Klinische Test: Amylyx Pharmaceuticals werft momenteel kandidaten voor Fase II CENTAUR Clinical Trial

Amylyx Pharmaceuticals, gesteund door de ALS Association, werft momenteel tot 132 personen aan uit heel het land voor een klinische test Fase II CENTAUR (Combinatie van Fenylbutyraat en Tauroursodeoxycholzuur) om de efficiëntie en veiligheid van AMX0035 bij de behandeling van ALS te beoordelen. Het Neurology Clinical Research Institute (NCRI) van het Massachusetts General Hospital en de Northeast ALS Consortium (NEALS) zullen de test superviseren. Hieraan gaan ook, verspreid over de Verenigde Staten, 25 medische centra die lid zijn van NEALS, deelnemen. Samen met ALS Finding a Cure® steunde de ALS Association deze belangrijke test voor een bedrag van 2,96 miljoen $.

CENTAUR is een 24 weken durende, willekeurige, dubbelblinde en via placebo's gecontroleerde Fase II klinische test. De test stelt zich als voornaamste doel om de veiligheid en de tolerantie van AMX0035 te evalueren en de impact van dit middel op de voortgang van de ziekte te beoordelen zoals die wordt afgemeten met de herziene Functionele Ratingschaal voor ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale - ALSFRS-R) tijdens de studieperiode van 24 weken. De test zal tevens de impact van AMX0035 evalueren op isometrische aanspanningen zoals afgemeten door ATLIS (Acute Test of Limb Isometric Strength), ademhalingsfunctie en experimentele biomarkers. Dit is de eerste test met meerdere centra waarbij wordt gebruikgemaakt van ATLIS, dat ontwikkeld werd door Dr. Patricia Andres van het Massachusetts General Hospital. De test krijgt ook een open-label vervolgonderzoek zodat alle patiënten die hebben meegedaan nog kunnen kiezen voor een vervolgbehandeling wanneer de behandelingsperiode van 24 weken afgelopen is.

AMX0035, de therapeutische kandidaat van Amylyx, is een oraal te gebruiken combinatie van natriumfenylbutyraat (PB) en tauroursodeoxycholzuur (TUDCA) dat synergistisch werkt om de kans op afsterven van zenuwcellen en op ontstekingen te verminderen. Zowel PB als TUDCA werden reeds individueel getest bij vorige klinische ALS-tests: beide verbindingen bleken veilig en tolerant te zijn en leverden de eerste tekenen van efficiëntie.

Meer informatie over de CENTAUR-test kunt u vinden op www.clinicaltrials.gov, NCT03127514 of op de website van de klinische NEALS-testen.

Vertaling: André De Laet

Bron: The ALS Association