GM06 Déclaration FDA

Les neurologues appuient l’appel de la FDA pour plus de données sur le médicament SLA

Les experts demandent que Genervon libère tous ses résultats d’essai d’un médicament SLA qui a déjà acquis le soutien des patients.

(version abrégée)

Les neurologues appuient l'appel de la FDA à une société privée de biotechnologie afin de libérer toutes ses données sur un médicament expérimental pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Genervon avait précédemment publié les premières données de l’étude de 12 semaines de phase II avec le GM604 chez 12 patients et a probablement demandé le statut d'approbation accélérée dans la SLA auprès de la FDA, bien que ni la société ni la FDA le confirmera. Mais les neurologues restent sceptiques sur les données complètes qui n'ont pas été libérées, surtout qu’ une grande campagne des médias sociaux, y compris une pétition de Change.org, a accru la demande de patients pour l'accès au traitement.

« Je comprends leur désespoir, mais nous devons veiller à ne pas nuire, » disait Dr Stanley, Appel MD, de l'institut neurologique de méthodiste de Houston, à MedPage Today.

Appel a applaudi l’appel par la FDA la semaine dernière à Genervon pour libérer toutes les données sur GM604 au public. Si la société a demandé l'approbation accélérée, la FDA aurait toutes ces données, mais n'est pas légalement autorisée à les rendre publiques. La FDA ne doit pas confirmer la réception de la demande de firme comme un porte-parole de l'Agence disait à MedPage Today.

« La réponse de la FDA est tout à fait raisonnable, » a déclaré Appel. « Il est totalement inacceptable de dire aux patients qu'il existe un médicament qui fonctionne, et qu'ils ne sont impliqués, lorsqu'il n'y a pas de telles données ».

Steve Perrin, Ph.D., président et PDG de l'institut de développement de thérapie SLA (ALS TDI), a exprimé dans un blog qu'il ne comprend pas bien pourquoi la communauté SLA a rallié si fortement autour du GM604.

« Pourquoi pas NP001 ? C'est un médicament qui a traversé un essai clinique beaucoup plus grand et qui a montré efficacité! », écrit-il. « Pourquoi pas tirasemtiv ? Un composé qui a traversé plusieurs essais beaucoup plus grands en SLA et qui a également montré quelques signes d'efficacité. Les données sont certainement aussi bonnes que celles de GM604. Pourquoi pas rétigabine, la mémantine, la rasagiline, le TUDCA, le NurOwn ou l’ozanezumab ? Vous comprenez ce que je veux dire. »

Plusieurs experts ont également cité le cas du lithium pour la SLA, qui semblait prometteur selon les premières données d'un petit essai italien mais a fini par être rien.

« Les centres académiques ont rapidement mené deux essais plus grands qui malheureusement ont démontré avec certitude que le lithium n'était pas efficace dans la SLA, » a déclaré Leo McCluskey, MD, directeur médical du Centre de l’Association ALS Penn à l'hôpital de la Pennsylvanie, dans un courriel à MedPage Today. « Si ces essais n'avaient pas été effectués, et le lithium avait été approuvé pour utilisation chez les patients atteints de SLA sur la base de données de petite taille sans les études correctement contrôlées contre le placébo, les générations actuelles et futures de patients SLA prendraient le lithium, qui s'est avéré non seulement pas efficace, mais potentiellement dangereux. »...

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : MedPage Today

FDA prend position inhabituelle sur le médicament ALS

21-04-2015

La FDA a déclaré que Genervon devrait fournir davantage de données si elle veut obtenir une autorisation accélérée.

La FDA a pris une position publique inhabituelle vendredi quand il a demandé publiquement à Genervon Biopharmaceuticals pour libérer toutes les données de l’étude clinique récemment complétée du producent de médicament de la Californie de récemment complété essai pour un médicament expérimental pour la sclérose latérale amyotrophique, une maladie neurodégénérative, également appelée maladie de la SLA.

Cela permettrait un débat mieux informé des conclusions de l’étude entre les intervenants ALS pour GM604, la FDA a déclaré.

« Il n'est certainement pas une pratique systématique, » a dit la porte-parole FDA MM & M. Sandy Walsh ;

La demande de la FDA fait suite à un regain d'activisme de patients, y compris une pétition de Change.org qui exhorte la FDA pour délivrer une homologation accélérée à la drogue, selon une étude de Phase IIa comprenant 12 patients. Une approbation accélérée permettrait la drogue à être distribué tel quel à la population générale de patients plutôt que d'utiliser les voies comme la fourniture d'un usage compassionnel de la FDA, qui accorde l'accès patient par patient à des médicaments expérimentaux non homologués.

La FDA a une histoire de tenir compte, comme lorsqu'il a approuvé Lemtrada de Sanofi sclérose de patients efforts de lobbying.

Steven Perrin, PDG de l'Institut de développement de la thérapie ALS, qui mène des recherches de l'ALS, a mis en évidence ce qu'il considère comme des problèmes avec la recherche sur son blog. Il a dit à MM & M, que l'ensemble des données est bien trop petit pour une décision réglementaire pour des raisons qui incluent la taille de l'essai clinique et parce que la progression de l'ALS se distingue patient par patient. Il est donc difficile d’appuyer l'efficacité revendications, a-t-il déclaré.

Perrin dit mettant des patients d'ALS sur un médicament manquant de suffisamment de données pourrait mettre en péril d'autres drogues expérimentales qui n'ont pas de données de Phase III parce que les patients prenant des GM604 ne serait pas en mesure de prendre un autre candidat, que ce soit un qui est soutenu par son groupe ou à celle qui est soutenue par une autre société.

Perrin a déclaré qu'il ne veut pas tuer le médicament, mais il veut que Genervon fasse « the right thing » et respecter les protocoles réglementaires traditionnelles et exécuter un plus grand essai clinique.

Perrin n'est pas le seul critique de Genervon. Le Washington Post a annoncé ce mois-ci que l'un des chercheurs impliqués dans l'étude dit que davantage de données est nécessaire.

Genervon a dit dans les communiqués de presse que le fait de trouver un traitement pour la maladie nécessite une approche non conventionnelle. Genervon a refusé de fournir des réponses aux questions y compris si la compagnie projette de poursuivre les essais cliniques de stade avancé et si elle a fourni à la FDA avec toutes les informations, qu'il a en main. Chief Operating Officer Dorothy Ko vise MM & M sur son site Internet.

Genervon a déclaré dans un communiqué de presse le 13 avril que poursuivre une approbation accélérée à certains risques, car cela reviendrait à exposer ce traitement précoce à « un éventail complet des patients d'ALS hétérogènes, » plutôt que la drogue a traversé les tests traditionnels, dont la société décrit comme « une approche plus sûre et prudente. » Genervon a également déclaré des ventes de médicaments d'une approbation accélérée permettrait à l'entreprise de continuer à financer.

La FDA a noté dans son public demande qu'il n'a pas le droit de diffuser les données d'essais cliniques sur des médicaments expérimentaux, mais peut le producteur de médicaments.

Perrin a reconnu qu'il est facile de comprendre l'appel interjeté par un médicament expérimental, mais que le choix d'un médicament qui n'est pas scientifiquement supporté peut empêcher les patients d'essayer celui qui a le plus de résultats vérifiables. « Ils sont désespérés pour l'espoir, et ils veulent accéder à des choses, même s'il n'y a pas beaucoup de données, » dit-il.

Genervon a dit MM & M qu'il examine la demande de la FDA.

 

Traduction : Ligue SLA : Annie

Source : Medical Marketing & Media

Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Statement

21/04/2015

FDA recognizes the critical unmet medical need for new, effective treatments for amyotrophic lateral sclerosis (ALS). We are committed to working with drug companies and the ALS community to facilitate development and approval of drugs to treat this devastating disease. FDA is prepared to use all expedited development and approval pathways available to us to further this mutual goal.

FDA knows that ALS patients, their families, and others in the ALS community are concerned about the status of Genervon’s experimental drug, GM604, for the treatment of ALS. However, FDA is prohibited by law, under usual circumstances, from releasing confidential information about experimental drugs, including GM604.

We call upon Genervon to release all the data from their recently completed trial in order to allow a more informed discussion of the trial findings among ALS stakeholders. Such a release should include the pre-specified clinical outcome measures as assessed by change from baseline observations that were taken just prior to randomization to drug or placebo. Such data provide the strongest basis to assess for drug-related changes in efficacy and safety parameters.

FDA will continue to provide detailed advice and support to Genervon as they pursue further study of GM604 to determine if it is safe and effective to treat ALS. We remain committed to working with the ALS community to find effective treatments for this disease.

Traduction : Ligue SLA : Annie

Source : FDA

Essai clinique Genervon: mise à jour

16-04-2015

Par Robert A. Goldstein

Il a été annoncé, via un communiqué de presse qu’un produit de Genervon Biopharmaceuticals LLC pourrait avoir été efficace à améliorer la capacité d'une personne quant à parler et à avaler. Il est primordial de noter que ce rapport est d’un seul patient, qui a été exposé au produit GM6, dans une étude de patients en usage compassionnel. En outre, ces données seules sont probablement insuffisantes comme évidence pour l'approbation de la FDA du GM604 (aussi GM6) comme thérapie effective en SLA. Plus d’analyse du GM6 va fort probablement se faire dans un contexte d’étude clinique et autre.

Le patient participant à l'essai d'usage compassionnel est de sexe masculin et a été diagnostiqué il y a près de 10 ans. Selon Genervon il est tétraplégique et ventilé depuis 2008. Le but de cette étude était de recueillir des données des patients d’un stade évolué et de comparer ceci avec les données d'un essai de phase II chez des patients d’un stade précoce. La firme a effectué un certain nombre de tests sur le liquide céphalo-rachidien des patients (LCR) pour tenter de déterminer si leur produit eu un effet mesurable sur les biomarqueurs proposés dont on croit qu’ils se trouvent dans le LCR, comme la SOD1, la Cystatine C, et le tau.

Des essais cliniques de Genervon faits avant, comprennent un essai de Phase I chez des volontaires sains et un essai de Phase 2 sur 12 personnes ayant la SLA. Ce double aveugle contre placebo a été mené sur une période de 12 semaines avec les patients, recevant le médicament par voie intraveineuse (ou placebo) pendant les deux premières semaines seulement, avec des visites de suivi après. Les échantillons du LCR  ont été recueillis avant (ligne de base), et après le traitement (semaine 2) , et à la fin de la période d'observation (semaine 12). L'objectif principal de cet essai était de mesurer l'évolution des biomarqueurs trouvés dans le CSF dans le temps et de déterminer si le GM6 était sûr et bien toléré par les patients. Les résultats de cette étude n'ont pas encore été publiés par Genervon, cependant ils ont fait un communiqué de presse en octobre 2014, affirmant qu'ils ont vu un effet « statistiquement significatif » sur les données clinique ét de biomarqueurs ainsi que dans les essais cliniques SLA et dans la maladie d’Alzheimer..

C'est l'opinion d’ALSTDI que cet essai clinique était trop petit et trop court pour mesurer statistiquement un effet sur la progression de la maladie. Cependant  nous croyons que Genervon devrait poursuivre ses efforts avec ce produit, y compris l'organisation et l'exécution des essais cliniques supplémentaires.

C’est quoi le GM6 ?

Décrit comme un "maître régulateur de signalisation endogène", le GM6 semble être un composé unique créé pour réguler un aspect spécifique de santé des cellules, notamment les neurones moteurs. Il y a beaucoup de choses dont les neurones moteurs ont besoin pour faire partie d'un système sain et dynamique, y compris une abondance bien régulée de différentes protéines appelées facteurs neurotrophiques ou neurotrophines. Il y a entre autres un facteur neurotrophique dérivé du cerveau (FNPC), un facteur neurotrophique dérivé des cellules gliales (GDNF) et un facteur  mononeurotrophique (MNTF). Le GM6 est proposé comme un régulateur de MNTF. Le MNTF est censé jouer un rôle dans presque tous les aspects du développement des motoneurones; y compris la différenciation initiale, l'entretien, la survie, la croissance axonale, l’inervation des axones dans les muscles. Genervon croit que le GM06 régule, directement ou en partie, l'expression de plus de 4 000 gènes dans le corps, y compris certains qui sont impliqués dans le processus biologique de la SLA.

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS TDI

Informations sur le produit GM604 de Genervon étudié comme un traitement pour la maladie du neurone moteur / SLA.

16-04-2015

Comme nous finançons la recherche menée par des chercheurs, un certain nombre de firmes pharmaceutiques travaille aussi sur les maladies neurologiques, y compris la SLA .

Genervon est une société pharmaceutique américaine qui a publié récemment un nombre de communiqués de presse sur un traitement pour le MDN.

La firme espère que ce traitement, qui s'appelle GM604, pourrait stopper ou même inverser la progression de la maladie.

Selon ses communiqués de presse, "des résultats très prometteurs" ont été obtenus des essais cliniques menés à ce jour sur 12 personnes sur une période de 12 semaines.

Les résultats de l’essai ont été présentés à la Food and Drug Administration (FDA) (qui licence les médicaments aux Etats-Unis) en février 2015. Genervon a demandé une « approbation accélérée » pour le GM604, afin de le rendre disponible aux personnes atteintes de la SLA maintenant. La FDA n'a pas encore publié sa décision.

Nous comprenons que cela a généré beaucoup d'intérêt et d'espoir chez les personnes vivant avec le MDN dans le monde entier. Une personne aux USA avec la SLA a commencé une pétition en ligne pour demander à la FDA de donner GM604 « l’approbation accélérée ».

Cependant, les communautés des cliniciens et des chercheurs sont en générale prudents avec les résultats des petites études à court terme,  telles que les tests sur le GM604 à ce jour.

En 2008 un essai clinique avec le lithium sur 44 patients en Italie semblait montrer une réduction significative de la progression de la maladie. Malheureusement, lorsque des plus grands essais ont été menés, ils n’ont trouvé aucun effet bénéfique de la prise de lithium.

Genervon a suivi une route inhabituelle pour la publication de ses recherches. Il n'a pas publié ses recherches dans une revue * de pointe à notre connaissance, ce qui le rend très difficile pour nous et d'autres, à évaluer ses revendications sur le GM604.

Si la société a vraiment mis au point un traitement efficace, ceci est d'une importance capitale, mais jusqu'à ce que ses revendications sont rigoureusement testées, nous restons prudents.

L’équipe de recherche de l'Association MND continue néanmoins à suivre les progrès du GM604 et si ses recherches sont publiées dans une revue de pointe, ou si la FDA (Food and Drug Administration) aux USA donne son approbation pour le GM604 à être mis à la disposition des patients, nous rapporterons cela immédiatement.

* Une revue de pointe est une revue où les travaux publiés ont été évalués par de personnes respectées et qualifiées à formuler des observations sur le sujet. Ainsi, les revues de pointe sont plus respectées. En générale, les scientifiques ne seraient confiants que dans du travail qui a été publié dans une revue de ce type.

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : The Motor Neurone Disease Association

GM604: Alliance Member Statements - Cliquez ici

 

Patients SLA plaident "Right to try (le droit d’essayer)" un médicament expérimental

14-04-2015

Les patients souffrant de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) joignent leurs efforts par des nouvelles façons afin d'appuyer l'approbation de la loi dite « le droit d'essayer ». Après une série de forums en ligne et des pétitions, un patient SLA a été reçu en audience à Capitol Hill pour lire une lettre expliquant la nécessité d'explorer toutes les options disponibles, y compris les traitements expérimentaux —pour réduire le fardeau de la maladie mortelle pour laquelle il n'y a pas de remède.

David Huntley est un scientifique et un triathlète qui a complété le Ironman de New Zealand et le Marathon de Boston en 2011, mais à cause de la maladie, il se trouve maintenant en chaise roulante et ne peut ni parler ni voyager. Toutefois, il a partagé une opinion commune par les patients SLA par une lettre qui a été lue par son épouse, Linda Clark, lors d'un rassemblement du congrès américain.

En particulier, le patient plaidait le droit d'avoir accès à un traitement médicamenteux qui a seulement été étudié dans un stade précoce d’étude clinique, appelé le GM604, développé par la société biopharmaceutique Genervon. Le produit a été évalué chez 12 patients et a révélé des résultats statistiquement significatifs, très robustes et dramatiques, selon la compagnie.

A cause de ces résultats, Genervon a soumis le produit à la U.S. Food and Drug Administration (FDA) en demandant l’approbation accélérée, ce qui est un statut fourni à des thérapies prometteuses capable de traiter des conditions graves et mortelles qui le permet d’être commercialisées sans la nécessité de faire des études d'efficacité coûteuses et à grande échelle.

« Pourquoi quelqu'un s'y opposerait? » Huntley a demandé dans la lettre. « Cette maladie est le mal. Non seulement il vous tue ; il enlève tout ce que vous aimez, une chose à la fois, puis il vous tue. Dites-moi, comment certains effets secondaires qui-sont-encore-à-détecter vont dégrader ma qualité de vie? »

L’unique et dernière fois que la FDA a approuvé un médicament pour traiter la SLA était il y a 20 ans, et il ne prolonge la vie des patients que pour quelques mois. La maladie touche les neurones moteurs du corps humain et par conséquent empêchent les patients à avaler ou à respirer correctement. Ainsi les patients, les familles et porte-paroles ont soutenu la recherche pour trouver un traitement plus efficace.

L’appel à l'aide de David Huntley suit une pétition en ligne sur Change.org qui a collecté un demi-million de signatures soutenant le droit d'essayer. Toutefois, la communauté SLA est également concernée par les méthodes utilisées par les entreprises biopharmaceutiques, en disant que le fait d’accélérer le processus doit en même temps être accompagné d’un moyen pour empêcher les entreprises de commercialiser des médicaments inefficaces.

La communauté SLA et Genervon attendent maintenant la décision finale de la FDA, ce qui pourrait déterminer le traitement de milliers de patients. Si on refuse l'approbation accélérée, Genervon devra tester le médicament pendant plusieurs années afin de soumettre le dossier à nouveau à l'administration. Un groupe de porte-parole a déjà annoncé d’organiser une autre manifestation à Washington le 11 mai.

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS News Today

La question de l'argent manque dans l’article du Post sur le nouveau médicament SLA

07-04-2015

L’article du blog suivant est écrit par Kevin Lomangino, rédacteur en chef de HealthNewsReview.org. Il tweets comme @Klomangino . 

Le journal Washington Post a publié une curieuse histoire la semaine dernière sur un médicament expérimental pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie neurodégénérative progressive.

Je dis « curieux », parce que l'histoire semblait étrangement naïf (ou inexplicablement silencieuse) sur les motivations financières impliquées dans le développement de médicaments. Écrit par la journaliste du prix Pulitzer Amy Ellis Nut et coécrit par Dennis Brady, l'histoire commence avec l'impact apparemment prometteur d’ un petit essai clinique.

Ensuite durant l'automne, une petite entreprise de biotechnologie de Californie nommée Genervon a commencé à vanter les avantages de GM604, son nouveau médicament SLA. Dans essai de stade précoce avec 12 patients, les résultats étaient « statistiquement significatifs », « très robustes » et « dramatiques », comme dit dans des communiqués de presse.

Ces déclarations enthousiastes sont inhabituelles pour une telle petite étude.

Cette dernière déclaration m'a fait réfléchir.

Est-ce vraiment « inhabituel » pour les entreprises pharmaceutiques de vanter leurs premiers résultats comme « statistiquement significatifs » et « très robustes » ?

D'après mon expérience, il arrive trop souvent pour les entreprises de faire des réclamations gonflées sur les premiers résultats des études cliniques. Et c'est précisément pourquoi la FDA exige des données provenant des études beaucoup plus larges avant d'accorder l'approbation de commercialisation à de nouveaux traitements.

Le journal continue à citer Winston Ko, un des propriétaires de Genervon, niant toute autre arrière-pensée pour demander l'approbation accélérée pour GM604.

« Les données sont très, très robustes, » Winston Ko a déclaré dans une interview. « Pourquoi le dirais-je, si je ne suis pas convaincu que notre découverte d’un médicament innovant, nouveau est efficace? »

Peut-être le Post a pensé que la réponse à cette question était trop évidente pour mériter une réponse directe, mais j'ai pensé que l'article aurait pu faire plus pour examiner les réclamations de M. Ko à la pureté de sa motivation.

Comme co-propriétaire de Genervon, M. Ko essaie d’avoir les récompenses financières de l'approbation de GM604. Mais l'article ne donne aucune estimation de ce que pourrait coûter le médicament ou le revenu qu'il pourrait générer pour l'entreprise (sûrement des dizaines sinon des centaines de millions). Il ne fournit aucune estimation de ce que la firme pourrait sauver en sautant l’essai clinique d'efficacité à grande échelle (sauf noter qu'un tel procès serait « coûteux »).

Ce sont des questions importantes à poser par la personne qui met en garde que les patients SLA actuels « mourront tous » s’ ils n'obtiennent pas l’accès immédiat au médicament de sa société.

Heureusement l'article montre beaucoup de scepticisme quant à la qualité des preuves offertes par Genervon. Le texte cite Steve Perrin, chercheur en ALS, quant à la déficience totale de l'étude de 12 personnes, vantée par la société.

« au fond c’est qu’il n'y a absolument aucune donnée sur le produit de Genervon » , dit-il. « Il n'y a aucune manière mathématique ou statistique selon laquelle ils pourraient mesurer un effet du produit. »

Même l'un des investigateurs principaux est décrit à semer le doute sur les prétentions de la société.

« Lorsque [Genervon] a commencé à annoncer des choses [sur des résultats significatifs], nous avons dit, « Ce n'est pas vrai, » Mitsumoto dit, se référant à lui-même et l'autre investigateur principal, Merit Cudkowicz, directrice de la clinique ALS de l'hôpital général du Massachusetts. » Je pense qu'une très grande étude est nécessaire, et qu'ils [les Kos] ne le comprennent pas."

Mais l'échec du texte à explorer le point de vue de l'entreprise et les incitations financières en jeu est importante. Selon le Post, il est essentiellement question de la sécurité et le manque de données versus le choix du patient et le droit d'avoir accès.

Mais c'est aussi une histoire d'argent. Et il y a beaucoup à dire sur ces entreprises qui s'abattent sur les faux espoirs de ceux qui souffrent. Le journal aurait pu être plus claire à ce sujet.

Réactions des médias sociales :

Cet article a fait l'objet d'une discussion animée par des journalistes médicaux sur Twitter. John Carroll, rédacteur en chef de FierceBiotech, semble être le premier à attirer l'attention dessus. Il a décrit l'histoire sous le nom « ridicule » et a dit qu’il était « criblé d'observations absurdes ».

À mon avis, tous les trois réactions sont essentiellement des réponses légitimes à l'histoire. Mais mon point de vue est plus proche de Jarvis. Malgré certaines "observations absurdes", l'article fait beaucoup d’effort pour « faire tomber » les revendications de Genervon sur GM604. Et pourtant, cet effort est en fin de compte pas satisfaisant parce que la thèse de l'histoire n'est pas claire.

Malgré la bonne intuition, l'article n’interroge jamais sur les motivations financières qui poussent Genervon à l'approbation de commercialisation. L’exploration de cette question d’argent aurait mis à nu le fait qu'il s'agit de « mauvaise science qui s’abat sur des patients désespérés. »

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

La FDA sous pression pour accorder l'approbation accélérée à un médicament expérimental SLA.

07-04-2015

Le Washington Post (4/4, Nutt, Dennis) « Health & Science » blog a signalé qu'à la suite de « déclarations enthousiastes » au sujet des résultats d’« une étude de stade précoce » de GM604 de Genervon, un médicament expérimental en SLA, les patients « ont répondu en plaidant auprès de la FDA » pour élargir l'accès au traitement. L'Office doit maintenant  « peser son mandat pour assurer que les nouveaux médicaments soient sûrs et efficaces contre les demandes des patients, » mais le Post rapporte que l'Agence « est traditionnellement réticent à accorder une telle homologation sans fortes indications qu’un médicament s'avérera efficace. » Le Post a également ajouté qu'il y a « de fortes divisions au sein de la communauté ALS, où certains défenseurs, patients et chercheurs » ont critiqué les tactiques de Genervon. « Peu de sociétés pharmaceutiques, disent-ils, pousseraient l’approbation accélérée basée sur un essai de 12 semaines portant sur seulement 12 personnes, » et ils mettent en garde que « le raccourci du processus traditionnel d'essais cliniques pourrait rendre plus difficile de dire si le GM604 fonctionne vraiment. »

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : The Washington Post

Usage compassionnel Genervon annonce les résultats de tests avec GM6 chez un seul patient

22-01-2015

En octobre dernier, Genervon Biopharmaceuticals a annoncé les résultats prometteurs de son essai Phase IIa dans la SLA avec le GM6, un médicament à base de peptide qui module les multiples voies impliquées dans l'inflammation, la mort cellulaire et l'hypoxie. Maintenant, la société soumet à la US Food and Drug Administration des données supplémentaires provenant d'un essai d'usage compassionnel d'un seul patient SLA que se trouve dans les derniers stades de la maladie. Le patient, qui a été diagnostiqué avec la SLA il y a 10 ans, a été donné 6 doses de GM6 et a été suivi pendant 12 semaines. La société a rapporté une amélioration modeste mais significative par rapport à la ligne de base, y compris une augmentation du volume avalé et le volume oral. En outre, les données de biomarqueurs du SOD1, la cystatine et le tau totale ont révélé des changements vers les valeurs normales. Bien que ces données résultent d'un seul patient, ils soutiennent davantage l’évaluation dans des groupes plus grands de patients de stade avancé.

 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : The ALS Forum

Cliquez ici pour en savoir plus : Genervon annonce les résultats d'un usage compassionnel SLA

21-10-2014 - Genervon les résultats Phase 2a - Cliquez ici

17-02-2015 - Patients SLA réclament de la FDA « le droit d’essayer » d’un traitement promettant