Amylyx Pharmaceuticals kondigt plan aan om in de komende maanden een New Drug Application (NDA) in te dienen voor AMX0035 voor de behandeling van ALS

16-09-2021

Amylyx Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat het van plan is een New Drug Application (NDA) in te dienen bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor AMX0035 (natriumfenylbutyraat (PB) en taurursodiol (TURSO)) voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). De beslissing van het bedrijf om de aanvraag in de komende maanden in te dienen, volgt op recente besprekingen met de FDA, waaronder een pre-NDA-vergadering die op 15 juli 2021 werd gehouden.

"We zijn verheugd om de Amerikaanse indiening van een NDA voor AMX0035 dichterbij te brengen en kijken ernaar uit om met de FDA te blijven samenwerken," zei Joshua Cohen, Co-CEO, voorzitter en medeoprichter van Amylyx. "Voor mensen die leven met ALS is tijd het belangrijkste middel, en we blijven gefocust om AMX0035 zo efficiënt mogelijk door het klinische ontwikkelingsproces te loodsen," voegde Justin Klee, Co-CEO, Bestuurder en Medeoprichter van Amylyx toe. "We zijn eindeloos dankbaar voor alle steun en inspanningen van ALS Finding a Cure, de ALS Association, I AM ALS, het Healey & AMG Center at Mass General en het Northeast ALS Consortium, en alle deelnemers aan de CENTAUR-studie voor hun kritische betrokkenheid nu we deze mijlpaal naderen."

"AMX0035 heeft aangetoond potentieel te hebben om ALS-patiënten en hun families hoop voor de toekomst te bieden," zegde Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., hoofdonderzoekster van de CENTAUR-studie, onderzoekster in het Healey & AMG Centrum voor ALS in het Massachusetts General Hospital en assistent-professor PM&R aan de Harvard Medical School en het Spaulding Rehabilitation Hospital. "We zijn zeer verheugd over deze positieve ontwikkeling en optimistisch dat AMX0035 een echt verschil kan maken in het leven van mensen met ALS over de hele wereld."

"Dit is opnieuw een grote stap voorwaarts voor Amerikanen die leven met ALS. In de CENTAUR-studie, geleid door het Northeast ALS Consortium en het Healey & AMG Center in Mass General, bleek AMX0035 zowel de progressie van ALS te vertragen als het leven te verlengen," aldus Merit Cudkowicz, M.D., mede-hoofdonderzoekster van de CENTAUR-studie en medeoprichtster van het Northeast ALS Consortium, directrice van het Healey & AMG Center voor ALS en voorzitster van Neurologie in het Massachusetts General Hospital en Julieanne Dorn Professor of Neurology aan de Harvard Medical School.

Zoals eerder gemeld, heeft Amylyx in juni 2021 een New Drug Submission (NDS) voor AMX0035 voor de behandeling van ALS ingediend bij Health Canada. Amylyx is ook van plan om tegen eind 2021 een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van AMX0035 in te dienen bij het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en een wereldwijde Fase 3 klinische studie te starten met sites in Europa en de Verenigde Staten in het derde kwartaal van 2021. De Fase 3 PHOENIX studie (A35-004 PHOENIX) van AMX0035 voor de behandeling van mensen met ALS zal de veiligheid en doeltreffendheid van AMX0035 beoordelen in een internationale populatie van ongeveer 600 patiënten en zal voortbouwen op bevindingen uit de CENTAUR studie. Amylyx onderzoekt momenteel de mogelijkheid voor een Expanded Access Program (EAP) in de Verenigde Staten. Als het EAP wordt geïmplementeerd, zou het parallel lopen met de lopende Fase 3 PHOENIX studie en het onderzoek van de marketingaanvraag. Meer informatie over het EAP wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2021.

Over AMX0035
AMX0035 is een onderzoeksproduct dat bestaat uit twee complementaire actieve stoffen, natriumfenylbutyraat (PB) en taurursodiol (TURSO; ook bekend als ursodoxicoltaurine), die werden gecombineerd in een co-formulering om neuronale dood en disfunctie te verminderen. AMX0035 is ontworpen om het endoplasmatisch reticulum en de mitochondriaal-afhankelijke neuronale degeneratieroutes in ALS en andere neurodegeneratieve ziekten aan te pakken.

                                                                                                                             
Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: Businesswire
 

Share