Kadimastem va préparer un essai clinique humain avec une thérapie SLA prometteuse

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Cette semaine, Kadimastem, une société novatrice de biotechnologie israélienne axée sur le développement industriel et la commercialisation des solutions thérapeutiques avec des cellules souches pluripotentes humaines (hPSC) pour les maladies neurodégénératives comme la sclérose en plaques (MS) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA), a annoncé qu'elle prévoit de commencer la seconde moitié de 2016 les essais cliniques chez l'homme grâce à sa technologie de cellules souches pour traiter la SLA.

Cette annonce vient après que la société ait publié des conclusions expérimentales précliniques prometteurs qui ont donné lieu à une réponse sans précédent dans les 24 heures par la US Food and Drug Administration (FDA), avec une recommandation d’à aller de l'avant avec le processus d'approbation et ensuite le développement de produit pour les évaluations de la sécurité dans un essai clinique.

Dans un communiqué de presse sur la recommandation de la FDA Dr Revel a dit, « Nous sommes très encouragés par la réponse rapide de la FDA, ce qui nous permet d'aborder le stade prochain d’élaboration plus vite du produit thérapie cellulaire pour des patients SLA. »

Ce sentiment était partagé par son collègue Yossi Ben-Yossef, CEO de Kadimastem, « la SLA est une maladie incurable sans aucun traitement efficace disponible aujourd'hui. L'intervention rapide de la FDA nous permet d'aller de l'avant pour le développement clinique d'un traitement unique à base de cellules souches embryonnaires pour la SLA. »

Dans un communiqué de presse suivant l'annonce, Arik Hasson, vice-président exécutif de la R & D de Kadimastem, a expliqué, « nous sommes capables de produire ces cellules en grande quantité sans composants animaux à l'aide de méthodes industrielles. Elles servent comme matériel de base pour des cellules différenciées. Nous les conservons congelées et produisons ensuite des astrocytes fonctionnelles pour le cerveau."

Hasson a continué, « notre produit ne sera pas un produit sur mesure, ce qui permet une production un peu moins chère. En outre, il peut être utilisé chez les patients chez qui la maladie a avancé trop et qui ne peuvent être traités avec leurs propres cellules. Mais nous espérons qu'il y aura des tests qui permettent le traitement dès que le patient est diagnostiqué. »

Tous les intervenants de la communauté SLA y compris, patients, aide-soignants, soignants et chercheurs vont impatiemment attendre les résultats de l'essai clinique.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS News Today

Un succès de Kadimastem dans le premier essai pré-clinique pour la SLA - Cliquez ici