Amylyx Pharmaceuticals annonce son intention de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) pour l'AMX0035 pour le traitement de la SLA dans les prochains mois

Amylyx Pharmaceuticals a annoncé son intention de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour l'AMX0035 (phénylbutyrate de sodium (PB) et taurursodiol (TURSO)) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La décision de la société de soumettre la demande dans les mois à venir fait suite à des discussions récentes avec la FDA, notamment une réunion préalable à la demande d'autorisation de mise sur le marché qui s'est tenue le 15 juillet 2021.

"Nous sommes ravis de nous diriger vers la soumission aux États-Unis d'une NDA pour l'AMX0035 et nous sommes impatients de continuer à travailler avec la FDA", a déclaré Joshua Cohen, co-directeur général, président et cofondateur d'Amylyx. "Pour ceux qui vivent avec la SLA, le temps est la ressource la plus importante, et nous restons concentrés sur l'avancement de l'AMX0035 à travers le processus de développement clinique aussi efficacement que possible", a ajouté Justin Klee, co-PDG, directeur et co-fondateur d'Amylyx. "Nous sommes infiniment reconnaissants pour tout le soutien et les efforts de ALS Finding a Cure, de l'ALS Association, de I AM ALS, du Healey & AMG Center at Mass General et du Northeast ALS Consortium, ainsi que de tous les participants à l'essai CENTAUR pour leur implication essentielle à l'approche de cette étape importante."

"L'AMX0035 a montré qu'il pouvait offrir aux personnes vivant avec la SLA et à leurs familles un espoir pour l'avenir", a déclaré Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., investigatrice principale de l'essai CENTAUR, investigatrice au Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital et professeur adjoint de PM&R à la Harvard Medical School et au Spaulding Rehabilitation Hospital. "Nous sommes très heureux d'apprendre cette évolution positive et nous sommes optimistes quant au fait que l'AMX0035 pourrait faire une réelle différence dans la vie des personnes atteintes de SLA dans le monde entier."

"C'est un autre grand pas en avant pour les Américains vivant avec la SLA. Dans l'essai CENTAUR, mené par le Northeast ALS Consortium et le Healey & AMG Center du Mass General, on a constaté que l'AMX0035 ralentissait la progression de la SLA et prolongeait la vie", a déclaré Merit Cudkowicz, M.D., co-investigatrice  principale de l'essai CENTAUR et co-fondatrice du Northeast ALS Consortium, directrice du Healey & AMG Center for ALS et présidente du département de neurologie du Massachusetts General Hospital et  Julieanne Dorn Professor of Neurology à la Harvard Medical School.

Comme indiqué précédemment, Amylyx a déposé une présentation de drogue nouvelle (NDS) pour l'AMX0035 pour le traitement de la SLA auprès de Santé Canada en juin 2021. Amylyx a également l'intention de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMA) pour l'AMX0035 au Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) d'ici la fin de l'année 2021 et de lancer un essai clinique mondial de phase 3 avec des sites en Europe et aux États-Unis au troisième trimestre 2021. L'essai de phase 3 PHOENIX (A35-004 PHOENIX) de l'AMX0035 pour le traitement des personnes atteintes de SLA évaluera la sécurité et l'efficacité de l'AMX0035 dans une population internationale d'environ 600 patients et s'appuiera sur les résultats de l'essai CENTAUR. Amylyx étudie actuellement la possibilité d'un programme d'accès élargi (EAP) aux États-Unis. S'il est mis en œuvre, l'EAP se déroulera parallèlement à l'essai de phase 3 PHOENIX en cours et à l'examen de la demande de commercialisation. De plus amples informations sur l'EAP sont attendues au quatrième trimestre 2021.

A propos d'AMX0035
AMX0035 est un produit expérimental composé de deux agents actifs complémentaires, le phénylbutyrate de sodium (PB) et le taurursodiol (TURSO; également connu sous le nom d'ursodoxicoltaurine), qui ont été combinés dans une coformulation pour réduire la mort et le dysfonctionnement neuronaux. AMX0035 est conçu pour cibler les voies de dégénérescence neuronale dépendant du réticulum endoplasmique et des mitochondries dans la SLA et d'autres maladies neurodégénératives.

                                                                                                                              
Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: Businesswire