Isis Pharma (ISIS) kondigt start aan van ISIS-SOD1Rx fase 1/2 in ALS (BIIB)

Isis Pharmaceuticals, heeft aangekondigd dat zijn partner, Biogen, een fase 1/2 klinische studie van ISIS-SOD1Rx (BIIB067) bij patiënten met Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is gestart. ISIS-SOD1Rx maakt deel uit van Isis’ strategische samenwerking met Biogen om antisense geneesmiddelen voor de behandeling van neurologische aandoeningen te ontdekken en te ontwikkelen. ISIS-SOD1Rx, voorheen bekend als ISIS-BIIB3Rx, is een generatie 2.0+ antisense medicijn ter vermindering van de productie van superoxide dismutase 1 (SOD1). Een mutatie in het SOD-1 gen resulteert in een erfelijke vorm van ALS, hierna aangeduid als SOD1-ALS. SOD1-ALS is de tweede meest voorkomende familiale vorm van ALS, verantwoordelijk voor tot 20 procent van de familiale ALS. Familiale ALS vertegenwoordigt ongeveer 10 procent van alle gevallen van ALS. Momenteel, zijn de behandelingsopties voor patiënten met ALS uiterst beperkt zonder medicijn dat aanzienlijk de ziekte progressie vertraagt.

"Er is aanzienlijk bewijs dat mutaties in het gen SOD1 verantwoordelijk zijn voor een toxische functie die tot progressief verlies van motorische neuronen in patiënten met SOD1-ALS kan leiden. Daarom ervaren patiënten met SOD1-ALS spierzwakte, verlies van motiliteit, moeite met ademhalen en slikken en uiteindelijk bezwijken ze aan hun ziekte. Onze antisense technologie biedt ons de unieke mogelijkheid om te werken op het genetische niveau om zo de productie van SOD1 eiwitten, met inbegrip van de mutante SOD1 eiwitten, waarvan wordt verondersteld dat ze de oorzaak zijn van de ziekte," zei C. Frank Bennett, Ph.D., senior vice president onderzoek bij Isis Pharmaceuticals. "Wij hebben eerder aangetoond dat we een antisense mediciijn bij patiënten met familiale ALS veilig door intrathecale injectie kunnen toedienen. Voor de studie die vandaag begonnen is, hebben we een meer potent antisense medicijn ontworpen om rechtstreeks de productie van de SOD1 eiwitten te evalueren. Deze aanpak heeft het potentieel om therapeutisch voordeel te bieden aan patiënten met SOD1-ALS door het vertragen of zelfs stoppen van de progressie van deze fatale ziekte."

"Samen met Biogen, hebben we aanzienlijke vooruitgang geboekt bij de ontwikkeling van antisense geneesmiddelen voor de behandeling van neurologische en neuromusculaire aandoeningen. De start van de ISIS-SOD1Rx in de klinische ontwikkeling is een belangrijke mijlpaal voor deze samenwerking en weerspiegelt de inzet van Biogen en de onze voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor patiënten met ALS. De voortgang van dit programma is ook een bijkomend voorbeeld van de brede toepasbaarheid van onze technologie voor die ziekten die ontoegankelijk zijn voor andere therapeutische modellen," zei B. Lynne Parshall, chief operating officer van Isis Pharmaceuticals.

ALS is een zeldzame, fatale neurodegeneratieve aandoening. Patiënten met ALS lijden aan progressieve degeneratie van de motorische neuronen met dalende kwaliteit van leven en die uiteindelijk in de dood resulteert. ISIS-SOD1Rx, dat gericht is op de best begrepen genetische oorzaak van familiale ALS, is het eerste antisense geneesmiddel om ALS te behandelen dat aan de klinische ontwikkeling begint onder de strategische samenwerking tussen Isis en Biogen. Naarmate de studie vordert, heeft Isis de mogelijkheid om een mijlpaal betaling van 2,5 miljoen dollar van Biogen te ontvangen.

Biogen voert de gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde fase 1/2 klinische studie met toenemende dosis uit die de veiligheid en de activiteit zal evalueren van ISIS-SOD1Rx bij patiënten met ALS, door de insluiting van patiënten met SOD1-ALS. In deze studie wordt ISIS-SOD1Rx intrathecaal, via injectie, rechtstreeks in de cerebrospinale vloeistof toegediend. Intrathecale toediening van andere antisense medicijnen hebben in meerdere klinische studies reeds aangetoond dat ze goed worden verdragen. Voor meer studie informatie, gaat u naar www.clinicaltrials.gov en zoekt u naar ISIS-SOD1Rx.

Vertaling: ALS Liga: Girma

 Bron: StreetInsider.com