#AAN2018 – Een studie suggereert een gunstige effect van NurOwn via miRNA-regulatie bij ALS

Volgens gegevens van een fase 2-onderzoek kan een experimentele therapie immuunmodulerende en beschermende effecten handhaven door het reguleren van miRNA-niveaus in de cerebrale spinale lichaamsvloeistof van ALS-patiënten.

Deze bevindingen zullen door het bedrijf worden gepresenteerd tijdens de jaarlijkse vergadering 2018 van de “American Academy of Neurology” van 21-27 april in Los Angeles. De presentatie, "Modulation of CFS miRNAs in ALS Phase 2 Study Participants Treated with MSC-NTFCells (Nurown) - Modulatie van CFS miRNA's in deelnemers behandeld met MSC-NTFcellen bij een ALS fase 2 Studie (Nurown)," zal worden gegeven tijdens de “Advances in Amyotrophic Lateral Sclerosis - Vooruitgang in Amyotrophic Laterale Sclerosis” sessie. Ze werden onlangs gepubliceerd in het tijdschrift Neurology.

De fase 2-studie (NCT02017912) evalueerde de veiligheid en effectiviteit van NurOwn bij 48 patiënten met ALS in een vroeg stadium. De resultaten tonen aan dat de behandeling de functionele achteruitgang aanzienlijk zou kunnen vertragen in vergelijking met een placebo behandeling, met name bij patiënten die een snellere achteruitgang vertoonden tijdens de evaluatieperiode.

Onderzoekers bestudeerden recent het potentieel van NurOwn om de cellulaire respons in deelnemers aan te sturen door bepaling van de microRNA-niveaus in stalen van hun cerebrale ruggenmergvloeistof.

MicroRNA's (miRNA's) zijn kleine niet-coderende RNA moleculen die de expressie van genen en dus een grote verscheidenheid aan cellulaire processen reguleren, en die ook kunnen gebruikt worden om gedereguleerde mechanismen te detecteren. Verschillende miRNA’s werden gelieerd aan ALS en werden voorgesteld als biomarkers voor het bepalen van de ontwikkeling en progressie van ziekten.

De onderzoekers telden vast dat patiënten die met NurOwn werden behandeld, verhoogde niveaus van miR-34a, miR-132, miR-19, miR-376a en miR-146a-5p-moleculen hadden - die sterk tot expressie komen in NurOwn-behandelde cellen. Dit effect bleef tot twee weken na de behandeling aanhouden. Patiënten die niet op de behandeling reageerden, bleken aan het begin van het onderzoek lagere niveaus van miR-34a, miR-376a en miR-132 te hebben, vergeleken met patiënten die wel reageerden.

Deze resultaten suggereren dat NurOwn-cellen een “voortdurende secretoire activiteit” hebben die “geassocieerd is met immunomodulerende en neuroprotectieve effecten” via regulatie van miRNA's, schreven de onderzoekers.

Vertaling: ALS Liga: Walter

Bron: ALS News Today