Answer ALS : la recherche collaborative contre la SLA

Johns Hopkins, Cedars-Sinai et Massachusetts General : un partenariat dans le plus grand projet SLA

Trois institutions de santé du plus haut niveau se sont récemment réunis pour former la plus grande initiative coordonnée et globale du pays, contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La semaine dernière, le Robert Packard Center de recherche en SLA de l'Université Johns Hopkins, l’Institut de médecine régénératrice de Cedars-Sinai Medical Center et l’Institut de recherche clinique neurologique du Massachusetts Général Hôpital ont officiellement lancé un projet de recherche commun en ALS sous le nom Answer  ALS, qui s'engage à :

● Découvrir les causes en ALS ;
● Développer des modèles sophistiqués de cellules humaines pour comprendre l'ALS et screener des médicaments et des thérapies cellulaires ;
● Initier des programmes personnalisés de thérapie ALS issus des données cellulaires des patients –mêmes à partir des cellules du cerveau ;
● Découvrir des thérapies qui peuvent considérablement ralentir, stopper et finalement guérir ALS ; et
● Donner tout info gratuitement pour l’utilisation dans le monde entier par les cliniciens, les scientifiques et les firmes pharmaceutiques pour faire avancer rapidement des produits thérapeutiques.

Answer ALS a été fondé à partir du meeting de la Gleason ALS Team en 2013, où certains des meilleurs chercheurs et membres de la communauté ALS se sont réunis en l'honneur du joueur de la NFL Steve Gleason qui se bat actuellement dans son propre combat avec la SLA. « C'est une démarche sans précédent pour comprendre et vaincre la maladie, » a déclaré Dr Jeffrey Rothstein, directeur de l'Institut de Science du Cerveau et du Robert Packard Center for ALS Research de l'Université Johns Hopkins et le directeur exécutif de Answer ALS. « Ce projet réunira des chercheurs en ALS mondialement connus pour travailler contre une chrono agressive pour comprendre, traiter et éventuellement  trouver un remède pour cette maladie. Le financement initial substantiel de ces généreux supporters est une avancée essentielle dans notre effort pour donner espoir aux personnes touchées par l'ALS. »

« Nous sommes entrain de combiner des données volumineuses, analyses biologiques complètes, technologie et la science d'une manière qui n'aurait pas été possible il y a une dizaine d'années » , a déclaré Clive Svendsen, Ph.D., directeur de l'Institut de médecine régénératrice au Cedars-Sinai Medical Center et co-directeur de Answer  ALS. « Ce qui est si passionnant et si important, c'est que toutes ces données seront accessibles au public par accès libre, ouvert à la communauté de recherche en ALS, afin que nous puissions faire des progrès plus rapides et plus importantes ensemble pour trouver un remède pour cette maladie. »

« En s'appuyant sur des données cliniques et des systèmes de collecte d’échantillon construits par le Consortium ALS nord-est (NEALS) avec le soutien de l'Association ALS et ALS Finding a Cure Foundation, l’inclusion des participants et l’échange de données et des échantillons est accélérée, » a déclaré Merit Cudkowicz, MD, chef de neurologie et co-directeur de l'Institut de recherche clinique neurologique au Massachusetts General Hospital et co-directeur de Answer ALS. « En partenariat avec nos patients, leurs familles et nos ambassadeurs NEALS en recherche, ce projet de collaboration accélérera de trouver des traitements pour les personnes atteints de SLA. »

Ensemble, ces institutions aideront à créer la plus vaste base de données d’ALS à ce jour, y compris des renseignements essentiels sur des données patients de partout aux États-Unis sur la clinique, la chimie, le génétique, les protéines, l’historique et la biologie. À l'aide d'apprentissage automatique et la technologie de données à grande échelle, les données recueillies serviront à faire la lumière sur ce qui exactement provoque ALS, ses sous-types, voies anormales et des cibles thérapeutiques potentielles. Cette information complète et accumulée servira de ressource indispensable pour les futurs essais cliniques et facilitera un meilleur contrôle de l'efficacité des thérapeutiques nouvelles mises au point.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS News today

Analytique de données volumineuses et génomique stimule la recherche collaborative contre la SLA

24-09-2015

Par Jennifer Bresnick 

Trois grands centres académiques médicaux joignent leurs forces d’analytique de données volumineuses pour attaquer la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), une condition neuromusculaire dégénérative commune mais encore mal comprise.

Johns Hopkins University’s Robert Packard Center pour la recherche contre la SLA, Cedars-Sinai Medical Center’s Regenerative Medicine Institute et le Massachusetts General Hospital Neurological Clinical Research Institute vont coordonner les efforts de recherche pour découvrir les causes génétiques de la SLA, en utilisant les progrès de la génomique, la médecine de précision, l’apprentissage automatique et les développements pharmaceutiques pour progresser vers un remède contre la maladie mortelle.

Ce projet, surnommé Answer ALS représente « une approche sans précédent pour comprendre et vaincre la maladie », a déclaré Dr. Jeffrey Rothstein, Directeur du Brain Science Institute et le Robert Packard Center for ALS Research at Johns Hopkins University et le Directeur Exécutif d’Answer ALS.

Alors que la recherche contre la SLA a attiré une très grande attention internationale depuis l’année dernière, après que les médias sociaux aient fait de l’Ice Bucket Challenge un moyen de récolter des fonds pour des organisations de recherche à but non-lucratif, les cliniciens ont actuellement peu d'options de traitement pour les patients diagnostiqués avec la maladie. La collaboration avec Answer ALS espère changer cela.

« Ce projet réunira des scientifiques qui font de la recherche contre la SLA, renommés mondialement, à travailler ensemble contre une chronologie agressive pour développer une compréhension, un traitement et enfin un remède contre cette maladie » a poursuivi Rothstein. « Le financement initial substantiel de ces généreux donateurs est une étape cruciale dans nos efforts pour donner de l’espoir à ceux qui sont touchés par la SLA. »

Les chercheurs mettront au point une base de données cliniques et génétiques centralisée qui soutiendra la recherche trans-organisationnelle ciblée à découvrir les origines et causes de la maladie. Les organisations espèrent définir plus clairement les sous-types et les méthodes de développement de la maladie dans la première étape vers le développement de nouveaux essais cliniques qui peuvent produire des traitements personnalisés.

« Nous combinons des données volumineuses, des analytiques biologiques complètes, la science et la technologie d’une manière qui n’aurait pas été possible il y a une dizaine d'années, » a déclaré Clive Svendsen, PhD, Directeur du Regenerative Medicine Institute au Cedars-Sinai Medical Center et vice-directeur d’Answer ALS. « Ce qui est si excitant et important est que toutes ces données seront mises à la disposition du public avec accès libre et gratuit à la communauté de recherche contre la SLA, afin que nous puissions faire des pas plus grands et plus rapides pour trouver un remède contre cette maladie. »

« En exploitant des systèmes de collecte de données cliniques et d’échantillons construits par la Northeast ALS Consortium (NEALS) avec le soutien de l’ALS Association et de ALS Finding a Cure Foundation, le nombre de participants et le partage de données et d’échantillons sera accéléré, » a ajouté Merit Cudkowicz, MD, Chef de Neurologie et vice-directeur du Neurological Clinical Research Institute au Massachusetts General Hospital et vice-directeur d’Answer ALS.

Ce projet permettra de recueillir des données cliniques longitudinales sur au moins 1000 patients atteints de SLA, et examinera également les cellules du cerveau de patients affectés à l’aide de la génomique et des analyses avancées d'imagerie robotiques. La coalition a déjà soulevé
$ 20 millions en financement pour soutenir sa mission, soutenue par les parties prenantes, y compris la National Football League, PGA Tour, et ALS Finding a Cure.

« Pour accélérer le développement de traitements pour les personnes atteintes de la SLA, nous avons réuni une équipe remarquable de scientifiques, une vraie puissance, afin de répondre à une des questions les plus difficiles et les plus importantes dans la biologie de la SLA, » a déclaré Peter Foss, Président du ALS Finding a Cure Foundation et General Manager du projet de recherche de GE/NFL TBI.

 « Nous soutenons la science ouverte et collaborative qui aborde des questions sur la thérapie fondamentale et qui prévoit le partage de données immédiat avec la communauté. Ceci est la meilleure approche pour accélérer la recherche pour un remède pour toutes les personnes atteintes de la SLA ».

Traduction : Ligue SLA : Els

Source : HealthITAnalytics.com