Fase 2, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie moet de efficiëntie en veiligheid beoordelen van Tecfidera bij patiënten met ALS (TEALS-studie): klinisch onderzoek volgens studieprotocol (beantwoordt aan de normen van SPIRIT).

25-02-2020

Samenvatting

Achtergrond:
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een progressieve en dodelijke neurodegeneratieve aandoening van het menselijke motorische systeem. Neuro-inflammatie blijkt een belangrijke modulator van het ziekteverloop van ALS te zijn. Specifiek werden de reductie van de niveaus van regulerende T-cellen (Treg), samen met een verhoging van pro-inflammatoire effector-T-cellen, macrofage activering en de upregulering van co-stimulerende trajecten allemaal in verband gebracht met het snelle ziekteverloop van ALS. De autologe infusie van geëxpandeerde Tregs bij patiënten met sporadische ALS resulteerde in een grotere onderdrukkende functie, een vertraging van het ziekteverloop en een stabilisering van de ademhalingsfunctie. Tecfidera (dimethyl fumaraat) verhoogt de ratio van anti-inflammatoire (Treg) T-cellen in verhouding tot pro-inflammatoire T-cellen bij patiënten met hervallende, remitterende multipel sclerose en brengt de regulerende inflammatoire as terug naar de balans van een neuroprotectief fenotype. Het doel van deze studie was dan ook de efficiëntie, veiligheid en verdraagbaarheid van Tecfidera te beoordelen bij sporadische ALS.

Metodes:
De studie is een door onderzoekers geleid fase 2, multicenter, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, dubbelblind klinisch onderzoek dat de efficiëntie en veiligheid beoordeelt van Tecfidera bij patiënten met sporadische ALS. De studie duurt 40 weken, met een studieperiode van 36 weken en een consultatie op het einde van de studie na 40 weken of op het punt waarop men zich voortijdig terugtrekt uit de studie. De TEALS-studie werd geregistreerd bij het Australian and New Zealand Clinical Trials register (ANZCTR, Register voor Australische en Nieuw-Zeelandse Klinische Onderzoeken) onder het registratienummer ACTRN12618000534280 voor onderzoeken en werd goedgekeurd door het Human Research Ethics Committee and Research Governance Office (Ethisch Comité voor Onderzoek op Mensen en Agentschap voor Onderzoekscontrole) op de hoofdsite (Westmead Hospital) met het ethicanummer HREC/17/WMEAD/353. De deelnemende sites hebben sitespecifieke ethische regels en controlegoedkeuringen ontvangen van de lokale instelling.

Resultaten:
Het primaire eindpunt is een vertraging van het ziekteverloop zoals weergegeven door de verschillen in de score op de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS (ALSFRS-R) na week 36. Tot de secundaire eindpunten zullen de effecten op de overlevingsduur, een lagere functie van de motorneuronen, de ademhalingsfunctie, de levenskwaliteit en de veiligheid behoren.

Conclusie:
Dit fase 2, multicenter, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, dubbelblind klinisch onderzoek zal bewijsmateriaal leveren voor de efficiëntie en veiligheid van Tecfidera bij sporadische ALS.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: PubMed

Share