Essai clinique : Amylyx Pharmaceuticals lance l’étude pilote CENTAUR

03-10-2017

CentaurL’entreprise Amylyx Pharmaceuticals, soutenue par la ALS Association, recherche jusqu’à 132 volontaires à travers le pays pour la phase II de son essai clinique CENTAUR (Combination of Phenylbutyrate and Tauroursodeoxycholic Acid) afin d’évaluer l’efficacité et l’innocuité d’AMX0035 dans le traitement de la SLA. Le Neurology Clinical Research Institute (NCRI) du Massachusetts General Hospital et le Northeast ALS Consortium (NEALS) superviseront cet essai et 25 centres médicaux membres du NEALS y participeront dans tout le pays. La ALS Association et ALS Finding a Cure® ont financé le projet grâce à une subvention de 2,96 millions de dollars.

Joshua Cohen, Justin Klee

CENTAUR est une étude pilote randomisée de 24 semaines, en double aveugle, contrôlée versus placebo. Le principal objectif de l’essai est d’évaluer l’innocuité et la tolérabilité d’AMX0035 ainsi que son impact sur la progression de la maladie sur une période de 24 semaines, au moyen de l’échelle ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale). Il s’intéressera également aux effets d’AMX0035 sur les fonctions respiratoires, les biomarqueurs exploratoires et la tension isométrique qui sera mesurée via l’ATLIS (Acute Test of Limb Isometric Strength). C’est le premier essai multicentrique à utiliser le test ATLIS, développé par le docteur Patricia Andres du Massachusetts General Hospital. L’essai comportera également une étude d’extension en ouvert, ce qui permettra aux patients de pouvoir continuer le traitement au terme des 24 semaines.

AMX0035, le candidat thérapeutique d’Amylyx, est une combinaison de phénylbutyrate de sodium (PB) et d’acide tauroursodésoxycholique (TUDCA) administrée par voie orale, qui travaille synergétiquement à la diminution des inflammations et du taux de mort neuronale. Le PB et le TUDCA ont déjà tous deux été testés lors d'essais cliniques sur la SLA, et ont démontré une bonne tolérabilité et innocuité, ainsi que des signes préliminaires d’efficacité.

Pour plus d’informations sur l’étude CENTAUR, rendez-vous sur le site www.clinicaltrials.gov, identifiant NCT03127514 ou dans les centres NEALS participant à l’essai clinique.

 

Source : The ALS Association

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