CENTAUR-ALS-studie tonen aan dat het nieuwe mechanisme van AMX0035 niet alleen een nieuwe behandelingsbenadering kan vormen voor ALS, maar ook voor de ziekte van Alzheimer. Ik ben erg opgetogen over het aangetoonde voordeel van AMX0035 bij mensen met ALS, en ik kijk uit naar de resultaten van het lopende PEGASUS-onderzoek voor mensen met Alzheimer.”

ALS is een progressieve neurodegeneratieve ziekte die de zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast. De progressieve neurodegeneratie bij ALS leidt uiteindelijk tot het afsterven van motorneuronen en zorgt ervoor dat de hersenen niet langer spierbewegingen kunnen aansturen en controleren. Naarmate de spierkracht afneemt, raken patiënten in een later stadium van de ziekte mogelijk verlamd en ondervinden ze moeilijkheden bij het ademhalen.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Business Wire