Helixmith annonce l’inclusion du premier patient dans l'étude de phase 2 d'Engensis (VM202) pour la sclérose latérale amyotrophique

Helixmith a annoncé aujourd'hui l’inclusion du premier patient dans un nouvel essai clinique de phase 2A, REViVALS-1A, ciblant la sclérose latérale amyotrophique (SLA) en utilisant le produit phare de thérapie génique d'Helixmith, Engensis (VM202).

"Engensis représente une approche véritablement novatrice du traitement des maladies neuromusculaires. Nous espérons qu'il offrira une option de traitement aux patients qui souffrent de SLA", a commenté Sunyoung Kim, PDG d'Helixmith.

L'objectif de REViVALS-1A est d’inclure 18 patients atteints de SLA dans environ 4 sites cliniques aux États-Unis. Le premier patient a été inclus par Yessar Hussain, MD au Austin Neuromuscular Center. Les patients et les prestataires de soins de santé qui souhaitent obtenir plus d'informations sur l'essai clinique REViVALS-1A peuvent consulter le site : clinicaltrials.gov

L'objectif de l'étude Engensis ALS est d'évaluer la sécurité et la tolérance d'Engensis chez 18 patients atteints de SLA. En outre, l'effet d'Engensis sur la fonction et la force musculaires sera évalué à l'aide de l'échelle d'évaluation de la fonction de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R) et de la dynamométrie main-portée (HHD). Helixmith prélèvera également des biopsies musculaires afin d'identifier des biomarqueurs pour de futures recherches. Si des données positives sont obtenues à partir de l'étude actuelle, Helixmith prévoit de mener un essai élargi de phase 2B.

La SLA est une maladie neurodégénérative de l'adulte caractérisée par la perte des neurones moteurs supérieurs et inférieurs. La maladie est diverse dans sa présentation, sa cause et sa progression, mais, en général, la SLA se présente cliniquement comme une faiblesse musculaire asymétrique, une atrophie, une spasticité, une perte de poids, une dysphagie et une paralysie. Les estimations de l'incidence de la SLA dans le monde varient de 1 à 3 cas pour 100 000 personnes par an. La ALS Association, les Centers for Disease Control and Prevention (= Centres de Contrôle et de Prévention des Maladies) et le National Institute of Neurological Disorders and Stroke (= Institut National des Troubles Neurologiques et des Accidents Vasculaires Cérébraux) estiment que 30 000 Américains peuvent être atteints de la maladie à un moment donné, et qu'environ 5 600 nouveaux patients sont diagnostiqués chaque année.

Engensis est une thérapie génique qui utilise de l'ADN plasmidique pour exprimer le facteur de croissance des hépatocytes (HGF). Plus de 15 ans de recherche et d'essais cliniques ont démontré que de simples injections intramusculaires du médicament peuvent produire des protéines HGF dans l'organisme, ce qui peut potentiellement être efficace dans la régénération nerveuse, l'angiogenèse et la prévention de la dystrophie musculaire. Dans l'essai REViVALS-1A en cours, Engensis est injecté dans les muscles des bras et des jambes de patients souffrant de SLA.

À propos d'Engensis
Engensis (VM202) d'Helixmith est une thérapie génique basée sur l'ADN plasmidique. À ce jour, plus de 500 patients ont été traités avec Engensis dans le cadre de dix essais cliniques portant sur six maladies et affections différentes. Dans les essais cliniques menés auprès de patients souffrant de neuropathie diabétique périphérique, Engensis est bien toléré et a le potentiel de fournir une réponse durable dans une variété de contextes pathologiques. Au-delà du soulagement potentiel de la douleur, Engensis est conçu pour cibler les causes sous-jacentes de la neuropathie grâce à ses propriétés angiogéniques et neurorégénératives prévues. La FDA américaine a reconnu le potentiel d'Engensis pour répondre aux besoins non satisfaits en matière de neuropathie diabétique périphérique en 2018 en le désignant comme thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT), ce qui en fait la première thérapie génique désignée RMAT pour une maladie prévalente comptant plus d'un million de patients. Cette désignation accorde tous les avantages offerts par les Fast Track and Breakthrough Designations (= Désignations Accélérées et Thérapie Révolutionnaire), y compris l'examen prioritaire, à Engensis. Engensis a également reçu la désignation orpheline pour la SLA.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source : Cision PRWeb