Cytokinetics a obtenu désignation orphelin Européenne pour reldesemtiv pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

South San Francisco - Cytokinetics, incorporated a annoncé que la European Medicines Agency (EMA) a octroyé la désignation de produit médical orphelin à reldesemtiv pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Auparavant, reldesemtiv avait obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la SLA de la U.S. Food & Drug Administration. Cytokinetics développe reldesemtiv, un activateur de troponine rapide du muscle squelettique (FSTA) comme un traitement potentiel pour les personnes avec la SLA, SMA (= ASM) et certaines autres maladies et conditions débilitantes associées à de la faiblesse musculaire squelettique et/ou de la fatigue.

La désignation de produit médical orphelin est adoptée par la Commission Européenne, basée sur une opinion du Comité des médicaments orphelins de l’EMA (COMP).  La désignation de médicament orphelin est octroyée par l’EMA aux médicaments destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’une maladie entraînant une menace pour la vie ou chroniquement débilitante, affectant moins de 5 dans 10.000 personnes dans l'Union Européenne, ou pour laquelle il est peu probable que les coûts associés au développement et à la commercialisation du médicament seraient récupérés par la vente attendue sous des conditions de marché normales, sans les incitations fournies par la désignation. La désignation offre des incitations potentielles, qui peuvent inclure une exclusivité UE du marché pour une période de 10 ans à partir de la date de l’autorisation de commercialisation, recherche financée par l’UE, assistance de protocole et réductions de frais.

‘’La réception du statut orphelin en Europe est fondée sur le statut orphelin que nous avons reçu dans les États-Unis, renforçant le besoin continu inassouvi pour les patients dans ces régions clés, qui combattent l’affaiblissement de la fonction musculaire et les défis incessants liés à la SLA,’’ disait Fady I. Malik, M.D., Ph.D., Cytokinetics’ Executive Vice President of Research & Development (= Vice-président directeur de la recherche et du développement).

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : GlobeNewswire