Genervon annonce les résultats d'un usage compassionnel SLA

Pasadena, Californie, /PRNewswire/ Genervon Biopharmaceuticals LLC (« Genervon ») a annoncé aujourd'hui qu'elle a présenté les résultats d’un seul patient en usage compassionnel d’une étude (GSLA-C) à la FDA suite à sa Phase 2a (GSLA001) en double aveugle, randomisé, contrôlée par placebo en SLA (NCT01854294) pour son candidat-médicament GM6. La FDA a approuvé la demande d’usage compassionnel pour ce patient (IND # 120052).

« Basé sur les résultats encourageants de la Phase 2a nous étions intéressés à tester le GM6 chez un patient dans un stage tardive, », a déclaré Dorothy Ko, COO de Genervon. « En raison de la ténacité dans sa lutte contre la SLA de ce patient au cours des dix dernières années et sa santé autrement-robuste, nous pensions qu'il était un candidat parfait. » Il est un patient SLA âgé de 46 an qui a été diagnostiqué de cette maladie en Q1 2005 et depuis 2008 Q3 est tétraplégique et sous respirateur artificiel. Il a dit: « chaque moment est une bataille acharnée entre la détermination de fer et le désespoir absolu ».

Observations cliniques

Après un traitement de six doses de GM6, les résultats d’observation clinique de ce patient GSLA-C ont révélé des améliorations faibles mais significatives par rapport au départ. À la semaine 2 le discours du patient filmé par vidéo a clairement montré une articulation plus claire qu’au départ. 2 semaines après la dernière dose, le volume avalé était a augmenté de 150 % - 200 % à 25cc-30cc. La consommation de liquide orale rapportée par le patient a améliorée à mesure de 250cc total en parties de 25cc sans fuite. L’aspiration de la bouche telle que mesurée par la hauteur de colonne d'eau est passée de 5 à 8cm à 10-15cm avec de pailles de 1/8 et 1/4inch. Parler, avaler et aspirer étaient les mesures primaires basé sur la théorie que les neurones moteurs de la langue et des lèvres, étant parmi les plus courts, montreraient l’amélioration en première. Au cours de l’étude pas d’effets secondaires indésirables ont été notés.

Données de biomarqueurs

Les biomarqueurs du CSF, SOD1, Cystatine C et le tau totale sont descendus sous la normale du départ. À la semaine 2, après le traitement de six doses de GM6, les résultats montrent que tous les trois biomarqueurs sont surexprimés sensiblement vers la tranche normale montrant une modification de la maladie.

Contrairement au patient GSLA-C (diagnostiqué il y a 10 ans), les patients traités en GSLA001 (diagnostiqués dans les deux ans) avaient montré que les biomarqueurs du CSF, SOD1 et le tau totale étaient à l'extrémité supérieure de la normale au début de l’étude. À la semaine 2, à l'issue du traitement de six doses de GM6, les résultats des tests ont montré que deux de ces biomarqueurs étaient en baisse montrant une modification de la maladie. Les résultats du Cystatine C, biomarqueur dans la GSLA001, ont montré qu'ils étaient à l'extrémité inférieure de la normale au début et ont augmenté en semaine 2, montrant une modification de la maladie.

Les données de biomarqueurs des patients GSLA001 de la cohorte de placebo ont tous montré des taux anormaux. A fur que l’étude avançait leurs niveaux de biomarqueurs ont continué en direction anormale, démontrant que sans traitement la maladie continue uniformément à progresser.

La théorie de l'homéostasie du régulateur Master

Les médicaments classiques à cible unique sont monodirectionnelles : agoniste ou antagoniste. L'hypothèse de Genervon, c'est que le régulateur endogène maître de signalisation, le GM6, peut restaurer la santé par des gènes multiples par la régulation/modification et leurs expression de protéine dans la bonne direction lorsqu'elles sont au-dessus ou au-dessous de la fourchette normale. Cette hypothèse a été difficile à prouver, comme la plupart des patients SLA sont uniformément au-dessus ou au-dessous de la normale pour la plupart des biomarqueurs CSF.

Cependant, le patient GSLA-C est inhabituel, ayant survécu 10 ans lorsque l'espérance de vie moyenne est de 3 à 5 ans. Ses biomarqueurs étaient sous la normale tandis que les biomarqueurs des patients GSLA001 étaient dessus la normale et le GM6 a régulé les deux dans la bonne direction vers la tranche/niveau normal, une marque distinctive des processus homéostatiques dans les organismes vivants en bonne santé. « C'est une preuve concluante du GM6 comme puissant maître régulateur de l'homéostasie neuronale, » a déclaré Ko.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Genervon Biopharmaceuticals