#AAN2018 – Une étude suggère un effet bénéfique de NurOwn sur la SLA à travers le réglage de miRNA

Selon les données d'un essai de phase 2, une thérapie expérimentale pourrait soutenir des effets immunomodulateurs et protecteurs en régulant les niveaux de miRNA dans le liquide céphalo-rachidien de patients atteints de la SLA.

Ces résultats seront présentés par la société lors de la réunion annuelle 2018 de l' »American Academy of Neurology » du 21 au 27 avril à Los Angeles. La présentation, « Modulation of CFS miRNAs in ALS Phase 2 Study Participants Treated with MSC-NTFCells (Nurown) - Modulation du SCF miARN chez les participants à l'étude de phase 2 de la SLA traités avec des cellules CSM-NTF (Nurown) », sera effectuée au cours de la séance « Advances in Amyotrophic Lateral Sclerosis – Progrès dans la sclérose latérale amyotrophique ». Ces résultats ont récemment été publiés dans la revue Neurology.

L'étude de phase 2 (NCT02017912) a évalué l'innocuité et l'efficacité de NurOwn chez 48 patients atteints de SLA à un stade précoce. Les résultats ont montré que le traitement pourrait ralentir significativement le déclin fonctionnel par rapport au placebo, en particulier chez les patients participants qui manifestaient un déclin plus rapide au cours de la période de dépistage.

Plus récemment, les chercheurs ont étudié le potentiel de NurOwn à réguler les réponses cellulaires chez ces participants en évaluant les niveaux de microARN dans des échantillons de leur liquide céphalo-rachidien.

Les microARN (miRNA) sont de petits ARN non codants qui régulent l’expression de gènes et par conséquent une grande variété de processus cellulaires, mais qui peuvent également être utilisés pour détecter des mécanismes dérégulés. Plusieurs miARN ont été associés à la SLA et proposés comme biomarqueurs du développement et de la progression de la maladie.

Les chercheurs ont constaté que les patients traités avec NurOwn présentaient des taux accrus de molécules de miR-34a, miR-132, miR-19, miR-376a et miR-146a-5p - qui sont fortement exprimées dans les cellules NurOwn. Cet effet s'est révélé prolongé jusqu'à deux semaines après le traitement. Au début de l'étude, les patients n'ayant pas répondu au traitement présentaient des taux plus faibles de miR-34a, miR-376a et miR-132 comparés aux patients ayant répondu au traitement.

Ces résultats suggèrent que les cellules NurOwn détiennent une « activité sécrétoire continue » qui est « associée aux effets immunomodulateurs et neuroprotecteurs » via la régulation des miARN, ont écrit les chercheurs.

Traduction : Ligue SLA : Walter

Source : ALS News Today