Étude Phase 2, randomisée, placebo contrôlée, en double-aveugle, pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de Tecfidera dans les patients avec la SLA (TEALS Study) : Essai étude protocole clinique (SPIRIT Compliant = Conforme à SPIRIT)

25-02-2020

Résumé

Antécédents :
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est un désordre neurodégénératif progressif et fatal du système moteur humain. La neuroinflammation semble être un modulateur important de progression de maladie dans la SLA. Spécifiquement, la réduction des niveaux des cellules régulatrices  T (Treg), avec une augmentation dans les cellules T effectrices pro-inflammatoires, activation macrophage et régulation positive des voies co-stimulatoires, ont également été associées à une évolution rapide de la maladie en SLA. L’infusion autologue de Tregs élargies dans les patients SLA sporadiques, a résulté dans une plus grande fonction suppressive, ralentissement de la progression de la maladie et stabilisation de la fonction respiratoire. Tecfidera (fumarate de diméthyle) accroît le ratio des cellules anti-inflammatoires (Treg) aux cellules T pro-inflammatoires dans les patients atteints de sclérose en plaques récurrente/rémittente et rééquilibre le régulateur : axe inflammatoire vers un phénotype neuroprotectif. En conséquence, le but de cette étude était d’évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité de Tecfidera dans la SLA sporadique.

Méthodes :
L’étude est un essai  clinique investigateur Phase 2 multicentrique, randomisé, placebo contrôlé, en double aveugle, évaluant l’efficacité et l’innocuité de Tecfidera chez les patients avec la SLA sporadique. L’étude dure 40 semaines, avec une période d’étude de 36 semaines, et une visite fin d’étude se passant à 40 semaines ou à la terminaison/rétractation anticipée de l’étude. L’étude TEALS a été enregistrée auprès du Australian and New Zealand Clinical Trials registry (ANZCTR) sous le numéro de registre d’essais de ACTRN12618000534280 et a été approuvée par le Human Research Ethics Committee and Research Governance Office au site principal (Westmead Hospital) avec le numéro d’éthiques HREC/17WMEAD/353. Les sites participants ont obtenu les éthiques spécifiques au site et les approbations de gestion de l’institution locale. 

Résultats :
Le critère principal est le ralentissement de la progression de la maladie comme reflété par les différences dans le score de ALS Functional Rating Score-Revised (ALSFRS-R) à la semaine 36. Les critères secondaires incluront les effets de survie, fonction du neurone moteur inférieur, fonction respiratoire, qualité de vie et innocuité.

Conclusion :
Cet essai clinique Phase 2, multicentrique, randomisé, placebo contrôlé, en double aveugle, procurera l’évidence de l’efficacité et de l’innocuité de Tecfidera dans la SLA sporadique.

 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : PubMed

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