Des chercheurs traitent la SLA chez des animaux de laboratoire à l'aide de la thérapie génique

15-11-2018

Des chercheurs de l’Université de Californie à San Diego (UCSD) ont mené avec succès des études animales d’une thérapie génique qui semblait guérir chez les souris une maladie semblable à la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

ALS

La SLA est une maladie neurodégénérative progressive affectant les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière. Il existe deux types de SLA, sporadique et familial. Le sporadique est la forme la plus courante aux États-Unis, représentant 90 à 95% des cas. La SLA familiale (FALS) représente entre 5 et 10% des cas aux États-Unis et, comme son nom l’indique, est une forme héritée. Dans ces familles, il y a 50% de risque que chaque enfant hérite le gène muté et développe la maladie.

Parmi les membres du groupe FALS, 20% d’entre eux ont une mutation du gène SOD1 à l’origine de leur SLA.

Martin Marsala et Mariana Bravo Hernandez de l’UCSD ont injecté un composé qui a inhibé le gène SOD1 dans un virus. Ils ont injecté ce virus dans des souris atteintes d'une maladie héréditaire semblable à la SLA, et cela juste au-dessus de leur colonne vertébrale.

Bravo Hernandez a déclaré au New Scientist: « Nous l’injectons sous les membranes qui protègent la moelle épinière ; il n’y a donc pas de barrière. Ce qui nous permet d’avoir un impact direct sur tous les neurones de la moelle épinière. »

Chez les souris traités, l'apparition des symptômes de la SLA a été retardée de 80 jours. De plus, les souris traitées n'ont jamais atteint les niveaux de rigidité musculaire observés chez les souris non traitées. Il ne semblait y avoir aucun effet secondaire à long terme.

Les chercheurs ont présenté leurs résultats cette semaine lors de la réunion annuelle de la « Society for Neuroscience » à San Diego.

Dans les nécropsies des souris à la fin de l'essai, les souris non traitées présentaient de grands espaces dans les motoneurones. Les souris traitées, au contraire, ont montré que les neurones se propagent à travers la colonne vertébrale semblable aux souris saines. Selon New Scientist, « Bravo Hernandez a déclaré que le manque de neurones chez les souris non traitées était dû à la présence de protéines répandues mal repliées. Chez les souris traitées, ces protéines mal repliées ont été réduites de 50% dans la colonne vertébrale supérieure et de 80% dans la colonne vertébrale inférieure. »

Des études préliminaires sur des primates non humains ont montré que ce type d'injection peut y affecter les neurones de la colonne vertébrale. On prévoit de mener des essais de la thérapie génique chez les primates.

 

Traduction : Ligue SLA : Walter

Source : BioSpace

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