Ionis lance essai de phase 3 sur un nouveau médicament antisens pour traiter la principale cause de SLA juvénile

07-04-2021

- ION363, le premier médicament à cibler spécifiquement le FUS-ALS, fait partie des actifs détenus à 100 % par Ionis que la société prévoit de commercialiser.
- Le portefeuille de la SLA comprend désormais quatre médicaments antisens en phase de recherche clinique, conçus pour traiter les causes profondes des formes génétiques et non génétiques de la maladie.
- Le chemin vers l'étude clinique de base a commencé avec l'engagement de Ionis envers Jaci Hermstad, le premier patient traité avec ION363 dans le cadre d'un protocole d'usage compassionnel dirigé par le Dr Neil Shneider de Columbia University.

Ionis Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui le lancement d'un essai clinique de phase 3 de ION363 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) présentant des mutations du gène FUS (Fused in sarcoma). Les patients présentant une mutation dans le gène FUS développent une forme rare de SLA, appelée FUS-ALS, qui est la cause la plus fréquente de SLA à début juvénile. Il existe des preuves substantielles que les mutations du gène FUS sont responsables d'un gain de fonction toxique qui peut conduire à une perte rapide et progressive des motoneurones chez les patients atteints de FUS-ALS. ION363 est un médicament antisens expérimental qui cible l'ARN du FUS afin de réduire la production de la protéine FUS. La réduction par antisens de la protéine FUS mutante dans un modèle de souris FUS-ALS prévient la perte de motoneurones. En ciblant la cause profonde de la SLA, ION363 a le potentiel de réduire ou de prévenir la progression de la maladie chez les patients atteints de la SLA.

La SLA est une maladie neurodégénérative rare, à évolution rapide et fatale, qui touche environ 55 000 personnes dans le monde. Le FUS-ALS est la troisième cause génétique la plus fréquente de la SLA. Les personnes atteintes de SLA présentent une faiblesse musculaire, une perte de mouvement et des difficultés à respirer et à avaler, ce qui entraîne une diminution importante de la qualité de vie et finalement la mort.

"Il existe un besoin urgent de nouveaux traitements pour toutes les formes de SLA, une maladie dévastatrice qui affecte beaucoup trop de patients et leurs familles. L'avancement de ION363 vers un essai pivot est le dernier exemple en date de la puissance de la technologie antisens de Ionis pour cibler potentiellement les causes profondes des maladies neurologiques", a déclaré C. Frank Bennett, Ph.D., directeur scientifique de Ionis et chef franchise des programmes neurologiques. "Fort de notre expérience dans le développement de médicaments pour les maladies du motoneurone telles que la SLA et l'amyotrophie spinale, et de notre lien intime avec la communauté des patients atteints de SLA, Ionis a pris la décision de faire avancer ION363 vers la clinique et, finalement, vers le marché, car nous pensons être dans une position unique pour le mettre à la disposition des patients vivant avec le FUS-ALS."

L'essai sera dirigé par Neil Shneider, M.D., Ph.D., directeur du Columbia University’s Eleanor and Lou Gehrig ALS Center. Ionis a commencé à collaborer avec le Dr Shneider lorsque la société a pris connaissance de ses efforts pour développer un traitement pour Jaci Hermstad, une femme de l'Iowa vivant avec le FUS-ALS. Ionis a partagé ses recherches et son expertise avec le Dr Shneider, ce qui a donné lieu à un traitement expérimental conçu spécifiquement pour Jaci. Inspiré par l'esprit et le courage de Jaci, Ionis a pris la décision d'investir dans des études cliniques afin que de nombreux autres patients puissent avoir accès à ION363, également connu sous le nom de "jacifusen". Depuis Jaci, plusieurs patients atteints du FUS-ALS ont reçu un traitement par ION363 dans le cadre de l'étude lancée par le Dr Shneider à l'initiative d'un investigateur, grâce à la voie d'accès élargie de la Food and Drug Administration américaine, parfois appelée "usage compassionnel".

"Le FUS-ALS est une forme atypique et agressive de la maladie, qui touche les patients les plus jeunes de la SLA. En s'appuyant sur notre programme d'accès élargi, un essai clinique contrôlé est le meilleur moyen de démontrer l'efficacité de ION363 et de mettre ce traitement à la disposition de tous les patients qui pourraient potentiellement en bénéficier", a déclaré le Dr Shneider.

L'essai de phase 3 de ION363 est une étude mondiale, multicentrique, portant sur un maximum de 64 patients. La première partie de l'essai comprendra des patients randomisés pour recevoir un régime multidose de ION363 ou un placebo pendant 29 semaines, suivie de la deuxième partie, qui sera une période ouverte au cours de laquelle tous les patients de l'essai recevront ION363 pendant 73 semaines.

Pour en savoir plus sur l'essai de phase 3 de ION363, consultez le site ClinicalTrials.gov, identifiant NCT04768972. Les autres principaux médicaments expérimentaux de Ionis pour traiter la SLA sont le tofersen (BIIB067), IONIS-C9Rx (BIIB078) et ION541 (BIIB105).

 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : PR Newswire

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