Herantis Pharma reçoit une admission pour le médicament CDNF aux Etats-Unis pour le traitement de la SLA

02-08-2016

La Food and Drug Administration des États-Unis (Agence des États-Unis, la FDA Food and Drug) ; a accordé une admission pour un médicament orphelin de CDNF de Herantis Pharma Plc («Herantis ») pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Plus tôt cette année, l'Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA), a pris une décision favorable similaire.

"Nous sommes ravis que les principaux organismes médicaux dans le monde sont venus indépendamment à la même conclusion sur la base des éléments de preuve préclinique", a déclaré le Dr. Henri Huttunen, directeur scientifique (Master of Science) de Herantis.

"Cette décision favorable de la FDA est une forte incitation à la planification d'un CDNF clinique du programme de développement pour le traitement de la SLA et le traitement de la maladie de Parkinson", permet d’ajouter Pekka Simula, PDG de Herantis.

Une admission de médicament orphelin peut être accordée par la FDA pour les médicaments qui sont destinés à traiter des maladies ou affections qui touchent pas plus de 200.000 patients aux Etats-Unis. En outre, il doit y avoir une plausible base médicale qui soit posé pour l'efficacité du médicament. Une cession d’allocation de médicament orphelin ne supprime pas l'obligation de mener des études cliniques de la société, mais comprend bien plusieurs avantages et incitations.

La SLA (sclérose latérale amyotrophique)

La SLA est une maladie mortelle des motoneurones. Le premier et symptôme typique est une faiblesse musculaire dans les extrémités. Comme la maladie progresse, le patient perd plus de contrôle sur les muscles et il a des difficultés à bouger, parler, avaler et respirer. L'espérance de vie moyenne du diagnostic se situe entre deux et cinq ans. La SLA est incurable et les traitements disponibles ont tendance à se concentrer sur les symptômes. Chaque année, on diagnostique environ 140.000 nouveaux cas.

A propos du CNDF

CDNF (Cerebral Dopamine Neurotrofic factor) ; facteur de dopamine cérébrale neurotrophique ) est une protéine neuroprotectrice et neurotrophique qui a été brevetée par Herantis dans le monde entier. Tout d'abord, la société a réalisé un programme de développement préclinique, qui a démontré l'efficacité de CDNF dans divers modèles précliniques de la maladie de Parkinson. Pour le traitement de Parkinson, Herantis prépare actuellement une première étude clinique CDNF appliquée aux personnes et il y a un programme de développement préclinique en cours pour le traitement de la SLA.

Dans les études précliniques, y compris des études de toxicologie chronique, l'administration de la CDNF a prouvé la fiabilité. Le CDNF protège et régénère les cellules de dopamine crées, ce qui suggère un potentiel de modification de la maladie de Parkinson. L'agent a également prouvé l’efficacité contre les symptômes non moteurs de la maladie de Parkinson. Dans un modèle de la SLA CDNF a augmenté considérablement la durée de vie et réduit les symptômes. Tout cela suggère le potentiel de CDNF pour satisfaire les besoins cliniques non satisfaits de la maladie de Parkinson et la SLA. Le CDNF est basé sur la recherche à l'Institut de biotechnologie à l'Université d'Helsinki, dirigée par le professeur Mart Saarma.

 

Traduction : Joséphine

Source : Herantis Pharma Plc

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