Gilenya (Fingolimod)

Gilenya (TDI-132 ou fingolimod) est une thérapie actuellement à l’examen par le ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) (l’Institut de développement thérapeutique pour la SLA) en vue du traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Le Gilenya a été développé par Novartis et approuvé pour le traitement d’une autre maladie neuro-dégénérative : la multiple sclérose (MS).

Comment fonctionne le Gilenya?

La SLA est une maladie neuro-dégénérative évolutive et mortelle suite à laquelle les dégâts aux neurones moteurs et leur extinction mènent à la perte du contrôle musculaire et même à la paralysie. La cause de la maladie est inconnue, mais on est d’avis que la suractivité du système immunitaire peut la faire progresser. Le système immunitaire utilise l’inflammation en tant que mécanisme de protection, mais si celui-ci est activé de façon inappropriée, cela peut endommager les tissus et les organes. Pour la SLA, l’évolution de la maladie est associée à l’inflammation du système nerveux.

Le Gilenya est un modulateur récepteur (S1P)– phosphate – sfingosine 1, ou une molécule qui gère la fonction du récepteur S1P, par lequel les cellules immunisées (ou lymphocytes), là où elles sont fabriquées et entrent dans la circulation, peuvent sortir. Une fois ces cellules immunisées dans le système circulatoire, elles peuvent évoluer vers le tissu visé (comme le système nerveux dans la SLA) et donner lieu à une inflammation.

Le Gilenya empêche la signalisation à partir du récepteur S1P grâce auquel les cellules immunes sont retenues dans les nœuds lymphatiques, ce qui les empêche d’atteindre le système nerveux et de provoquer une inflammation. En freinant l’inflammation, on considère que le Gilenya ralentit la progression de la SLA.

Des tests précliniques sur une souris-type de SLA ont démontré que Gilenya peut prolonger de façon significative la durée de vie et améliorer les symptômes. 

Le Gilenya dans les tests cliniques pour la SLA

La phase 2a du test clinique, (NCT01786174), étudiant la sécurité et la tolérabilitė du Gilenya, vient d’être achevée par la comparaison au placebo donné aux patients atteints par la SLA. 30 patients ont participé quotidiennement pendant quatre semaines au test randomisé, en double aveugle, sous contrôle d’un placebo, en avalant soit le Gilenya soit le placebo. Il y eut un suivi des patients durant la période de traitement et au cours d’ un rendez-vous prévu pendant la 8ème semaine concernant les effets indésirables. Le test atteignit son point final et les résultats suggèrent que les patients atteints par la SLA supportent bien le traitement. Il n’y a pas eu d’effets majeurs indésirables rapportés.

La prochaine étape dans la recherche comprend le passage vers la phase 2b- ainsi que la phase 3 des tests cliniques afin d’évaluer les avantages cliniques potentiels et la sécurité à long terme du Gilenya chez les personnes atteintes de SLA.

Traduction : Eric Kisbulck

Source : ALS News Today