GM06 FDA verklaring

Neurologen ondersteunen de oproep van de FDA voor meer gegevens over het medicijn in ALS

Deskundigen willen dat Genervon alle studieresultaten vrijgeeft van het experimenteel ALS-medicijn dat al de steun van de patiënt heeft.

(verkorte versie)

Neurologen ondersteunen de oproep van de FDA aan een niet-beursgenoteerd biotechnologiebedrijf om alle gegevens van een experimenteel medicijn voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) vrij te geven.

Genervon had reeds eerder top-line gegevens van de 12-weken fase II studie met GM604 bij 12 patiënten uitgebracht en heeft vermoedelijk de versnelde goedkeuringsstatus in ALS bij de FDA aangevraagd, hoewel noch het bedrijf noch de FDA dat zullen bevestigen. Maar neurologen blijven sceptisch over de volledige gegevens, die niet zijn vrijgegeven, vooral omdat een grote sociale mediacampagne, met onder meer een petitie van Change.org, de vraag van patiënten tot toegang tot de behandeling heeft doen toenemen.

"Ik begrijp hun wanhoop, maar we moeten ervoor zorgen dat we niet schaden," zei Dr Stanley Appel, MD, van het Houston Methodist Neurological Institute, aan MedPage Today.

Appel juichte de oproep van de FDA van vorige week aan Genervon toe om alle gegevens van GM604 aan het publiek vrij te geven. Als het bedrijf de versnelde goedkeuring heeft aangevraagd, dan zou de FDA al die gegevens al hebben maar het is hen wettelijk niet toegestaan om deze openbaar te maken. Ook is het de FDA niet toegestaan om de ontvangst van de aanvraag van het bedrijf te bevestigen, vertelde een woordvoerder van de FDA aan MedPage Today.

"De FDA reactie is volkomen redelijk," zei Appel. "Het is totaal onaanvaardbaar te vertellen dat een medicijn werkt, en dat patiënten de data worden geweigerd, als er geen dergelijke gegevens zijn."

Steve Perrin, PhD, president en CEO van het ALS Therapy Development Institute, schreef in een blog dat hij niet begrijpt waarom de ALS-Gemeenschap zo’n sterke actie voert over GM604.

"Waarom niet NP001? Het is een medicijn dat door een veel grotere klinische studie ging en werkzaamheid vertoonde!" schreef hij. "Waarom niet tirasemtiv? Een stof die verschillende en veel grotere studies in ALS doorstond en ook bepaalde tekenen van werkzaamheid vertoonde. De gegevens zijn zeker zo goed als die van GM604. Waarom niet retigabine, memantine, rasagiline, TUDCA, NurOwn of ozanezumab? U ziet wat ik bedoel."

Het geval van lithium bij ALS werd door verschillende deskundigen aangehaald, dat zag er veelbelovend uit in vroege gegevens uit een kleine Italiaanse studie maar bleek nadien niets te zijn.

"De universitaire wereld heeft snel twee grotere studies uitgevoerd waaruit helaas en onomstotelijk bleek dat lithium niet effectief was bij ALS," zei Dr Leo McCluskey, MD, medisch directeur van het Penn ALS vereniging centrum in het Pennsylvania ziekenhuis, in een e-mail aan MedPage Today. "Waren deze studies niet uitgevoerd, en lithium was goedgekeurd voor gebruik bij patiënten met ALS op basis van kleine aantallen gegevens zonder de correcte placebo-gecontroleerde studies, dan zouden de huidige en toekomstige generaties van ALS-patiënten nu op lithium staan, dat niet alleen ondoeltreffend bleek, maar potentieel schadelijk."...

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: MedPage Today

FDA neemt ongebruikelijk standpunt in over ALS-medicijn

21/04/2015

De FDA zei dat Genervon meer gegevens moet aanleveren als het een versnelde goedkeuring wil.

De FDA nam vrijdag een ongebruikelijk publiek standpunt in door in het openbaar Genervon Biopharmaceuticals, de producent uit California, te vragen alle gegevens vrij te geven van de onlangs voltooide studie voor een experimentele medicatie voor amyotrofische laterale sclerose (ALS), een neurodegeneratieve ziekte.

Hierdoor zou een beter onderbouwde discussie over de studie bevindingen voor GM604, onder belanghebbenden van ALS plaatsvinden zei de FDA.

"Het is zeker geen gangbare praktijk," vertelde FDA woordvoerder Sandy Walsh aan MM & M.

Het verzoek van de FDA volgt op een golf van patiënten activisme, waaronder een petitie Change.org dat de FDA aanspoort om een versnelde goedkeuring aan de medicatie, op basis van een studie fase-IIa met 12 patiënten, te verlenen. Door een versnelde goedkeuring zou de medicatie worden verdeeld in de ganse patiënt populatie in plaats van trajecten te volgen zoals de FDA gebruikt in schrijnende gevallen (compassionate use), die patiënt-per-patiënt toegang geeft tot niet-goedgekeurde geneesmiddelen.

De FDA heeft reeds in het verleden met patiënten lobbying rekening gehouden zoals bij het goedkeuren van Sanofi’s Lemtrada voor multiple sclerose.

Steven Perrin, CEO van ALS Therapy Development Institute, dat ALS-onderzoek uitvoert, wijst op wat hij beschouwt als problemen met het onderzoek op zijn blog. Hij vertelde MM & M dat de gegevens set veel te klein is voor een officieel besluit door onder andere de grootte van de klinische studie en omdat de progressie van ALS van patiënt tot patiënt verschilt. Hij zei dat dit het moeilijk maakt om werkzaamheid te claimen.

Perrin zei dat ALS-patiënten een medicatie laten nemen die gebrek heeft aan voldoende gegevens andere experimentele medicaties in gevaar kan brengen die wel beschikken over fase-III gegevens omdat patiënten die GM604 nemen de andere kandidaat niet zouden kunnen innemen, of het nu een product is van zijn groep of van een ander bedrijf.

Perrin zei dat hij de medicatie niet wil ten gronde richten maar dat hij wil dat Genervon het juiste doet en zich houdt aan de traditionele regelgevende protocollen en een grotere klinische studie uitvoert.

Perrin is niet de enige criticus van Genervon. The Washington Post meldde eerder deze maand dat één van de onderzoekers die betrokken was bij de studie zei dat er meer gegevens nodig waren.

Genervon zei in persberichten dat een behandeling vinden voor de ziekte een onconventionele aanpak vereist. Genervon weigerde te antwoorden op vragen of het bedrijf van plan was om laat-stadium klinische studies te doen en of het aan de FDA alle informatie waarover het beschikt, heeft verstrekt. Chief Operating Officer Dorothy Ko verwees MM & M naar de website van het bedrijf.

Genervon zei op 13 april in een persbericht dat het nastreven van een versnelde goedkeuring sommige risico's heeft omdat dit zou betekenen dat "een volledig spectrum van heterogene ALS-patiënten," blootgesteld wordt aan dit vroege stadium product in plaats van aan de medicatie na de gebruikelijke testen, die het bedrijf omschreef als "een meer veilige en conservatieve aanpak." Genervon zei ook dat de medicatieverkoop na een versnelde goedkeuring de onderneming zou financieren voor verdere ontwikkeling.

De FDA merkte in haar publieke verzoek op dat het hen niet is toegestaan om klinische studiegegevens over experimentele medicijnen vrij te geven, maar dat de medicatieproducent dat wel kan.

Perrin erkent dat de aantrekkingskracht van een experimentele medicatie goed te begrijpen is, maar dat de keuze voor een medicament dat niet wetenschappelijk wordt ondersteund kan verhinderen dat patiënten er één uitproberen dat meer controleerbare resultaten heeft. "Ze zijn wanhopig op zoek naar hoop en willen toegang tot spul, zelfs als er niet veel gegevens zijn," zei hij.

Genervon vertelde aan MM & M dat het het FDA verzoek aan het nazien is.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Medical Marketing & Media

Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) : officiële verklaring

21/04/2015

De FDA erkent de levensbelangrijke – want onvervulde- medische noodzaak voor nieuwe en doeltreffende behandelingen voor amyotrofische laterale sclerose (ALS). Wij engageren ons om met farmaceutische bedrijven en de ALS-Gemeenschap samen te werken om de ontwikkeling en goedkeuring van geneesmiddelen voor de behandeling van deze verwoestende ziekte te faciliteren. De FDA is bereid om alle versnelde ontwikkeling en goedkeuring trajecten die ons ter beschikking staan te gebruiken voor dit gezamenlijke doel.

De FDA weet dat ALS-patiënten, hun families en anderen in de ALS-Gemeenschap bezorgd zijn over de status van het experimentele drug, GM604 van Genervon, voor de behandeling van ALS. Het is de FDA echter door de Wet verboden, onder normale omstandigheden om vertrouwelijke informatie over experimentele drugs, zoals GM604, vrij te geven.

Wij roepen Genervon op om alle gegevens van de recent voltooide studie vrij te geven zodat er een beter onderbouwde discussie over de resultaten van de studie tussen de ALS belanghebbenden mogelijk is. Dergelijke vrijgave moet de vooraf gespecificeerde metingen van de klinische resultaten omvatten gemeten door de verandering ten opzichte van de basislijn waarnemingen, gemeten vlak voor randomisatie naar medicatie of placebo. Dergelijke gegevens vormen de sterkste basis ter beoordeling van veranderingen veroorzaakt door de medicatie voor de parameters van de werkzaamheid en veiligheid.

De FDA zal Genervon gedetailleerd advies en steun blijven bieden bij het streven naar verder onderzoek van GM604 om te bepalen of het veilig en effectief is om ALS te behandelen. We blijven ons inzetten om samen te werken met de ALS-Gemeenschap om doeltreffende behandelingen voor deze ziekte te vinden.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: FDA

Genervon klinische studie update

16/04/2015

Gepost door Robert A. Goldstein

Via ‘n persbericht werd aangekondigd dat een product van Genervon Biopharmaceuticals LLC effectief zou zijn geweest in het verbeteren van het vermogen van één persoon met ALS om te spreken en te slikken. Het is essentieel om op te merken dat dit het verslag is van één enkele patiënt, die het product GM6 kreeg in een studie voor compassionate use (enkel voor gebruik in schrijnende gevallen). Verder is het onwaarschijnlijk dat deze gegevens alleen volstaan voor de FDA voor de goedkeuring van GM604 (of GM6) als een effectieve therapie voor ALS. Verdere analyse van GM6 zal zeer waarschijnlijk gebeuren zowel binnen als buiten de klinische studies.

De pALS die deelnam in deze compassionate use studie is een man gediagnosticeerd met ALS bijna 10 jaar geleden. Volgens Genervon is hij verlamd in de 4 ledematen en heeft een beademingstoestel sinds 2008. Het doel van deze studie was om gegevens te verzamelen van ALS-patiënten die verder geëvolueerd waren en die te vergelijken met gegevens uit een fase 2 studie gedaan bij ALS-patiënten die nog niet ver geëvolueerd waren. Het bedrijf verrichtte een aantal tests op de cerebrospinale vloeistof (CSF) van patiënten om te proberen om te bepalen of hun product enig meetbaar effect had op de vooraf bepaalde biomerkers voor ALS die men denkt te vinden in het CSF, onder andere SOD1, Cystatine C, en tau.

Eerdere klinische studies van Genervon omvatten een fase 1 studie in gezonde vrijwilligers en een fase 2 studie met 12 personen met ALS. De dubbel blinde placebo gecontroleerde studie werd uitgevoerd over een periode van 12 weken waarbij de pALS het product (of de placebo) intraveneus kregen en dit enkel tijdens de eerste twee weken, met opvolgingsbezoeken nadien. CSF stalen werden verzameld vóór (basislijn) het product werd gegeven, bij voltooiing van het behandelingsprogramma (week 2), en aan het einde van de observatie periode (week 12). Het hoofddoel van deze studie was om veranderingen te meten in de biomerkers van het CSF en om te bepalen of GM6 veilig en goed verdragen werd door pALS. De resultaten uit deze studie zijn nog niet gepubliceerd door Genervon, nochtans gaf het bedrijf een persbericht uit in oktober 2014 waarin ze beweren dat ze een "statistisch significant" effect zagen zowel op de klinische als de biomerker gegevens in de klinische proeven zowel in ALS als in de ziekte van Parkinson.

Het is de mening van ALSTDI dat deze studie te klein en te kort was om statistisch een effect te meten op de progressie van de ziekte. Nochtans vinden wij dat Genervon haar inspanningen met dit product zou moeten verderzetten, met inbegrip van de organisatie en de uitvoering van bijkomende klinische studies.

Wat is GM6?

Het wordt omschreven als een "endogene signaal meester regulator", GM6 lijkt een unieke stof te zijn gemaakt voor het regelen van een specifiek aspect van de gezondheid van cellen, in het bijzonder motorische neuronen. Er zijn veel dingen die motorische neuronen nodig hebben om gezond te zijn en ze deel uit te maken van een levendig systeem, ondermeer een goed-geregelde overvloed aan verschillende eiwitten genoemd neurotrofines of neurotrofe factoren. Deze omvatten oa.de van hersenen afgeleide neurotrofe factor (BDNF), van gliale cellen afgeleide neurotrofe factor (GDNF), en mono neurotrofe factor (MNTF). GM6 wordt voorgesteld als een regulator van het MNTF. MNTF wordt verondersteld een rol te spelen in bijna elk aspect van de motor neuron ontwikkeling; inclusief de eerste differentiatie, het onderhoud, de overleving, axonale groei en inervatie van axonen in spieren. Genervon is van mening dat GM6, rechtstreeks of gedeeltelijk, de expressie van meer dan 4000 genen in het lichaam regelt, waaronder enkele die betrokken zijn in de ALS-biologie.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS TDI

Informatie over het product GM604 van Genervon bestudeerd als een behandeling voor motor neuron disease / ALS.

16/04/2015

Behalve het onderzoek uitgevoerd door wetenschappers dat wij financieren, werken ook een aantal farmaceutische bedrijven op neurologische aandoeningen, waaronder ALS.

Genervon is een Amerikaans farmaceutisch bedrijf dat onlangs een aantal persmededelingen heeft gedaan over een behandeling voor ALS.

Het bedrijf hoopt dat deze behandeling, die GM604 wordt genoemd, de progressie van de ziekte zou kunnen stoppen of zelfs omkeren.

Volgens de persberichten, zijn 'zeer veelbelovende resultaten' bereikt in klinische studies die tot op heden op 12 mensen over een periode van 12 weken werden uitgevoerd.

De resultaten van de studie werden voorgelegd aan de Food and Drug Administration (FDA) (die licentieert medicatie in de USA) in februari 2015. Genervon vroeg een 'versnelde goedkeuring' aan voor GM604, om ze NU beschikbaar te maken voor mensen met ALS. De FDA heeft haar beslissing nog niet gepubliceerd.

Begrijpelijkerwijs heeft dit geleid tot grote belangstelling en hoop bij mensen over de hele wereld die leven met ALS. Eén persoon met ALS uit de VS is begonnen met een online petitie om de FDA te vragen GM604 'versnelde goedkeuring' te geven.

Echter, gemeenschappen van artsen en onderzoekers zijn in het algemeen voorzichtig over de resultaten van kleine, korte-termijn studies, zoals de studies op GM604 tot nu toe.

In 2008 leek een klinische studie met lithium bij 44 patiënten in Italië een significante vermindering in de progressie van de ziekte aan te tonen. Helaas werd er in grotere studies die zijn uitgevoerd geen gunstig effect van het nemen van lithium gevonden.

Genervon heeft een ongebruikelijke route gevolgd voor het publiceren van haar onderzoek. Het bedrijf heeft, voor zover we weten, geen onderzoek gepubliceerd in een peer-reviewed * tijdschrift, waardoor het zeer moeilijk is voor ons en voor anderen om haar beweringen over GM604 te beoordelen.

Als het bedrijf werkelijk een effectieve behandeling heeft ontwikkeld, dan zou dit van grote betekenis zijn maar zolang haar beweringen niet streng getest worden, blijven we voorzichtig.

Toch blijft het onderzoeksteam van de ALS-vereniging de voortgang van GM604 verder opvolgen en als haar onderzoek in een peer-reviewed tijdschrift wordt gepubliceerd, of als de FDA (Food and Drug Administration) in de Verenigde Staten goedkeuring geeft om GM604 aan patiënten ter beschikking te stellen, zullen we dat onmiddellijk melden.

* Een peer-reviewed tijdschrift is een tijdschrift waar gepubliceerd werk wordt beoordeeld door gerespecteerde mensen die gekwalificeerd zijn om het onderwerp te becommentariëren. Het gevolg is dat peer-reviewed tijdschriften meer respect krijgen. Over het algemeen zouden wetenschappers alleen vertrouwen stellen in werk dat werd gepubliceerd in een tijdschrift van dit type.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The Motor Neurone Disease Association

GM604: Alliance Member Statements - Klik hier

 

ALS-patiënten pleiten voor "Right to try (het Recht om te proberen)" van experimenteel medicijn

14-04-2015

Patiënten die lijden aan amyotrofische laterale sclerose (ALS) bundelen hun krachten op nieuwe wijze ter ondersteuning van de goedkeuring van de wetgeving die bekend staat als de wet "het Recht om te proberen". Na een serie online forums en verzoekschriften, kreeg een patiënt met ALS een hoorzitting op Capitol Hill om een brief voor te lezen over de behoefte van patiënten om elke optie — ook die van experimentele therapieën — te exploreren om de zware last te verminderen van de levensbedreigende ziekte waarvoor er geen remedie is.

David Huntley is een wetenschapper en een triatleet die de Ironman in Nieuw-Zeeland en de Boston Marathon in 2011 uitliep, maar door de ziekte nu in een rolstoel zit en kan spreken noch reizen. Hij deelde echter een gemeenschappelijk standpunt van ALS-patiënten mee door middel van een brief voorgelezen door zijn vrouw, Linda Clark, tijdens een bijeenkomst op Capitol Hill (Amerikaans congres).

De patiënt pleitte in het bijzonder voor het recht op toegang tot een medicamenteuze behandeling die alleen in een vroege fase studie onderzocht is, genaamd GM604, ontwikkeld door het biofarmaceutisch bedrijf Genervon. De medicatie werd geëvalueerd bij 12 patiënten en toonde statistisch significante, zeer robuuste en dramatische resultaten, volgens de firma.

Als gevolg van de resultaten diende Genervon bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvraag in voor versnelde goedkeuring van het product, die die status geeft aan veelbelovende therapieën voor de behandeling van ernstige en levensbedreigende aandoeningen wat toestaat om zonder dure en grootschalige werkzaamheid studies te worden gecommercialiseerd.

"Waarom zou iemand zich daartegen verzetten ?" vroeg Huntley in de brief. "Deze ziekte is het kwaad. Het doodt u niet alleen; het neemt eerst alles weg waar je om geeft, één voor één, en daarna doodt het u. Vertel me hoe sommige neveneffecten die-nog-moeten-worden-gevonden mijn kwaliteit van leven gaan verminderen?"

De laatste en enige keer dat de FDA een geneesmiddel goedkeurde ter behandeling van ALS was 20 jaar geleden, en het doet niets meer dan het leven van de patiënt een paar maanden verlengen. De ziekte tast de motor neuronen van het menselijk lichaam aan, en bijgevolg kunnen patiënten niet goed slikken of correct ademhalen. Daarom steunen patiënten, gezinnen en supporters het onderzoek om te zoeken naar meer effectieve behandeling.

David Huntley’s oproep voor hulp kwam na een online petitie op Change.org die meer dan een half miljoen handtekeningen verzamelde ter ondersteuning van ‘het Recht om te proberen’. Maar de ALS-Gemeenschap maakt zich ook zorgen over de methoden die worden gebruikt door biofarmaceutische bedrijven, en zeggen dat het versnellen van het proces moet samengaan met een manier om te voorkomen dat bedrijven niet-werkzame producten commercialiseren.

De ALS-Gemeenschap en Genervon zijn nu aan het wachten op het definitieve besluit van de FDA, die de behandeling van duizenden patiënten zou kunnen bepalen. Indien de versnelde goedkeuring geweigerd wordt, zal Genervon gedurende meerdere jaren het product moeten testen om het dossier opnieuw aan de administratie voor te leggen. Een groep van woordvoerders heeft al aangekondigd dat ze nog een rally gaan organiseren op 11 mei in Washington.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS News Today

De geldkwestie ontbreekt in het artikel van de Post over een nieuw ALS medicijn

07-04-2015

De volgende blogpost is geschreven door Kevin Lomangino, managing editor van HealthNewsReview.org. Hij tweet als @Klomangino . 

De Washington Post publiceerde een merkwaardig verhaal vorige week over een experimentele medicatie voor amyotrofische laterale sclerose (ALS), de progressieve neurodegeneratieve stoornis.

Ik zeg "merkwaardig" omdat het verhaal vreemd genoeg naïef (of onverklaarbaar stilzwijgend) is over de financiële motieven in geneesmiddelenontwikkeling. Geschreven door de Pulitzer prijs-winnende verslaggeefster over gezondheid Amy Ellis Nut en mee geschreven door Brady Dennis, start het verhaal met de blijkbaar veelbelovende gevolgen van een kleine klinische proef.

In de herfst begon een klein biotech bedrijf uit Californië, genaamd Genervon, vol lof over de voordelen van GM604, haar nieuwe ALS medicijn te praten. In een vroeg stadium studie met 12 patiënten, sprak het bedrijf over de resultaten als "statistisch significant," "zeer robuust" en "dramatisch," in persberichten.

Dergelijke enthousiaste uitspraken zijn ongewoon voor zulk een kleine studie.

Deze laatste uitspraak deed me even nadenken.

Is het echt "ongewoon" voor farmaceutische bedrijven om hun vroegtijdige resultaten als "statistisch significant" en "zeer robuust" op te hemelen?

In mijn ervaring gebeurt het maar al te vaak dat bedrijven vorderingen over de vroege resultaten van klinische studies opblazen. En dat is precies waarom de FDA gegevens eist van veel grotere studies vóór de goedkeuring tot nieuwe behandelingen toe te kennen.

De Post gaat verder met het citeren van Winston Ko, één van de eigenaren van Genervon, die elke andere bijbedoeling ontkent voor de vraag naar versnelde goedkeuring voor GM604.

"De gegevens zijn zeer, zeer robuust," zei Winston Ko in een interview. "Waarom zou ik pushen als ik niet zeker ben dat onze innovatieve, nieuwe medicijnontdekking niet effectief is?"

De Post dacht misschien dat het antwoord op die vraag overduidelijk was en dus geen direct antwoord nodig had, maar ik dacht dat het artikel meer kon gedaan hebben om Mr. Ko’s aanspraken te toetsen op zuivere motivatie.

Als mede-eigenaar van Genervon wenst de heer Ko financiële vruchten van de goedkeuring van GM604 te plukken. Maar het artikel geeft geen inschatting van wat de medicatie zou kosten of van de inkomsten die het mogelijk zou genereren voor het bedrijf (zeker tientallen, zo niet honderden miljoenen). Het biedt geen raming van wat het bedrijf kan besparen door het overslaan van een grootschalige klinische studie over de werkzaamheid (behalve vaststellen dat zulke studie "duur" zou zijn).

Dit zijn belangrijke vragen voor iemand die waarschuwt dat de huidige ALS patiënten "allemaal zullen sterven" als ze geen onmiddellijke toegang tot het medicijn van zijn bedrijf krijgen.

Gelukkig toont het artikel wel veel scepticisme over de kwaliteit van de bewijzen geclaimd door Genervon. Het citeert een ALS onderzoeker, Steve Perrin, over het volslagen gebrek van deze studie met 12-personen die door het bedrijf wordt aangeprezen.

"De bottom line met de Genervon medicatie is, dat er absoluut geen gegevens zijn" zei hij. "Er is geen wiskundige manier of statistische manier om een medicatie effect te kunnen meten."

Zelfs één van de hoofdonderzoekers van de studie wordt naar voren gebracht met zijn twijfels over de claims van het bedrijf.

"Toen [Genervon] dingen [over significante resultaten] naar buiten bracht, zeiden we, 'Dat is niet waar,' " zei Mitsumoto verwijzend naar zichzelf en de andere belangrijkste onderzoeker, Merit Cudkowicz, directeur van de Massachusetts General Hospital ALS kliniek. "Ik denk dat een grote studie nodig is, en dat zij [de Ko’s] dat niet begrijpen."

Maar het is een belangrijk gemis dat het artikel er niet in slaagt om de zakelijke kant en de financiële prikkels die spelen te verkennen. Volgens de Post gaat de kwestie hier voornamelijk over de veiligheid en het gebrek aan gegevens versus de keuzemogelijkheid van de patiënt en het recht op toegang.

Maar het is ook een verhaal over geld. En er is veel te zeggen over bedrijven die azen op de valse hoop van degenen die lijden. De Post kon daarover duidelijker geweest zijn.

Sociale Media reacties:

Dit artikel was het onderwerp van een levendige discussie door gezondheid verslaggevers op Twitter. John Carroll, redacteur van FierceBiotech, leek de eerste te zijn om aandacht aan het verhaal te schenken. Hij omschreef het artikel als "belachelijk" en zei dat het "doorzeefd was met absurde opmerkingen."

Naar mijn mening zijn alle drie de reacties in wezen legitieme reacties op het artikel. Maar mijn mening ligt het dichtst bij die van Jarvis. Ondanks het feit van sommige "absurde opmerkingen", doet het artikel veel moeite om de Genervon beweringen over GM604 onderuit te halen. En toch is die inspanning uiteindelijk onvoldoende omdat de thesis van het verhaal niet duidelijk is.

Ondanks de juiste intuïtie, stelt het artikel nooit de financiële motieven achter Genervon’s push om goedkeuring in vraag. Het verkennen van de geldkwestie zou het feit dat dit "slechte wetenschap azend op wanhopige patiënten" is, hebben blootgelegd.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: HealthNewsReview.org

 

FDA onder druk gezet om versnelde goedkeuring te verlenen aan experimenteel ALS-medicijn

07-04-2015

De Washington Post (4/4, Nutt, Dennis) "Health & Science" blog meldde dat na "enthousiaste uitspraken" over de resultaten van "een vroege fase studie" van Genervon met GM604, een experimentele ALS-medicatie, patiënten "gereageerd hebben door bij de FDA te pleiten" voor versnelde toegang tot de behandeling. Het Agentschap moet nu "haar mandaat wegen om te verzekeren dat nieuwe medicijnen veilig en effectief zijn tegen de eisen van patiënten," maar de Post meldt dat het Bureau " van oudsher terughoudend is bij het verlenen van dergelijke goedkeuringen zonder sterke aanwijzingen dat het medicijn doeltreffend zal blijken." De Post heeft ook toegevoegd dat er "een scherpe verdeling van mening is binnen de ALS-Gemeenschap, waar sommige pleiters, patiënten en onderzoekers" de tactiek van Genervon hebben bekritiseerd. "Weinig farmaceutische bedrijven, zeggen ze, zouden aandringen op versnelde goedkeuring op basis van een 12 weken durende studie met slechts 12 personen," en ze waarschuwen dat "de short-cut van het traditionele klinische studie proces wel eens kon maken dat het moeilijker wordt om te zien of GM604 echt werkt."

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The Washington Post

Compassionate use: Genervon kondigt resultaten aan van test met GM6 in 1 patiënt

22-01-2015

In oktober 2014 heeft Genervon Biopharmaceuticals veelbelovende resultaten aangekondigd van de fase II A-studie in ALS met GM6, een medicijn gebaseerd op eiwit dat meerdere trajecten moduleert bij ontsteking, celdood en hypoxie. Het bedrijf stuurt nu extra gegevens naar de US Food and Drug Administration van een compassionate use studie met 1 enkele ALS-patiënt in het late stadium van de ziekte. De patiënt, die 10 jaar geleden werd gediagnosticeerd met ALS, kreeg 6 doses van GM6 en werd opgevolgd gedurende 12 weken. Het bedrijf rapporteerde een kleine, maar significante verbetering ten opzichte van de beginsituatie, waaronder een verhoogd slikvolume en mondvolume. Bovendien vertoonden de biomerker gegevens met betrekking tot SOD1, Cystatine en het totale tau wijzigingen richting de normale waarden. Hoewel deze gegevens komen van 1 enkele patiënt, ondersteunen ze verdere evaluatie in grotere groepen van patiënten in een laat stadium.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The ALS Forum

Klik hier om meer te lezen: Genervon kondigt resultaten aan in compassionate use

21-10-2014 - Genervon resultaten fase 2a - Klik hier

17-02-2014 - ALS-patiënten vragen FDA om " het recht om te proberen" van een veelbelovende behandeling