La conférence sur la recherche explore les développements les plus prometteurs

Fin septembre des experts en recherche sur la SLA ont été invités par l’ALS Association à une conférence de trois jours pour discuter des développements thérapeutiques les plus prometteurs et envisager des coopérations: les oligonucléotides antisens, la thérapie génique et la thérapie de cellules souches.

Thérapie antisens

On pense que la thérapie acides aminés antisens offre le meilleur espoir pour les deux principales formes génétiques de la SLA causée par des mutations dans les gènes SOD1 et C9ORF72. Le but de cette thérapie est de détruire l'ARN messager avant que le processus de la maladie puisse se développer et causer des dommages aux neurones moteurs d'une personne.

Lors de la conférence, des chercheurs de l' Université de Washington à St. Louis ont parlé de leur travail qui teste l'efficacité d'une forme de thérapie antisens qui cible SOD1 et est administré par injection dans l'espace entourant la moelle épinière. Cette méthode qui a prouvé qu'elle est sûre pour les personnes atteintes de SLA. Les chercheurs prévoient en outre un essai clinique. Des chercheurs de l'Université de Californie à San Diego ont également signalé qu'une étude antisens sur la mutation C9ORF72 en développement est prévue pour la fin 2016.

La thérapie génique 


Dans la thérapie génique, un gène est inséré dans le système nerveux qui pénètre dans les cellules, puis devient actif (en d'autres termes, produit un grand nombre de copies d'ARN de travail) afin de produire une substance thérapeutique. Un avantage de la thérapie génique est que le gène reste actif pendant une période de temps plus longue, probablement pendant des mois, voire même pendant cinq ans.

Plusieurs chercheurs ont décrit leur travail sur le développement de la thérapie génique de la SLA . Chez Voyager Therapeutics à Cambridge, Massachusetts, un gène a été orienté sur SOD1, testé sur des animaux. A l'avenir, les chercheurs ont des plans pour transférer cette thérapie dans les études humaines. Des chercheurs de l'Ohio State University travaillent également à une thérapie qui pourrait ralentir la progression de la thérapie de l'atrophie musculaire spinale, similaire à la maladie SLA du motoneurone. Si cela était prouvé par des essais supplémentaires, ce serait une preuve importante en faveur de la thérapie génique.

La thérapie des cellules souches

A l’heure actuelle, les cellules souches sont utilisées pour la recherche sur les causes et les traitements de la SLA dans de nombreux laboratoires. Pendant la conférence, les chercheurs ont signalé qu'une étude en cours sur des cellules souches implantées dans la moelle épinière afin d'améliorer la santé des neurones moteurs détériorés, jusqu'à maintenant prouvées pour être sûres, cohabitent avec les cellules qui restent en vie. Toutefois, ce traitement n'a pas conduit à un changement mesurable dans la progression de la maladie.

En outre, à l'hôpital Cedars-Sinai de Los Angeles, des chercheurs ont créé des cellules souches afin de libérer des facteurs de croissance excédentaires qui ont été conçus pour aider les neurones moteurs à surmonter les effets toxiques du processus de la maladie de la SLA . Une première étude sur la sécurité, menée sur 18 personnes débutera probablement début 2016 .

What's Next?

«Avec ces réunions scientifiques nous voulons encourager les principaux chercheurs à dialoguer librement afin de faire circuler des idées importantes; de mettre en évidence les faiblesses de l'approche qui doivent être renforcées et promouvoir la collaboration et ce afin de faire avancer le domaine », a déclaré Lucie Bruijn, Ph.D., MBA , directeur scientifique de l'Association de la SLA . «Sur la base de ces critères, la réunion a été un grand succès . » «L'enthousiasme parmi nos chercheurs à propos de la progression du traitement de la SLA est ce qui anime ce domaine particulier, « Le Dr. Bruijn a répondu . «Leur engagement à trouver des traitements les plus efficaces dans le délai le plus court possible est ce que nous avons vu lors de cette réunion, comme nous le constatons tous les jours . « Nous sommes tous stimulés par les progrès sur le terrain et nous savons que nous devons travailler encore pour les faire avancer encore plus vite » .

Traduction : Jan Labeke

Source : ALS Association