GM604 de Genervon pourrait ralentir la progression de la maladie chez des patients SLA

(version abrégée)

Genervon Biopharmaceuticals a récemment annoncé qu'un de ses produits principal, le GM604, a été en mesure de régler le taux d'une protéine appelée TDP-43 et la progression lente de la maladie dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). …

Des études récentes suggèrent un lien entre une protéine appelée TDP-43 et la progression de la maladie SLA. Il a été démontré que de nombreuses maladies neurodégénératives partagent un phénomène fréquent de l'agrégation des protéines du cerveau, dans lequel des agrégats de TDP-43 sont observés dans environ 97 % des patients atteints de ALS/MND (maladies du motoneurone) et 45 % avec l’Alzheimer/DFT (démence fronto-temporale). D'autres études ont signalé que la propagation de la protéine TDP43 au cours de ce processus d'agrégation raccourcit la longueur des neurones, éventuellement résultant dans leur mort. Ainsi, en diminuant les niveaux de TDP43, les neurones régénèrent leur longueur, leur activité, et la progression de la SLA devient limitée. D'autres études ont également suggéré que, lorsque la protéine TDP-43 agrège, elle commence à mal fonctionner et peut provoquer la production de protéines défectueux aléatoires qui mènent jusqu'à la mort neuronale et la progression de la maladie.

Aucun remède n'est encore disponible pour traiter la SLA, mais la maladie peut être gérée avec des médicaments. Parmi ceux-ci, GM604 développé par Genervon Biopharmaceuticals dont il est suggéré de rétablir la santé neuronale en régulant les niveaux de TDP-43 à la normale lorsque sa concentration est au-dessus ou en dessous des limites normales. Le médicament a été testé sur des patients souffrant de la SLA et les résultats d’une étude clinique Phase II A ont montré qu'il est capable de réguler plusieurs biomarqueurs protéiques y compris la réduction des niveaux de TDP-43 aux valeurs normales.

Dans un essai récent mené par Genervon, plusieurs groupes de patients ont été traités avec GM604 et les résultats démontrent que le niveau de TDP-43 a diminué de 63 % chez les patients dans un stade avancé traités pendant 12 semaines et a augmenté de 6 % dans le groupe placebo. En outre, il a été constaté que l’administration du GM604 pendant 12 semaines a significativement diminué la concentration de TDP-43 par rapport au placebo.

Ces résultats suggèrent que le GM604 de Genervon a pu réduire le niveau de TDP-43 chez les patients traités et à l'avenir cette thérapeutique pourrait être utilisée pour, espérons–le, ralentir la progression de la maladie chez des patients SLA.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS News Today

Genervon dépose le brevet pour le GM604 comme une stratégie thérapeutique prometteuse pour la SLA 

07-07-2015

Genervon Biopharmaceuticals a annoncé récemment qu’elle a déposé une demande de brevet fondée sur les données de l’essai clinique Phase 2a (étude de GALS001, NCT01854294) pour évaluer son produit GM604 qui est un traitement pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et sur les données d'une étude en usage compassionnelle (GALS-C) chez un seul patient SLA.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS News Today

Genervon annonce les résultats de tests avec GM6 chez un seul patient - Cliquez ici