Answer ALS: collaboratief ALS-onderzoek

Johns Hopkins, Cedars-Sinai en Massachusetts General: partners in het grootste project rond Answer ALS

Drie prominente gezondheidsorganisaties hebben onlangs de koppen bij elkaar gestoken om het grootste gecoördineerde en meest uitgebreide initiatief van het land te realiseren rond Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Vorige week hebben het Johns Hopkins University’s Robert Packard Center voor ALS-research, het Cedars-Sinai Medical Center’s Regenerative Medicine Institute en het Massachusetts General Hospital Neurological Clinical Research Institute officieel een gemeenschappelijk ALS-researchproject gelanceerd in het kader van Answer ALS, met de volgende doelstellingen:

● De oorzaken van ALS blootleggen;
● Gesofisticeerde modellen van menselijke cellen ontwikkelen om een beter begrip te krijgen van ALS en de mogelijkheden te onderzoeken voor behandeling met medicatie en celtherapieën;
● Geïndividualiseerde programma's voor ALS-therapie opstarten op basis van de celdata van de hersencellen van de patiënt;
● Op zoek gaan naar therapieën die ALS aanzienlijk kunnen afremmen, stopzetten en uiteindelijk genezen; en
● Alle verzamelde informatie wereldwijd gratis ter beschikking stellen aan klinische medici, wetenschappers en de farmaceutische industrie om snel tot therapeutische oplossingen te komen.

Answer ALS werd opgericht naar aanleiding van de ALS Team Gleason-top in 2013, waar een aantal van de meest deskundige onderzoekers en andere leden van de ALS-gemeenschap samenkwamen als eerbetoon aan Steve Gleason, een speler van de National Football League die kampt met ALS. Volgens Dr. Jeffrey Rothstein, Directeur van het Brain Science Institute en het Robert Packard Center voor ALS-research aan de Johns Hopkins University en Executive Director van Answer ALS “is dit een totaal nieuwe aanpak om inzicht te krijgen in een ziekte en ze te genezen. Dit project zal wereldvermaarde ALS-onderzoekers samenbrengen om binnen een bijzonder strak tijdschema kennis te vergaren over deze ziekte, ze te behandelen en uiteindelijk ook te genezen. De substantiële financiële bijdragen van deze genereuze schenkers zijn cruciaal voor onze inspanningen om ALS-patiënten hoop te bieden.”

“We combineren algemene gegevens, uitvoerige biologische analyses, technologie en wetenschap op een manier die tien jaar geleden nog niet mogelijk was”, aldus Clive Svendsen, PhD, directeur van het Regenerative Medicine Institute aan het Cedars-Sinai Medical Center en codirecteur van Answer ALS. “Het is stimulerend en belangrijk dat al deze gegevens openbaar, gratis en vrij toegankelijk zullen zijn voor de ALS-researchgemeenschap, zodat we samen sneller en efficiënter tot een oplossing kunnen komen voor deze ziekte.”

“Door collectiesystemen van klinische en steekproefgegevens te exploiteren die werden ontwikkeld door het Northeast ALS Consortium (NEALS), met de steun van de ALS Association en de ALS Finding a Cure Foundation, zullen we sneller nieuwe deelnemers kunnen inschakelen en gegevens en steekproeven delen”, zegt Merit Cudkowicz, MD, Hoofd Neurologie en codirecteur van het Neurological Clinical Research Institute aan het Massachusetts General Hospital en codirecteur van Answer ALS. “Samen met onze patiënten, hun families en onze NEALS- ambassadeurs zullen we met dit samenwerkingsproject sneller behandelingen vinden voor mensen met ALS.”

Gezamenlijk zullen deze instellingen de meest uitgebreide ALS-databank tot nog toe helpen tot stand brengen, die essentiële informatie zal bevatten over de klinische, chemische, genetische, proteïne-gerelateerde, historische en biologische gegevens van patiënten uit de hele VS. Met behulp van machine learning en grootschalige gegevenstechnologie zullen de verzamelde gegevens worden gebruikt om licht te werpen op de exacte oorzaken van ALS, de subtypes ervan, abnormale ontwikkelingen en potentiële basisproducten voor geneesmiddelen. Deze bijzonder uitgebreide informatie zal dienst doen als een onontbeerlijke bron van toekomstige klinische tests en het gemakkelijker maken om de efficiëntie van de pas ontwikkelde therapieën te controleren.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS News Today

Belangrijke data-analyse, genomica om collaboratief ALS-onderzoek te stimuleren

24-09-2015

Door Jennifer Bresnick 

Drie grote academische medische centra bundelen hun data-analytische krachten om Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) – een alledaagse, maar weinig begrepen neurodegeneratieve aandoening – aan te pakken.

Het Johns Hopkins University’s Robert Packard Center for ALS Research, het Cedars-Sinai Medical Center’s Regenerative Medicine Institute en het Massachusetts General Hospital Neurological Clinical Research Institute zullen het onderzoek leiden dat de hoofdoorzaak van ALS wil blootleggen. Daarvoor zullen ze gebruik maken van de vooruitgang in genomica, precieze medicatie, machinekennis en farmaceutische ontwikkelingen om zo naar een remedie toe te werken die de fatale ziekte kan genezen.

Het project, Answer ALS genoemd, vertegenwoordigt “een ongeëvenaarde benadering om de ziekte te bevatten en te overwinnen”, zegt Dr. Jeffrey Rothstein, directeur van het Brain Science Institute en het Robert Packard Center for ALS Research aan de Johns Hopkins University en leidinggevend directeur van Answer ALS.

Hoewel het onderzoek naar ALS de voorbije jaren grote internationale aandacht kreeg nadat op sociale media de Ice Bucket Challenge tot het leven geroepen werd als een manier om non-profit onderzoekscentra te financieren, heeft de medische wereld momenteel weinig behandelingsmogelijkheden te bieden aan patiënten die de diagnose ALS krijgen. Het Answer ALS-samenwerkingsverband hoopt dit te kunnen veranderen.

“Dit project zal wereldvermaarde wetenschappers in ALS-onderzoek samenbrengen om tegen een strakke tijdslimiet te werken aan het begrijpen, behandelen en eventueel genezen van de ziekte.”, vervolgt Rothstein. “De substantiële, initiële financiering van gulle supporters is een cruciale stap voorwaarts in onze poging om hoop te bieden aan ALS-patiënten.”

Onderzoekers zullen een fonds oprichten waarin medische en genetische gegevens gecentraliseerd worden die organisatieoverschrijdend onderzoek – bedoeld om de oorsprong en de evolutie van de ziekte te ontdekken – zullen funderen. De organisaties hopen zo tot een duidelijker beeld te komen van de subtypes van de aandoening en van de ontwikkeling ervan als een eerste stap naar het ontwikkelen van nieuwe medische testen die een persoonlijke behandeling kunnen genereren.

“We combineren belangrijke gegevens, grootschalige biologische analyses, technologie en wetenschap op een manier die tien jaar geleden ondenkbaar geweest zou zijn.”, zegt Clive Svendsen, PhD, directeur van het Medicine Institute in het Cedars-Sinai Medical Center codirecteur van Answer ALS. “Wat tegelijk zo spannend en belangrijk is, is dat al deze gegevens publiek beschikbaar gemaakt zullen worden met een vrije en open toegang tot de ALS research-gemeenschap, zodat we samen sneller en grotere stappen kunnen zetten om een remedie te vinden tegen deze ziekte.”

“Door medische gegevens te gebruiken en systemen om steekproeven te verzamelen, ontwikkeld door Northeast ALS Consortium (NEALS) met de steun van de ALS Association en de ALS Finding a Cure Foundation, zal de registratie van deelnemers en het delen van gegevens en steekproeven versneld worden.”, voegt Merit Cudkowicz, MD, hoofd van Neurologie en codirecteur van het Neurological Clinical Research Institute van het Massachusetts General Hospital en codirecteur van Answer ALS eraan toe.

Dit project zal longitudinale medische gegevens verzamelen van ten minste 1000 ALS-patiënten en hun hersenen onderzoeken door gebruik te maken van geavanceerde genomica en robotfoto’s. De coalitie heeft al 20 miljoen dollar bijeengebracht om deze missie te financieren, gesteund door belanghebbenden zoals de National Football League, PGA TOUR en ALS Finding a Cure.

“Om de ontwikkeling van een behandeling voor mensen met ALS te versnellen, hebben we een opmerkelijk team van wetenschappers samengebracht – een ware krachtcentrale – om een van de moeilijkste en belangrijkste vragen te beantwoorden inzake de biologie van ALS.”, zegt Peter Foss, voorzitter van de ALS Finding a Cure Foundation en general manager van het GE/NFL TBI research project.

“We steunen open, collaboratieve wetenschap die fundamentele therapiegedreven vragen aanpakt en werkt met een systeem van realtime verspreiding van gegevens. Dit is de beste benadering om zo snel mogelijk een geneesmiddel te vinden voor iedereen die lijdt aan ALS.

Vertaling: ALS Liga: Laetitia

Bron: HealthITAnalytics.com