Hoe wetenschappers hopen ziekten te kunnen behandelen door ons RNA te bewerken

(verkorte versie)

Wetenschappers hebben een nieuw hoofdstuk toegevoegd aan genetische geneeskunde: ze hebben een methode uitgewerkt van genbewerking die het productieproces van proteïnes in bepaalde cellen naar eigen goedkeuren kan aan- of uitzetten.

De techniek wordt RNA REPAIR (RNA-HERSTEL) genoemd en zou in de toekomst ziekten kunnen behandelen in de hersenen, de spieren, de lever en de nieren, waar de cellen nu niet goed reageren op technieken voor het bewerken van DNA, zoals CRISPR-Cas9.

Het platform van RNA REPAIR zou ook zijn nut kunnen hebben bij het behandelen van kanker en auto-immuunziekten, waar het afzwakken van de actie van een bepaald gen voor een beperkte periode het verschil kan betekenen tussen ziek zijn en gezond.

Het nieuwe werk, nu woensdag uitgegeven in het tijdschrift Science, is een aanvulling bij een ander vernieuwend artikel rond genbewerking  (another gene-editing advance) dat tegelijkertijd verscheen in het tijdschrift Nature. Die nieuwe “basiseditor” kan mutaties in het DNA die slechts uit één letter bestaan, verbeteren zonder dat de dubbele helix opengespleten dient te worden en er ongewilde wijzigingen in het genoom  veroorzaakt worden.

De ontwikkelingen onderstrepen met welke snelle schreden wetenschappers erop vooruit zijn gegaan van het louter beschrijven van de opeenvolging in het menselijk genoom naar de behandeling ervan in detail, aldus Don Conrad, een geneticus aan de Washington University in St. Louis, die verder bij geen van beide studies betrokken was.

“We kunnen de menselijke biologie controleren,” zei Conrad nog.

In Science creëerde Feng Zhang, moleculair bioloog aan het MIT en het Broad Institute, een totaal nieuwe tool om genen te bewerken. In plaats van veranderingen aan te brengen in het DNA bewerkt deze tool de chemische boodschappen in ribonucleïnezuur (RNA - ribonucleic acid): zij vertalen instructies van het DNA in elke cel naar productie van proteïnes.

Op die manier is er geen permanente wijziging in het architecturale plan van de cel, maar is het veeleer de implementatie van dat plan die in essentie wordt aangepast.

De tool is enkel efficiënt in cellen die geen verdeling of replicatie met zich meebrengen eens het foetale ontwikkelingsniveau bereikt is. Echter, dergelijke cellen -een groep die neuronen en spiercellen plus bepaalde cellen in lever en nieren omvat- maken een significant deel uit van die cellen die door ziekte zijn aangetast. Ze zijn bijzonder gevoelig voor chronische kwetsuren, toxiciteit of infectie, die in hoge mate het voorkomen van tumoren in deze weefsels kunnen doen toenemen.

Als een mogelijke tool die het degenereren van neuronen kan afremmen, zou het bewerken van RNA in de toekomst zijn nut kunnen bewijzen bij het behandelen van ziekten als Alzheimer, Parkinson en Amyotrofische Laterale Sclerose, zei Jamieson.

Dit kan vlugger gebeuren dan wetenschappers ooit voor mogelijk hielden.

“Het is zo snel gebeurd, ongelofelijk,” voegde Conrad er nog aan toe. “We zijn nog steeds jaren verwijderd van volledige CRISPR-Cas9-testen en we hebben al iets uitgevonden dat in hun plaats zou kunnen komen.”

Vertaling: André De Laet

Bron: Los Angeles Times