Arimoclomol de Orphazyme reçoit US Fast Track Designation dans la Sclérose Latérale Amyotrophique

Copenhague, Danemark – Orphazyme, une compagnie biopharmaceutique avant-gardiste dans la réponse de la Protéine de Choc Thermique pour le traitement de maladies orphelines neurodégénératives, annonce que la Compagnie a reçu le Statut de Désignation Accélérée (Fast Track Designation) de la US Food and Drug Administration (FDA) pour le développement de arimoclomol pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique.

Kim Stratton, Chief Executive Officer, a dit, ‘’Ceci est le troisième Statut de Désignation Accélérée que arimoclomol a reçu de la FDA, ce qui souligne en outre le potentiel de notre médicament expérimental, le sérieux, et le besoin médical hautement inassouvi dans les maladies que nous ciblons. Nous continuons à évaluer arimoclomol dans une phase 3 d’essai clinique en SLA et nous attendons avec impatience les premiers résultats de l’essai en H1 2021’’.

Arimoclomol a également reçu le statut de Désignation Accélérée de la FDA pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick Type C (NPC) et la Myosite à Inclusions Sporadique (sIBM).

Fast Track est une désignation de la FDA d’un médicament expérimental pour une évaluation accélérée pour faciliter le développement de médicaments qui traitent une condition grave ou mortelle et replissent un besoin médical non satisfait. Le statut Fast Track renferme l’éligibilité pour une Approbation Accélérée et Examen Prioritaire si certains critères sont remplis, ainsi qu’une Révision Continue, ce qui signifie qu’une compagnie peut soumettre des sections complétées de sa Demande de Licence Biologique (BLA) ou Demande de Drogue Nouvelle (NDA = DDN) pour une révision par la FDA, plutôt que d’attendre jusqu’à ce que chaque section soit complétée avant que l’entière application puisse être révisionnée.

Orphazyme a initié un essai phase 3 en août 2018 avec arimoclomol en SLA. Les premiers résultats de cet essai sont attendus en H1 2021.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Orphazyme, Inc.

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