Comment les scientifiques espèrent traiter des maladies en modifiant notre ARN

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Ouvrant un nouveau chapitre dans la médecine génétique, les scientifiques ont conçu une méthode d’édition génique, capable d’activer ou de désactiver à volonté les mécanismes de production de protéines de certaines cellules.

La technique, appelée ARN (RNA) REPAIR, pourrait traiter un jour des maladies du cerveau, des muscles, du foie et des reins, dont les cellules ne réagissent pas facilement aux techniques de traitement de l’ADN (DNA) comme CRISPER-Cas9.

La plate-forme RNA REPAIR pourrait également être utile dans le traitement du cancer et des maladies auto-immunes- des maladies dans lesquelles affaiblir l’action d’un certain gène pendant une période de temps limitée peut faire la différence entre maladie et santé.

Le nouveau travail, publié mercredi dans la revue Science, complète un autre article innovant sur l’édition des gènes, qui est apparu simultanément dans la revue Nature. Ce nouvel « éditeur de base » peut améliorer les mutations dans l’ADN qui consistent en une seule lettre, sans que la double hélice ne doive être séparée et des changements indésirables ne soient causés.

Les développements soulignent la rapidité avec laquelle les scientifiques ont progressé de décrire simplement la séquence dans le génome humain à sa manipulation en détail, selon Don Conrad, un généticien à l’Université de Washington à St. Louis ».

« Nous pouvons contrôler la biologie humaine, » a dit Conrad qui n’était impliqué dans aucune des études.

Dans Science, Feng Zhang, biologiste moléculaire au MIT et le Broad Institute, ont créé un outil entièrement nouveau pour le traitement des gènes. Au lieu d’apporter des modifications à l’ADN, cet outil traite les messages chimiques dans l’acide ribonucléique, ou ARN, qui traduit les instructions de l’ADN dans chaque cellule en production de protéines.

De cette façon, il n’effectue pas de changement permanent dans le plan architectural de la cellule ; plutôt il modifie essentiellement la mise en œuvre de ce plan.

L’outil n’est efficace que dans les cellules qui ne se divisent pas ou ne se répliquent pas au-delà du stade de développement du fœtus. Mais ces cellules –un groupe qui comprend des neurones, des cellules musculaires et certaines cellules hépatiques et rénales-comptent pour une partie significative de ceux qui sont touchés par la maladie. Ils sont particulièrement sensibles au blessures chroniques, à la toxicité ou à l’infection, ce qui peut augmenter considérablement l’incidence de tumeurs dans ces tissus.

Comme un outil possible pour ralentir la dégénérescence des neurones, l’édition (le traitement) de l’ARN pourrait un jour se prouver utile dans le traitement de maladies telle que la maladie d’Alzheimer, de Parkinson et la sclérose latérale, a déclaré Jamiéson.

Cela pourrait arriver plus vite que les scientifiques avaient jamais cru pour possible.

« C’est arrivé si vite, c’est incroyable », a ajouté Conrad. « Il nous reste encore des années à compléter les essais CRISPR-Cas9 et nous avons déjà inventé quelque chose qui pourrait le remplacer »

Traduction : Celestine Jans

Source : Los Angeles Times