Un succès de Kadimastem dans le premier essai pré-clinique pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Quand des cellules de support pour le cerveau produites par Kadimastem ont été injectées dans le système nerveux central dans un modèle de souris de sclérose latérale amyotrophique (SLA), les souris qui ont reçu les injections survivaient plus longtemps que celles qui n'ont pas, et il y avait une amélioration significative de la fonction motrice des souris traitées.

Nes Ziona, société de biotechnologie israélienne du Science Park, Kadimastem (TASE : KDST) rapporte le succès d’un essai préclinique pour le traitement de la SLA.

SLA est le plus grave d'un groupe de maladies dégénératives qui endommagent les neurones moteurs, qui contrôlent la plupart des muscles dans le corps. La destruction de ces neurones entraîne une paralysie complète des muscles qu'ils contrôlent. Il n'y a pas de remède ou traitement important aujourd'hui pour la SLA. Ces dernières années, il y a eu des preuves scientifiques que, chez les patients atteints de la maladie, la capacité des cellules de support du système nerveux central (les astrocytes) à maintenir un environnement de croissance qui prend en charge les neurones moteur,s dégrade de plus en plus. L’injection des cellules de support, en bonne santé avec un bon fonctionnement, dans le système nerveux des patients pourrait fournir un support systémique aux neurones moteurs endommagés pour ainsi ralentir la progression de la maladie, améliorer la qualité de vie des patients et prolonger leur vie.

La technologie unique de Kadimastem permet de produire les cellules de support qui seront utilisées pour traiter les patients comme produit standard pour des grandes populations de patients. La firme a des brevets et des demandes de brevets qui protègent la technologie de production de ces cellules à partir des cellules souches.

L’essai a étudié l'efficacité d'injecter de cellules de support uniques de Kadimastem (astrocytes) dans le liquide céphalorachidien dans un modèle de souris de la SLA. Ce modèle a une importance considérable dans la prédiction de l'efficacité du traitement chez les êtres humains. Les résultats de l'essai ont montré une espérance de vie accrue pour les souris injectées avec des cellules. En outre, il y avait une amélioration significative de la fonction motrice (muscle) des souris traitées par rapport à celles qui n’étaient pas traitées. L'efficacité du traitement se reflète également dans les autres indices indiquant un retard dans l'apparition de la maladie. Les injections dans le liquide céphalorachidien sont une procédure standard faite régulièrement dans les hôpitaux du monde entier. Kadimastem a conclu que ces injections activent les cellules à se disperser dans tout le système nerveux central, et a ainsi établi la méthode de pénétration cellulaire dans le traitement futur des patients.

Compte tenu des résultats positifs de l'essai préclinique, Kadimastem a l'intention de mener des entretiens préliminaires (pre-IND) avec les autorités réglementaires, telles que la FDA américaine pour paver la voie réglementaire à la réalisation d'essais cliniques.

Yossi Ben-Yossef, CEO de Kadimastem, a souligné que "notre société est très satisfaite des résultats de l'essai préclinique, qui montrent que notre produit a des effets thérapeutiques dans le modèle de souris SLA. Nous avons l'intention de donner la priorité à ce projet et de mener un dialogue avec la FDA et d'autres organismes de réglementation afin de progresser à la clinique dès que possible. En outre, nous accélérerons les contacts de Kadimastem avec les grandes sociétés pharmaceutiques et les autres joueurs qui seraient des partenaires stratégiques appropriés pour faire progresser le produit à la clinique rapidement. »

Prof. Michel Revel, expert scientifique en chef de Kadimastem, a déclaré que "nous sommes très heureux avec les résultats de l'essai, qui prouvent l'efficacité de la thérapie cellulaire dans le modèle de souris SLA. Ces résultats encourageants nous permettront de continuer à progresser dans le développement de la thérapie cellulaire, qui repose sur l'utilisation des cellules de support pour le cerveau. Celles-ci peuvent être produites, provenant de cellules souches pluripotentes, utilisant une technologie unique de la société. »

Prof. Tamir Ben-Hur, chef du département de neurologie à l'hôpital Hadassah Ein Karem et un expert mondial en maladies neurologiques, qui est membre du conseil scientifique de Kadimastem, a ajouté que "les résultats présentés par la société sont impressionnants et uniques, en particulier lorsqu'ils sont comparés avec les résultats obtenus jusqu'ici dans d'autres essais précliniques. Les données de l’essai prouvent que les cellules implantées chez les souris SLA ont un effet thérapeutique qui a conduit au ralentissement de la progression de la maladie. Bien sûr, le travail de développement supplémentaire est nécessaire avant le stade clinique. »

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : MarketWatch