Orphazyme en partenariat pour l'extension de l'étude de phase 3 sur Arimoclomol

03-09-2019

Orphazyme a annoncé qu’elle poursuivrait en collaboration avec World Clinical Trials l’extension à long terme de l’étude de phase 3 sur l’arimoclomol, un traitement oral potentiel de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

ORARIALS-01 est un essai randomisé, à double insu et contrôlé par placebo (NCT03491462), en cours dans 30 centres en Amérique du Nord et en Europe. Il évalue l'efficacité et l'innocuité des gélules d'arimoclomol chez 245 adultes atteints de SLA qui ont connu une faiblesse - définie par une faiblesse des membres, des problèmes de déglutition / élocution ou un essoufflement - dans les 18 mois suivant le début de l'étude.

La liste du nombre de participants à l’essai a été complétée, la première personne était recrutée en août 2018. Après le dépistage / stade initial, les patients sont randomisés dans un rapport 2:1 en arimoclomol ou un placebo pendant 76 semaines. 18 patients sous traitement stable par Radicava (edaravone), par Mitsubishi Tanabe, participeront également à l'étude aux États-Unis.

 Son objectif principal est de mesurer l’efficacité de l’arimoclomol, déterminée par une évaluation combinée de la fonction et de la survie. Les objectifs secondaires incluent des modifications de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA, et le moment pour que les patients aient besoin d'une ventilation permanente assistée.

Les premiers résultats sont attendus au premier semestre de 2021.
Orphazyme, basé au Danemark, a conclu fin 2017 un accord de partenariat avec World Clinical Trials, un organisme mondial de recherche, en raison de son expertise de niche dans la conduite d'essais cliniques portant sur des maladies rares et sur celles du système nerveux central (cerveau et moelle épinière). 

Les patients ayant terminé ORARIALS-01 seront autorisés à poursuivre ou à démarrer un traitement par arimoclomol dans le cadre de l’étude ouverte (NCT03836716), qui doit se terminer d’ici août 2020.

La SLA se caractérise par l’agglomération de protéines mal repliées (anormales) dans des cellules nerveuses spécialisées qui contrôlent le mouvement, appelées motoneurones. Arimoclomol est destiné à éliminer ces amas de protéines en augmentant la production de protéines de choc thermique, qui amplifient la fonction des lysosomes - des structures cellulaires qui décomposent les matériaux indésirables, y compris les parties cellulaires en excès ou usées.

Arimoclomol est capable de traverser la barrière hémato-encéphalique, ce qui protège le système nerveux central des envahisseurs tels que les virus susceptibles d'être véhiculés dans la circulation sanguine. La désignation de médicament orphelin lui a été attribuée aux États-Unis et en Europe comme traitement potentiel de la SLA.

Arimoclomol est également à l’étude en tant que thérapie pour les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C, de la maladie de Gaucher et de la myosite sporadique à inclusion.

 

Traduction : Christina Lambrecht

Source : ALS News Today

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