Isis Pharma (ISIS) annonce l’initiation ISIS-SOD1Rx Phase 1/2 en SLA (BIIB)

Isis Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que son partenaire, Biogen, a commencé l’étude clinique de Phase 1/2 d'ISIS-SOD1Rx (BIIB067) chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). ISIS-SOD1Rx fait partie d'une collaboration stratégique entre Isis et Biogen pour découvrir et développer des médicaments antisense pour traiter des maladies neurologiques. ISIS-SOD1Rx, précédemment dénommé ISIS-BIIB3Rx, est un médicament antisense de la génération 2.0 +, visant à réduire la production de superoxyde dismutase 1 (SOD1). Une mutation dans le gène SOD-1 entraîne une forme héréditaire de la SLA, appelée SLA-SOD1. La SLA-SOD1 est la deuxième forme familiale en tant que fréquence de la SLA, jusqu'à 20 pour cent. La SLA familiale représente environ 10 % des cas de SLA. Actuellement, les options de traitement pour les patients atteints de SLA sont extrêmement limitées sans médicaments qui ralentissent considérablement la progression de la maladie.

« Il y a des preuves substantielles que des mutations du gène SOD1 sont responsables pour un gain toxique de fonction qui peut conduire à une perte progressive des neurones moteurs chez des patients atteints de SLA-SOD1. En conséquence, les patients atteints de SLA-SOD1 ont une faiblesse musculaire, une perte de mouvement, une difficulté à respirer et à avaler et finissent par succomber à leur maladie. Notre technologie antisense nous offre la possibilité unique d'agir sur le plan génétique afin de réduire la production de la protéine SOD1, y compris la protéine SOD1 mutante qui est censée être la cause de la maladie, » a déclaré Frank C. Bennett, Ph.D., vice-président de recherche chez Isis Pharmaceuticals. « Nous avons déjà démontré que nous pouvons en toute sécurité administrer un médicament antisense chez des patients atteints de SLA familiale par injection intra-thécale. Dans l'étude lancée aujourd'hui, nous évaluons un médicament antisense plus puissant conçu pour réduire directement la production de la protéine SOD1. Cette approche a le potentiel d'offrir un bénéfice thérapeutique aux patients avec SLA-SOD1 pour ralentir ou même stopper la progression de cette maladie mortelle. »

« Avec Biogen, nous avons fait des progrès significatifs, développant des médicaments antisense pour traiter des troubles neurologiques et neuromusculaires. L'avancement d'ISIS-SOD1Rx vers le développement clinique est une étape importante pour cette collaboration et reflète l’ engagement de Biogen et la nôtre à développer des médicaments pour les patients atteints de SLA. L'avancement de ce programme est aussi un autre exemple de l'applicabilité générale de notre technologie pour des maladies inaccessible par d'autres modalités thérapeutiques, » a dit B. Lynne Parshall, chief operating officer d’Isis Pharmaceuticals.

La SLA est une maladie neurodégénérative rare et fatale. Les patients atteints de SLA subissent une dégénérescence progressive des neurones moteurs, qui se traduit par une baisse de la qualité de vie et finalement la mort. ISIS-SOD1Rx, qui adresse la cause génétique la mieux comprise de la SLA familiale, est le premier médicament antisense pour traiter la SLA à entrer en développement clinique dans le cadre de la collaboration stratégique entre Isis et Biogen. En cours de l'étude, Isis a l'occasion de gagner un paiement d'étape de 2,5 millions de $ de Biogen.

Biogen procède à cette étude clinique de Phase 1/2 randomisée, contrôlée contre placebo, avec augmentation de doses qui permettra d'évaluer l'innocuité et l'activité d'ISIS-SOD1Rx chez des patients atteints de SLA, incluant les patients atteints de SLA-SOD1. Dans cette étude, ISIS-SOD1Rx sera administrée par injection intra-thécale directement dans le liquide céphalorachidien. L'administration intra-thécale d'autres médicaments antisense s'est avérée être bien tolérée dans plusieurs études cliniques. Pour plus ample informations, veuillez visiter www.clinicaltrials.gov et rechercher ISIS-SOD1Rx. 

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : StreetInsider.com